财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度公司净亏损3300万美元，累计赤字达4.013亿美元，现金及等价物为4250万美元[112] - 公司2025年第二季度研发费用净额为366.9万美元，同比增长30.3%，主要由于外部咨询服务成本增加[140] - 2025年上半年商业支出激增至1548.1万美元，同比增幅达230.4%，主要用于CARDAMYST上市准备[137][144] - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资余额为4340万美元，累计亏损达4.013亿美元[149] - 2025年第二季度利息收入同比下降56.5%至51.6万美元，主要因利率下降及投资资产减少[147] - 2025年第二季度行政费用下降25.5%至375.9万美元，主要源于法律及专业费用减少[142] - 药物制造与配方研发支出同比激增114.2%至132.6万美元，成为研发费用增长主因[140] - 2025年上半年净亏损扩大至3372.7万美元，同比增幅达71.1%[137] - 2025年上半年运营活动净现金流出2651.8万美元，同比增长76.9%，主要由于3370万美元净亏损被270万美元非现金股权补偿等部分抵消[161][163] - 2025年上半年投资活动净现金流入4352.7万美元，同比激增348.3%，主要因赎回4450万美元短期投资[161][165] - 2025年上半年融资活动仅产生17.6万美元现金流入，同比暴跌99.5%，而2024年同期通过发行普通股获得3202.1万美元[161][166][167] - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资总额为4340万美元，其中210万美元为加元计价资产面临汇率风险[176][178] - 2025年上半年净亏损3370万美元，较2024年同期的1970万美元扩大71.1%[163][164] 业务线表现 - CARDAMYST治疗PSVT的III期临床试验显示：30分钟和60分钟窦性心律转复率分别为60.0%和69.9%，中位转复时间17分钟[98] - AFib-RVR的II期研究证实etripamil鼻喷雾剂较安慰剂显著更快降低心室率且安全性良好，已确定III期注册研究方案[86] - RAPID试验中，使用etripamil的患者30分钟内PSVT转复率为64.3%，安慰剂组为31.2%（HR=2.62，p<0.001）[99] - 90分钟内etripamil组转复率达80.6%，安慰剂组为60.7%（HR=1.93，p<0.001），中位转复时间分别为17.2分钟和53.3分钟[99] - 合并RAPID和NODE-301数据分析显示，etripamil组患者额外医疗干预需求减少43%（15% vs 25%），急诊就诊减少39%（14% vs 22%）[100] - 中国JX02002试验中etripamil组30分钟转复率为40.5%，显著高于安慰剂组的15.9%（HR=3.00，p<0.001）[104] - ReVeRA试验显示etripamil使AFib患者心室率平均降低29.91 bpm（p<0.0001），最大降幅达34.97 bpm[106] 市场潜力与患者数据 - 公司预计CARDAMYST在美国的峰值年使用量可覆盖50万至80万患者，每年治疗250万至400万次PSVT发作[90] - 美国PSVT患者年均医疗支出为2万至3万美元，显著高于非PSVT患者，其中导管消融仅占额外支出的23%[91] - 2019年美国PSVT相关急诊就诊次数达52.5万次（主诊断14万次），25%导致住院，年管理总成本至少50亿美元[91] - 美国AFib患者约1000万人，预计2030年增至1200万人，其中30%-40%每年经历需治疗的AFib-RVR发作[94] - 2019年AFib相关急诊就诊达110万次，60%归因于AFib-RVR，2030年该适应症目标市场或达400-500万患者[94] - 2016年AFib直接医疗成本250亿美元（占心血管疾病总成本7%），间接成本70亿美元，2030年预计直接成本将达460亿美元[96] - 公司估计美国PSVT确诊患者超200万人，其中60%（约120万）为CARDAMYST初期目标市场[89] 监管与商业化进展 - FDA已接受公司对CARDAMYST的CRL回复，新PDUFA目标日期定为2025年12月13日[97] - FDA接受公司对CRL的回应，并设定新的PDUFA目标日期为2025年12月13日[115] - 公司与RTW投资延长7500万美元特许权购买协议至2025年底，以支持产品上市[116] - 2025年7月公司通过公开发行募资4870万美元，发行3150万股普通股及认股权证[117][120] - FDA确认etripamil用于AFib-RVR适应症可通过sNDA途径审批，需单次关键性试验[107] - 公司2024年2月公开发行普通股净融资3190万美元，承销商全额行使300万股超额配售权[151] - 公司通过修订后的ATM计划获得7780万美元融资额度，2025年上半年未执行新股发售[152] - 公司于2025年7月修订了Royalty Purchase Agreement，RTW同意以7500万美元购买etripamil在美国年净销售额的分级季度特许权使用费[155] 未来展望与风险 - 公司预计现有资金可维持至少12个月运营，无持续经营重大疑虑[153] - 公司预计未来将持续运营亏损，研发费用将随etripamil商业化进程持续增加[156] - 若无法获得充足融资，公司可能需削减开支、延长供应商账期或暂停项目[160] - 公司计划在美国建立直销团队推广etripamil，海外市场考虑合作商业化[157][158] - 临床开发成本存在重大不确定性，无法合理预估etripamil获批时间及总成本[156][162]