财务表现：收入和利润 - 2025年第二季度收入198.6万美元，同比增长78.6%[15] - 2025年上半年收入428.8万美元，同比下降5.2%[15] - 2025年第二季度净亏损2690万美元，每股亏损0.09美元[6] - 2025年第二季度运营亏损2675.3万美元，同比扩大25.6%[15] - 2025年上半年运营亏损4817.4万美元，同比扩大5.6%[15] - 基本和稀释后每股净亏损为0.09美元，与去年同期持平[15] - 累计亏损从2024年底的6.02亿美元扩大至2025年中的6.51亿美元[17] 财务表现：成本和费用 - 2025年第二季度研发费用为2010万美元，同比增长500万美元（约33%）[5] - 研发费用同比增长33.6%至2014.1万美元[15] - 2025年第二季度行政费用为860万美元，同比增长130万美元[6] 现金及资本状况 - 公司完成2.3亿美元后续公开发行，包括承销商全额行使超额配售权，现金储备预计可支撑运营至2028年[1][7][8] - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为3.128亿美元[8] - 现金及现金等价物从2024年底的1.39亿美元增至2025年中的3.13亿美元[17] - 总资产从2024年底的1.60亿美元增至2025年中的3.33亿美元，增幅108.1%[17] - 股东权益从2024年底的7152.5万美元增至2025年中的2.49亿美元[17] 临床进展：REVEAL试验安全性及疗效 - 截至2025年8月，REVEAL 1/2期试验A部分12名患者中未出现治疗相关严重不良事件（SAEs）或剂量限制性毒性（DLTs）[1][7] - REVEAL 1/2期试验A部分数据显示100%应答率（10名患者），所有患者均获得/重获≥1个发育里程碑[3][4] 临床进展：试验设计及自然历史数据 - 关键试验设计：采用单次高剂量（1x10¹⁵ vg）鞘内注射，招募15名6-22岁女性患者[4] - 自然历史数据分析基于约1100名雷特综合征患者（随访期达14年），显示自发里程碑获得/重获概率<6.7%[4] 业务展望与计划 - 2025年第四季度启动REVEAL关键试验患者招募，并计划公布新增临床数据[1][7]