许可协议与潜在收益 - 公司从J&J许可协议中获得5000万美元（$50.0 million）的预付款[114] - 公司有资格获得总计约10亿美元（$1.0 billion）的里程碑付款[114] - 公司有资格获得PIPE-307产品净销售额的低双位数到高十位数百分比（low-double digit to high-teen percent）的分层特许权使用费[114] - 与强生许可协议获得5000万美元首付款[134] 研发费用变化 - 2025年第二季度研发总支出为1406.3万美元（$14.063 million），较2024年同期的790.1万美元（$7.901 million）大幅增长[119] - 2025年上半年研发总支出为2777.5万美元（$27.775 million），2024年同期为1567.9万美元（$15.679 million）[119] - 研发费用第二季度同比增长78%至1406.3万美元[128] - 上半年研发费用同比增长77%至2777.5万美元[130] 行政费用变化 - 行政费用第二季度同比增长26%至383.9万美元[128] - 上半年行政费用同比增长59%至823.7万美元[130] 利息收入变化 - 上半年利息收入同比增长18%至427.9万美元[131] 项目研发支出明细 - PIPE-791项目2025年第二季度直接外部开发费用为617.8万美元（$6.178 million），2024年同期为202.8万美元（$2.028 million）[119] - PIPE-307项目2025年第二季度直接外部开发费用为216.0万美元（$2.160 million），2024年同期为225.8万美元（$2.258 million）[119] - CTX-343项目2025年第二季度直接外部开发费用为105.9万美元（$1.059 million），2024年同期为57.4万美元（$0.574 million）[119] - 2025年第二季度未分配的内部研发人员相关成本为120.7万美元（$1.207 million），2024年同期为48.4万美元（$0.484 million）[119] - 2025年第二季度研发相关的股权激励费用为109.4万美元（$1.094 million），2024年同期为62.0万美元（$0.620 million）[119] 现金与资本状况 - 现金及等价物与有价证券总额1.755亿美元[137] - 累计赤字达1.494亿美元[134] - 运营活动现金净流出3010万美元[141] - 通过ATM发行212.2万股募资860万美元[139] 未来资金需求与风险 - 公司预计运营费用将显著增加，主要由于持续开发及寻求候选药物监管批准、扩展研发管线、扩大运营及人员规模、维护及扩展知识产权组合，以及潜在商业化活动[145] - 未来资金需求取决于临床前及临床试验类型、数量、范围、进展及成本，监管审查结果与时间，生产安排成本及时间等因素[146][159] - 公司可能通过股权或债务融资、商业合作（包括战略伙伴关系、授权许可等）获取资金，但存在融资失败或条款不利风险[147] - 若通过股权或可转换债务融资，现有股东权益可能被稀释，且证券条款可能包含不利普通股股东的清算优先权[147] - 债务融资可能包含限制性条款，如禁止额外举债、资本支出或分红宣告[147] - 合作融资可能导致公司被迫放弃候选药物权利、未来收益流或研究项目，或接受降低普通股价值的授权条款[147] 合同承诺与租赁安排 - 截至2025年6月30日，公司租赁协议总合同承诺金额约为690万美元[149] 监管状态与披露要求 - 公司无任何表外安排，符合SEC规则定义[152] - 公司作为新兴成长企业，可延迟采用JOBS法案颁布后的新会计准则，直至2029年12月31日或更早触发年收入超12.35亿美元/非关联方持有普通股市值超7亿美元/三年内发行非可转换债务超10亿美元等条件[157] - 公司同时符合较小报告企业定义，若非关联方持有普通股市值低于2.5亿美元（第二财季末）或年收入低于1亿美元且市值低于7亿美元时可适用简化披露要求[158]