财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年上半年净亏损7735万美元，较上年同期的1.9149亿美元改善60%[113] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用在2025年第二季度为2721.7万美元，同比增长17%[106][109] - 销售、一般和行政费用在2025年第二季度为1564万美元，同比下降28%[106][111] - 2025年上半年研发费用为4930万美元，同比下降18%，主要因ALS项目AMX0035支出减少2260万美元[117] - 2025年上半年销售及行政费用降至3130万美元，同比减少4810万美元，主要因裁员和商业活动缩减[118] - 公司因重组计划裁员约70%，导致2024年第二季度重组费用达2285.1万美元[103][112] - 2024年上半年重组费用为2290万美元，包含2180万美元员工遣散费[119] - 2025年第二季度利息收入196万美元，同比下降52%[106] - Avexitide的LUCIDITY三期临床试验导致研发费用增加710万美元[110] - AMX0035用于PSP治疗的研发费用在2025年第二季度为714.6万美元，同比增长102%[109] - AMX0035用于ALS治疗的研发费用在2025年第二季度为79.4万美元，同比下降92%[109] - AMX0035治疗PSP的研发支出增加400万美元至1170万美元，同比增长51%[117] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2024年第二季度因产品停产产生740万美元库存减值和采购承诺损失[108] - 公司因RELYVRIO®/ALBRIOZA™停产在2024年上半年记录约1.179亿美元库存减值和采购承诺损失[116] - 公司持有全额估值备抵，预计未来不会产生重大所得税费用[104] - 公司2025年1月完成股票发行募资6550万美元，每股价格3.50美元[120] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及等价物1.808亿美元，累计赤字6.84亿美元[121] - 2025年上半年经营活动现金净流出6507万美元，同比改善3%[127] - 投资活动现金净流出2067万美元，同比减少27%[127] - 融资活动现金净流入6563万美元，主要来自股票发行[133] 各条业务线表现：Avexitide (PBH适应症) - 公司主要候选药物avexitide用于PBH适应症的关键3期LUCIDITY试验于2025年4月首例给药，计划招募约75名患者，按3:2比例随机分配接受90 mg每日一次皮下注射或安慰剂，预计2025年完成招募，2026年上半年公布顶线数据[80] - 在2b期试验中，avexitide 90 mg每日一次剂量使2级低血糖事件显著减少53%（p=0.004），3级低血糖事件显著减少66%（p=0.0003）[82] - 2期PREVENT试验显示，avexitide 30 mg每日两次和60 mg每日一次分别使餐后平均血糖最低值较安慰剂提高21%（p=0.001）和26%（p=0.0002）[81] - 新探索性分析表明avexitide 90 mg每日一次在2b期试验中使2级和3级低血糖复合事件率较基线减少64%（p=0.0031），超半数患者治疗期间无事件发生[82] 各条业务线表现：AMX0035 (Wolfram综合征) - AMX0035在Wolfram综合征的2期HELIOS试验中，48周治疗持续改善胰腺β细胞功能，所有可用测量患者均达到应答标准（改善或无变化）[89][90] - Wolfram综合征影响美国约3000名患者，目前尚无获批疗法[86] 各条业务线表现：AMX0035 (PSP适应症) - AMX0035用于PSP的2b/3期ORION试验于2025年1月完成2b阶段招募，共139名患者随机入组，预计2025年第三季度进行揭盲中期分析[92] - PSP影响美国约23000名患者，目前尚无获批疗法，患者预期寿命为症状出现后6-8年[91] 各条业务线表现：AMX0114 (ALS适应症) - 公司针对ALS的在研药物AMX0114获FDA快速通道资格，计划在1期LUMINA试验中招募约48名患者，按3:1比例随机接受AMX0114或安慰剂鞘内给药，2025年预计早期队列数据[93][95] - ALS影响美国约30000名成人，加拿大约3000名患者，超过90%为散发性病例[93]