财务表现：收入与利润 - 公司2025年上半年净亏损5330万美元，2024年同期为4640万美元[100] - 2025年第二季度净亏损2308.7万美元，同比减少524.8万美元（18.5%）[117] - 2025年上半年净亏损5330万美元，同比扩大14.9%（2024年同期为4640万美元）[138][140] 财务表现：成本与费用 - 研发费用在2025年第二季度为1839.1万美元，同比下降667.2万美元（26.6%）[117][118] - 2025年上半年研发费用4376.9万美元，同比增加397.4万美元（10.0%）[122][123] - 制造活动成本波动导致季度研发费用减少640万美元[118] - 行政管理费用在2025年第二季度为554.1万美元，同比增加17.9万美元（3.3%）[117][119] - 自愿终止PGN-EDO51研发项目导致当期产生70万美元临床试验终止费用[118] - 2025年第二季度利息收入84.2万美元，同比下降127.9万美元（60.3%）[117][120] 现金流状况 - 2025年上半年经营活动现金净流出4653.1万美元，同比扩大19.7%（2024年同期为3888.5万美元）[137][138] - 投资活动现金净流入3210.6万美元（2024年同期净流出6403.6万美元）[137][141] - 筹资活动现金净流入9.8万美元，同比骤降99.9%（2024年同期为8829.4万美元）[137][143][144] - 股权激励费用580万美元，占非现金调整总额的73.4%[139] - 应付账款减少90万美元，预提费用增加50万美元[139] - 可售证券到期收回3900万美元，新购入670万美元[141] 融资活动 - 首次公开发行（IPO）净收益1.102亿美元，发行900万股普通股，每股12美元[96] - 后续发行和ATM计划净收益8630万美元，其中后续发行净收益7640万美元（发行753万股，每股10.635美元）[98] - 通过IPO及后续发行累计融资约2.639亿美元（IPO 1.229亿+后续1.41亿）[127][129][130] - 2024年通过后续发行融资7690万美元，股权销售协议融资990万美元[144] - 公司持有3亿美元S-3注册额度及1亿美元ATM发行额度[128][129] 资金与流动性 - 公司现金及现金等价物和可售证券总额为7470万美元（截至2025年6月30日）[100] - 公司现金及等价物为7470万美元，预计不足以支持未来12个月运营[132] - 公司现有资金预计可支撑运营至2026年第二季度[101] - 公司现有现金及现金等价物预计可支撑运营至2026年第二季度[135] - 现金及有价证券总额7470万美元，主要配置于美国国债支持的货币基金[147] - 管理层认为存在持续经营能力的重大不确定性（截至2025年8月7日）[103] - 公司累计赤字为3.248亿美元（截至2025年6月30日）[100] 研发项目：PGN-EDO51（DMD） - 公司自愿停止PGN-EDO51的杜氏肌营养不良症（DMD）项目开发，包括外显子44、45和53的研究[87] - PGN-EDO51在10 mg/kg剂量组中仅将总肌营养不良蛋白提高至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）[89] 研发项目：PGN-EDODM1 - PGN-EDODM1在5 mg/kg和10 mg/kg剂量组中显示出剂量依赖性的剪接校正效果[92]