收入和利润 - 2025年第二季度净亏损215.2万美元，较2024年同期的222.1万美元亏损略有改善[16] - 2025年上半年净亏损434.5万美元，而2024年同期为盈利1123.1万美元[16] - 2025年第二季度每股基本亏损0.54美元，2024年同期为0.53美元[16] - 2025年上半年每股基本亏损1.10美元，而2024年同期为盈利3.19美元[16] - 2025年第二季度净亏损215.2万美元，同比减少3.1%（2024年同期净亏损222.2万美元）[18] - 2025年上半年累计净亏损434.5万美元，而2024年同期实现净利1123.2万美元[19][20] - 公司2025年上半年净亏损为434.5万美元，而2024年同期净利润为1123.2万美元[22] - 公司2025年第二季度总营收为0美元，2024年同期为2万美元[109] - 2025年第二季度净亏损215.2万美元，同比扩大（2024年同期净亏损222.2万美元）[109] 成本和费用 - 2025年第二季度研发支出为259.0万美元，同比增长26.5%[16] - 2025年上半年研发支出为512.2万美元，同比增长37.2%[16] - 2025年第二季度股票薪酬费用为26.3万美元，同比增长75.4%（2024年同期为14.9万美元）[18] - 2025年上半年股票薪酬费用为41.1万美元，同比增长26.5%[22] - 2025年上半年折旧摊销费用为3.7万美元，较2024年同期的11.2万美元下降66.9%[22] - 2025年前六个月股票薪酬支出总计411,390美元，其中研发部门181,061美元，行政部门230,329美元[77] - KIO-301研发费用2025年第二季度达212.6万美元，同比增长95.3%（2024年同期108.8万美元）[109] - KIO-104项目2025年第二季度研发费用42.6万美元，同比增长1658%（2024年同期2.4万美元）[109] 现金及投资活动 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的379.2万美元下降至2025年6月30日的102.8万美元，降幅达72.9%[14] - 短期投资从2024年12月31日的2299.9万美元下降至2025年6月30日的1963.7万美元，降幅为14.6%[14] - 2025年上半年经营活动现金净流出为650.8万美元，2024年同期为净流入989.1万美元[22] - 2025年上半年投资活动现金净流入333.7万美元，主要来自到期证券1124万美元[22] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为103.3万美元，短期投资为1960万美元[28] - 公司预计现有资金可支持运营至2027年底，目前无需额外融资[28] - 公司2025年6月30日的现金及现金等价物为102.8万美元，较2024年12月31日的379.2万美元下降72.9%[48] - 短期投资公允价值在2025年6月30日和2024年12月31日分别为1963.8万美元和2299.9万美元，下降14.6%[49] 利息收入 - 2025年第二季度利息收入为22.5万美元，同比下降34.2%[16] - 2025年上半年利息收入为50.1万美元，同比下降11.2%[16] - 2025年第二季度利息净收入22.5万美元，同比下降34.2%（2024年同期34.2万美元）[109] 股东权益和融资 - 截至2025年6月30日，公司普通股数量为3,433,491股，较2024年同期增长15.6%[18][19] - 2025年第二季度通过权证行权发行389,634股普通股，融资总额26.5万美元[18] - 2025年上半年额外实收资本增加67.2万美元，主要来自股票薪酬和权证行权[19] - 2024年通过私募融资发行175.6万股普通股，净融资1381万美元[20] - 2025年6月30日股东权益总额2213万美元，较2024年同期下降33.2%[18][20] - 2025年5-6月通过行使C类认股权证发行56,301股普通股，每股价格4.7079美元，募集资金约30万美元[66] - 2024年1月私募融资发行1,755,556股普通股及认股权证，净募集资金1,380万美元，2025年6月行使预融资权证发行333,333股[68] - 