财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度公司总收入为1.466亿美元，上半年总收入为2.88亿美元，其中产品净收入分别为1.465亿美元和2.879亿美元[224] - FIRDAPSE®产品净收入在2025年第二季度和上半年分别为8480万美元和1.686亿美元，同比增长9.7%和16.9%[225][228] - AGAMREE®产品净收入在2025年第二季度和上半年分别为2740万美元和4940万美元，较2024年同期显著增长[226] - FYCOMPA®产品净收入在2025年第二季度和上半年分别为3430万美元和7000万美元，同比下降6.0%但上半年增长4.5%[227][228] - 2025年上半年净收入为1.088亿美元，同比增长69.7%[244] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度和上半年销售成本分别为2060万美元和3850万美元，主要包含基于净收入的特许权使用费[231] - 2025年第二季度和上半年无形资产摊销均为930万美元和1870万美元，涉及FYCOMPA®、RUZURGI®和AGAMREE®产品权利[232] - 2025年第二季度研发费用为440万美元，同比增长46%，占运营总成本的5%[234] - 2025年上半年研发费用为824.5万美元，同比增长48.1%，其中临床研究费用增长89.8%[234] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为4590万美元，占运营总成本的57%，同比增长12.8%[236] - 2025年上半年销售、一般及行政费用为9290万美元，占运营总成本的59%，同比增长5.9%[237] - 2025年第二季度员工股票薪酬为669万美元，同比增长67.1%[236] - 2025年第二季度确认的应付特许权使用费为1380万美元，同比增长20%[256] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 2025年上半年其他收入净额为1091万美元，同比增长211.7%[241] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为6.528亿美元，较2024年底增长26.1%[245] - 2025年上半年经营活动产生的净现金流为1.313亿美元，同比增长36.7%[252] - 2025年上半年投资活动使用的净现金流为2.6万美元[253] - 2025年上半年融资活动提供的净现金流为390万美元[254] FIRDAPSE®业务表现 - 公司拥有59名现场人员支持FIRDAPSE®和AGAMREE®，18名支持FYCOMPA®，另有20名患者援助和保险导航支持人员[163] - FIRDAPSE®在2025年4月1日后由约23名现场人员负责销售，包括区域客户经理和国家客户总监[166] - FIRDAPSE®专利诉讼中，与Teva达成协议禁止其2035年2月25日前在美国销售仿制药[177] - FIRDAPSE®的孤儿药独占期至2025年11月26日，FDA在2026年5月26日前不得批准仿制药申请[173][174] - FIRDAPSE®患者自付费用通过援助计划降至平均每月低于2美元[171] - 公司通过Catalyst Pathways®项目支持FIRDAPSE®分销，由AnovoRx等专科药房独家配送[170] - FIRDAPSE®在加拿大和日本通过子许可方销售，分别产生销售里程碑和转让价格收入[172] AGAMREE®业务表现 - AGAMREE®的北美独家许可协议涉及7500万美元预付款，并可能支付基于销售额的里程碑付款（首笔在年收入超1亿美元时触发）[182][184] - 公司向Santhera战略投资约1570万美元，获得11.26%股权，用于AGAMREE®的DMD四期研究及适应症开发[183] - AGAMREE®于2023年10月26日获FDA批准治疗DMD，公司支付3600万美元里程碑款[184] - AGAMREE®在美国上市后，公司增加了约10名销售人员到FIRDAPSE®商业团队，同时推广两款产品[185] - AGAMREE®在欧洲和英国获批，2024年1月在德国上市，2025年2月与德国医保达成首个联邦定价协议[191] - AGAMREE®拥有新化学实体独占期至2028年10月，孤儿药独占期至2030年10月，并有7项专利保护至2029-2040年不等[194] - 正在开展AGAMREE®的I期研究，预计2025年底或2026年初获得免疫抑制剂量数据[192] FYCOMPA®业务表现 - FYCOMPA®美国权益收购支付1.6亿美元首付款，并需在专利到期后支付销售分成[198] - FYCOMPA®销售团队约18人，2024年起通过第三方物流分销，2025年5月片剂专利到期后已有仿制药上市[200][202] - FYCOMPA®专利保护于2025年5月23日(片剂)和12月15日(口服混悬液)到期，预计未来产品收入将下降[229] 管理层讨论和指引 - 公司现金及投资余额为6.528亿美元（截至2025年6月30日），预计可支撑至少12个月运营[206] - 公司与KYE和DyDo的合作协议在2025年产生的收入预计微不足道，因分销渠道仍在拓展中[209] - 公司为FYCOMPA®资产购买协议支付了1.6亿美元的预付款，并根据销售额分阶段支付12%-22%的版权费（仿制药上市前）或6%-11%（仿制药上市后）[261] - 公司为AGAMREE®支付了7500万美元的初始现金付款，并在2023年第四季度支付了3600万美元的监管里程碑付款，未来还可能支付最高1.05亿美元的销售里程碑付款[261] - 公司以每股9.477瑞士法郎的价格收购了Santhera 1,414,688股普通股（占交易后股份的11.26%），总投资价值约1570万美元[261] - 公司与合同制造组织签订了每年50万美元的采购承诺，协议将于2025年12月到期[264] - 公司租赁了10,700平方英尺的办公空间，年租金约为50万美元[264] - 公司预计在未来12个月内履行与合同制造组织的540万美元采购承诺[264] - 公司没有表外安排[262] - 公司的市场风险主要来自利率、外汇汇率和商品价格的波动[268] 其他重要内容 - 美国DMD患者约11,000-13,000人，其中70%正在接受皮质类固醇治疗[189] - 与加拿大KYE公司达成AGAMREE®独家授权协议，2025年4月获加拿大卫生部优先审评[196] - 2025年第二季度和上半年，公司向Jacobus支付的版权费分别为130万美元和250万美元，而2024年同期分别为120万美元和210万美元[259] - 2025年第二季度和上半年，公司根据许可协议支付的版权费分别为320万美元和570万美元，而2024年同期分别为90万美元和100万美元[260]