财务数据关键指标变化 - 公司截至2025年6月30日的累计赤字为2.64亿美元，现金及投资证券余额为2.163亿美元[90] - 公司2025年第二季度研发费用为1573.8万美元，同比增长49.7%（522.2万美元）[102][105] - 公司2025年第二季度总运营费用为2156.9万美元，同比增长43.4%（652.6万美元）[102] - FA项目研发费用在2025年第二季度达346.9万美元，同比激增162.6%（214.8万美元）[105] - 公司2025年上半年现金及投资证券减少2920万美元至2.163亿美元[111] - 2025年第二季度一般行政费用增加130.4万美元，其中员工薪酬占80万美元（含60万美元股权激励）[105] - 公司2025年上半年运营现金净流出3123万美元，同比扩大31.7%[111] 业务线表现（FA项目） - 弗里德赖希共济失调(FA)项目DT-216P2在临床前研究中显示脑和心脏的药物浓度超过恢复FXN水平所需浓度[79] - FA项目Phase 1/2 MAD临床试验(RESTORE-FA)计划在2026年公布12周给药后对FXN水平的影响数据[81] - DT-216P2在2025年6月收到FDA关于起始剂量的临床暂停通知，需补充临床数据[83] 业务线表现（FECD项目） - FECD项目DT-168眼药水在Phase 1试验中完成250例患者基线评估，筛选约100例进行后续随访[84] - DT-168在Phase 1试验中显示所有剂量组系统暴露量低于定量限，无严重不良事件[85] - FECD项目Phase 2生物标志物试验计划在2026年报告角膜内皮生物标志物数据[85] 业务线表现（HD项目） - HD项目在动物模型中显示突变亨廷顿蛋白(mtHTT) mRNA和蛋白减少超过50%[87] 业务线表现（DM1项目） - DM1项目计划在2025年确定开发候选分子[86] 研发投入与资金规划 - 公司研发费用将持续增加，主要用于推进FA/FECD/DM1/HD项目的临床和非临床开发[95] - 公司未来现金需求包括临床试验、研发、人员及设施相关费用[133] - 公司现有2.163亿美元资金预计可维持12个月以上运营[117] 融资与资本运作 - 2025年5月公司注册3亿美元混合证券发行额度（含1亿美元ATM计划）[114][115] 费用与合同义务 - 实验室租赁年租金80万美元（年增3%），2022年新增空间年租金10万美元[122][123] - 2019年支付威斯康星研究基金会30万美元专利许可首付款[124] - 公司在2022年根据许可协议支付了10万美元的IND接受费用[125] - 公司未来可能需支付高达1750万美元的监管和商业里程碑款项[125] - 公司需按国家/产品和产品净销售额支付低个位数百分比的特许权使用费，首次商业销售后每年最低特许权使用费为10万美元[125] - 公司2024年支付了20万美元的许可费用，并计入研发支出[128] - 公司可能需为每个产品支付高达80万美元的监管里程碑款项[129] - 公司需在2031年12月31日前实现首次商业销售，否则许可协议可能被终止[127] 公司治理与合规 - 公司作为新兴成长公司，可能保持该状态至2026年12月31日[137] - 公司2025年和2024年上半年的专利法律费用均不重大[126] - 公司未选择延迟采用新会计准则，将与其他上市公司同步执行[138]