财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度产品净收入5.131亿美元，同比增长42%，主要得益于ELEVIDYS产品收入增长1.601亿美元（增幅132%）[134][137] - 2025年上半年产品净收入11.246亿美元，同比增长56%，其中ELEVIDYS产品贡献6.568亿美元（增幅157%）[135][137] - 2025年第二季度合作与其他收入9796.8万美元，同比激增95.585亿美元（主要含日本监管里程碑付款6350万美元）[134][140] - 2025年上半年合作与其他收入2.313亿美元，同比增长3.1倍，含1.755亿美元合作收入（含日本里程碑6350万美元）[135][141] - ELEVIDYS产品2025年Q2对罗氏供货产生2702.3万美元合同制造收入，上半年累计4440.2万美元[140][141] - 公司2025年Q2实现净利润1.9689亿美元（每股收益1.89美元），去年同期仅646万美元[134] - 2025年上半年净亏损2.5062亿美元，主要因研发支出大幅增加[135] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年Q2研发支出2.0439亿美元，同比增长14%；上半年研发支出9.7784亿美元，同比激增157%[134][135] - 2025年Q2销售成本1.5256亿美元，同比上涨242%，主要因产品销量增加[134] - 2025年第二季度销售成本（不包括许可权摊销）为1.525亿美元，同比增长242%[144][145] - 2025年上半年销售成本（不包括许可权摊销）为2.901亿美元，同比增长205%[144][145] - 2025年第二季度库存成本（不包括罗氏销售产品）为1.167亿美元，同比增长217%[144] - 2025年第二季度罗氏销售产品库存成本为2181.8万美元，2024年同期为0[144] - 2025年第二季度特许权使用费支付为1399.7万美元，同比增长81%[144] - 2025年上半年研发费用为9.778亿美元，同比增长157%，主要由于前期和里程碑费用5.838亿美元[149][151] - 2025年第二季度SRP-9001研发费用为6323.2万美元，同比增长53%[149] - 2025年第二季度制造费用为8068.5万美元，同比增长59%，主要由于ELEVIDYS临床批次释放[149][152] - 2025年第二季度临床试验费用为3351.1万美元，同比下降16%[149] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用同比下降1%，减少89.9万美元，主要受股票薪酬减少892.8万美元（-29%）和其他费用减少563.4万美元（-49%）影响[154][157] - 2025年上半年销售、一般及行政费用同比增加570万美元（+2%），其中专业服务费增加904.7万美元（+11%），人员薪酬增加986.2万美元（+12%）[158] 业务线表现 - ELEVIDYS基因疗法于2024年6月20日获得FDA加速批准，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症患者[115] - 2025年7月22日公司因FDA要求暂停ELEVIDYS在美国的所有发货，7月28日恢复对门诊患者的发货[116] - SRP-9003（LGMD2E基因疗法）已完成III期临床试验EMERGENE的入组和给药（2024年12月）[119] - 2025年7月FDA对公司所有LGMD基因疗法临床试验实施临床暂停，包括SRP-9003/9004/6004/9005项目[119] - 公司与Catalent合作建立基因疗法商业化生产能力，支持ELEVIDYS和LGMD项目[123] - Aldevron为ELEVIDYS和SRP-9003提供GMP级质粒原料[123] - 公司商业化产品包括3款PMO疗法（EXONDYS 51/VYONDYS 53/AMONDYS 45）和1款基因疗法（ELEVIDYS）[115] - 当前依赖第三方CMO进行商业化生产，已从中试规模扩大至大规模生产能力[122] - 所有生产基地需符合FDA的cGMP规范及国际标准[124] 管理层讨论和指引 - 2025年7月宣布战略重组计划，优先发展siRNA平台资产以满足2027年财务义务[119] - 公司宣布2025年7月进行战略重组，裁员比例达36%，预计第三季度将记录一次性员工终止福利费用3200万至3700万美元[169] - 2025年7月因ELEVIDYS安全问题暂停对非卧床患者发货，FDA要求暂停全美发货后部分恢复对卧床患者供应[168] - 2025年7月达成Arrowhead协议里程碑获1亿美元付款，另有2亿美元里程碑付款待触发[166][167] 现金流和融资活动 - 2025年第二季度现金及现金等价物较2024年末减少5.924亿美元（-54%），主要因支付Arrowhead协议首付款5.836亿美元[166] - 公司2025年2月新签6亿美元五年期高级担保循环信贷额度[166] - 公司2025年上半年经营活动现金流出3.221亿美元，同比增加42%（2024年同期为2.2714亿美元）[174] - 2025年上半年投资活动现金流出2.5896亿美元，而2024年同期为现金流入1.20268亿美元[174] - 公司2025年上半年融资活动现金流出1134.6万美元，2024年同期为现金流入6205.8万美元[174] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物、受限现金和投资总额为8.503亿美元，其中现金及等价物5.106亿美元[184] - 公司持有11.5亿美元2027年到期票据，固定利率1.25%[185] - 公司可能因许可和合作协议支付高达126亿美元的开发和监管里程碑款项[173] 其他财务数据 - 2025年第二季度其他净收入同比增加2380万美元，主要因战略投资公允价值增加3660万美元[161] - 2025年第二季度所得税收益4330万美元，上半年所得税费用2070万美元[164] - 公司持有战略股权投资公允价值变动导致2025年上半年其他净收入同比减少6590万美元[162] - 2025年上半年库存增加2.365亿美元，主要由于ELEVIDYS疗法标签扩展[176] - 战略股权投资公允价值1.884亿美元，受限于2025年8月到期的合同出售限制[186] - 利率敏感工具在利率上升10个基点时预计损失10万美元，股价敏感工具在股价下跌10%时预计损失1900万美元[184][186]