截至2025年6月30日，流通认股权证可转换6,999,820股普通股，加权平均行权价7.37美元，剩余期限4.38年[71] - 2025年7月公司从Senju获得125万美元期权费用支付[114] 研发项目 - 公司截至2025年6月30日和2024年12月31日的在研研发项目无形资产净值分别为670万美元[43] - 公司2025年6月30日和2024年12月31日的研发税收应收款分别为40万美元和20万美元[46] - 在研项目KIO-104和KIO-301采用43%贴现率估值，下一开发阶段成功概率分别为17%-36%和23%-43%[65] - KIO-301合作信贷2025年第二季度获得168.6万美元抵免，同比增加47.6%（2024年同期114.2万美元）[109] - 2025年上半年未分配研发费用达61.1万美元，同比下降60.7%（2024年同期155.6万美元）[109] 其他财务数据 - 2025年6月30日累计赤字达1.477亿美元，较2024年同期扩大8.8%[18][20] - 2025年第二季度外币折算调整收益6.3万美元，抵消了投资未实现亏损1.1万美元[18] - 2025年上半年研发信用应收款减少41.4万美元，而2024年同期增加5.6万美元[22] - 2025年上半年递延合作收入增加125万美元，2024年同期无此项收入[22] - 2025年上半年市场证券公允价值调整损失3.4万美元，较2024年同期的7.2万美元损失有所收窄[22] - 政府机构证券未实现亏损从2024年12月31日的4621美元扩大至2025年6月30日的2684美元[50] - 预付研发费用从2024年12月31日的181.5万美元降至2025年6月30日的74.6万美元，降幅58.9%[51] - 研发税收抵免应收款从2024年12月31日的22.3万美元增至2025年6月30日的44.6万美元，增幅100%[52] - 应计所得税费用从2024年12月31日的232.8万美元降至2025年6月30日的91.7万美元，降幅60.6%[54] - 货币市场基金和国债证券的公允价值在2025年6月30日分别为28.3万美元和27.6万美元[58] - 政府机构证券和公司债务证券的公允价值在2025年6月30日分别为1524.1万美元和439.7万美元[58] - 截至2025年6月30日，公司现金等价物公允价值总额为1,254,521美元，其中货币市场基金562,604美元（Level 1），美国国债691,917美元（Level 2）[59] - 短期投资公允价值总额为22,999,760美元，全部采用Level 2估值，包括美国政府机构证券18,540,550美元和公司债务证券4,062,673美元[59] - 或有负债公允价值从2024年12月31日的4,191,490美元增至2025年6月30日的4,604,456美元，主要因贴现率从15.1%降至14.1%[59][60] - 2024年权益激励计划授权发行853,133股普通股，截至2025年6月30日剩余280,892股可供授予[76] - 公司授予的股票期权加权平均授予日公允价值为2.68美元，未摊销补偿费用为80万美元，预计在3.16年内确认[80] - 截至2025年6月30日，公司股票期权未行权数量为408,161份，加权平均行权价格为8.58美元，加权平均剩余期限为9.26年[81] - 限制性股票奖励未摊销补偿费用为30万美元，预计在3.51年内确认[82] - 公司与Senju制药签订期权协议，获得125万美元不可退还预付款，潜在最大收益为1.1075亿美元[98] - 公司与Théa Open Innovation签订许可协议，获得1600万美元不可退还预付款[86] - 公司2025年6月30日未来最低租赁付款总额为46.96万美元，加权平均剩余租赁期限为2.9年[97] - 公司2025年第二季度运营租赁费用为2.8万美元，同比下降27.5%[95] - 公司获得Choroideremia研究基金会2万美元资助，用于验证功能性视力评估[100] - 公司或有对价最大义务为1663.5万美元，当前公允价值为460.45万美元[103] - 公司与UBS签订1000万美元信贷额度，利率为SOFR+1.5%，截至2025年6月30日余额为零[104] - 截至2025年6月30日应计合作信贷余额为-21.96万美元（2024年同期-20.15万美元）[111] - 2025年第二季度提交报销的研发费用为116.8万美元，实际发生费用168.3万美元[113]