财务数据关键指标变化：收入和利润 - 第二季度总收入为1.106亿美元，其中Attruby净产品收入7,150万美元，许可和服务收入3,750万美元，特许权使用费收入160万美元[2][4][5] - 2025年第二季度总营业收入为1.106亿美元，相比2024年同期的217万美元大幅增长[28] - 2025年第二季度净产品收入达到7150万美元，而2024年同期为零[28] - 2025年第二季度其他收入净额为亏损4740万美元，相比2024年同期的1亿美元盈利下降147.4百万美元[21][22] - 2025年第二季度归属于普通股东的净亏损为1.819亿美元，相比2024年同期的7346万美元亏损扩大147.6%[24] - 2025年第二季度每股亏损0.95美元，相比2024年同期的0.39美元恶化[25] - 净亏损显著扩大至3.533亿美元，较去年同期的1.117亿美元增长216%[33] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度运营成本为2.448亿美元，同比增长67.1百万美元，增幅37.8%[16][28] - 销售、一般和行政费用(SG&A)为1.292亿美元，同比增长69.6百万美元，增幅116.9%[16][28] - 研发费用为1.112亿美元，同比下降3.5百万美元，降幅3.1%[16][28] - 2025年第二季度基于股票的薪酬支出为3734万美元，其中2321万美元计入SG&A，1400万美元计入研发[18] - 股权激励支出增至6312万美元，较去年同期的3851万美元增长64%[33] - 债务清偿损失为2116万美元，较去年同期的2659万美元下降20%[33] - 支付利息2327万美元，较去年同期的4905万美元下降53%[34] 财务数据关键指标变化：现金流和融资 - 公司现金及有价证券结余7.569亿美元，较2024年底增加7,580万美元[3][12] - 上半年经营活动净现金流出2.799亿美元，通过发行债券融资5.63亿美元[12] - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物和可销售证券为7.569亿美元，较2024年底的6.811亿美元增长11.1%[30] - 经营活动现金流出为2.799亿美元，较去年同期的1.448亿美元增加93%[33] - 发行2031年票据融资5.75亿美元[33] - 特许权购买协议融资3亿美元[33] - 期末现金及等价物总额为7.511亿美元，较去年同期的5.495亿美元增长37%[33] - 应收账款增加7215万美元，去年同期为减少109万美元[33] 业务线表现：Attruby - 截至2025年8月1日，Attruby处方量达3,751张，由1,074名医疗专业人员开具[2][4] - Attruby治疗使变异型ATTR-CM患者全因死亡或心血管住院风险降低59%[2] - Attruby降低房颤/房扑所致心血管住院年化频率43%，无房颤史患者新发房颤风险降低17%[2][8] - 药物Attruby腹泻不良反应发生率为11.6%，高于安慰剂组的7.6%[37] 业务线表现：临床研发进展 - BBP-418治疗LGMD2I/R9的III期研究FORTIFY顶线结果预计2025年秋季公布[2][9] - Encaleret治疗ADH1的III期研究CALIBRATE顶线结果预计2025年秋季公布，研究纳入71例患者[3][9] - Infigratinib治疗软骨发育不全的III期研究PROPEL 3顶线结果预计2026年初公布，研究纳入114例患者[3][9] 其他重要内容：生物标志物与疗效关联 - 血清TTR水平每增加5mg/dL与30个月内死亡率降低31.6%相关[2][8]