现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的10,385,863美元减少至2025年6月30日的6,694,136美元，下降35.5%[13] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为670万美元，不足以支持未来至少12个月的运营和资本支出，对其持续经营能力存在重大疑虑[49] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为669.41万美元，较2024年12月31日的1038.59万美元下降35.6%[104] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为670万美元[169] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为670万美元，较2023年底的1040万美元减少370万美元[195] 净亏损 - 2025年第二季度净亏损为5,809,087美元，较2024年同期的8,143,078美元收窄28.7%[16] - 2025年上半年净亏损为10,339,145美元，较2024年同期的12,157,272美元收窄15.0%[16] - 2024年第二季度净亏损814.3万美元，上半年净亏损1215.7万美元[28][31] - 2025年第二季度净亏损580万美元，上半年净亏损1030万美元[170] - 公司2025年上半年净亏损为1034万美元，较上年同期的1216万美元减少182万美元[187] 每股亏损 - 2025年第二季度每股基本及摊薄亏损为0.19美元，较2024年同期的0.42美元收窄54.8%[16] - 2025年第二季度，基本和稀释后每股净亏损相同，因潜在稀释证券产生反稀释效应而被排除[143][144] 研发费用 - 2025年上半年研发费用为5,015,983美元，较2024年同期的6,944,537美元减少27.8%[16] - 2025年第二季度研发费用因研发补助和税收抵免减少30万美元，2024年同期减少20万美元[100][101] - 2025年上半年研发费用因研发补助和税收抵免减少50万美元，2024年同期减少40万美元[100][101] - 研发费用在2025年第二季度降至280万美元，同比下降170万美元（-38%）[187][188] - 研发费用在2025年上半年降至500万美元，同比下降190万美元（-28%）[187][188] 一般及行政费用 - 2025年上半年一般及行政费用为4,442,919美元，较2024年同期的5,615,987美元减少20.9%[16] 总运营费用 - 总运营费用在2025年第二季度降至510万美元，同比下降310万美元（-38%）[187] 其他综合收益 - 2025年上半年其他综合收益为831,632美元，而2024年同期为其他综合亏损234,779美元[20] 股权融资活动 - 公司通过ATM发行增发2,512,062股普通股，获得净收益约4,910,240美元[24] - 2024年第二季度通过公开发行股票和认股权证募集资金984.9万美元[28] - 2024年上半年通过公开发行和ATM融资等筹资活动获得现金净额989.1万美元[31] - 2025年第二季度通过ATM发行计划以每股1.88美元均价出售1,417,361股普通股，筹集总收益267万美元[127] - 2025年上半年通过ATM发行计划以每股2.05美元均价累计出售2,512,062股普通股，筹集总收益516万美元[127] - 2024年公开发行筹集总收益1,150万美元，扣除承销佣金及其他费用120万美元[131] - 2025年7月，公司完成公开发行，筹集总收益700万美元，净收益为610万美元[150] - 公司于2025年7月完成公开发行，总收益为700万美元，净收益为610万美元[158] - 承销商行使超额配售权，带来额外净收益100万美元[158] - 2024年ATM计划下，截至2025年6月30日共出售4,109,190股普通股，平均售价2.02美元，总收益830万美元，净收益786万美元[162] - 2024年6月完成公开发行，总收益1100万美元，净收益约980万美元[163] - 自成立至2025年6月30日，公司通过股权融资累计筹集总收益9400万美元[167] 经营活动现金流 - 2024年上半年经营活动所用现金净额为934.3万美元[31] - 2025年上半年经营活动产生的现金流出为890万美元[170] - 公司2025年上半年经营活动所用现金为892万美元，较上年同期的934万美元有所减少[200][201] - 截至2025年6月30日的六个月，融资活动提供的现金为490万美元，主要来自2024年ATM计划的股票发行净收益[203] - 截至2024年6月30日的六个月，融资活动提供的现金为990万美元，其中1000万美元来自公开发行股票和认股权证的净收益，10万美元来自公开认股权证的行使，部分被20万美元的递延发行成本支付所抵消[204] 汇率影响 - 2024年上半年汇率变动对现金产生42.9万美元负面影响[31] - 截至2025年6月30日，累计外币折算调整金额为862,119美元，较2024年12月31日的41,247美元大幅增加[54][55] - 截至2025年6月30日的三个月，未实现汇兑损失为626,756美元，而2024年同期为130,289美元[55][56] - 截至2025年6月30日的六个月，未实现汇兑损失为693,654美元，而2024年同期为实现收益9,805美元[56] - 2025年第二季度外汇净损失为62万美元，较上年同期4.4万美元的损失大幅增加577万美元[187][192] 利息收入 - 2025年第二季度净利息收入为4.3万美元，较上年同期的8.5万美元下降4.2万美元（-50%）[187][191] 资产变化 - 公司总资产从2024年12月31日的12,123,884美元减少至2025年6月30日的9,833,980美元，下降18.9%[13] - 内部使用软件净值从2024年12月31日的134,268美元降至2025年6月30日的127,857美元[68] - 2025年6月30日研发补助应收款为109.64万美元，较2024年12月31日的49.47万美元增长121.6%[107] - 2025年6月30日递延补助收入为0，2024年12月31日为30万美元[100] - 2025年6月30日物业及设备净值为9.62万美元，较2024年12月31日的10.36万美元下降7.1%[110] - 2025年6月30日货币市场基金公允价值为3,246,726美元，较2024年12月31日的4,745,080美元下降31.6%[124] 负债变化 - 公司总负债从2024年12月31日的4,784,310美元增加至2025年6月30日的6,137,930美元，增长28.3%[13] - 2025年6月30日应付账款为270万美元，较2024年12月31日的90万美元增长200%[116] - 2025年6月30日经营租赁负债现值为229,171美元，未来最低租赁付款总额为231,844美元[115] 股权激励 - 2024年上半年股权激励费用为167.3万美元[31] - 截至2025年6月30日，公司股票期权相关的未确认薪酬成本为390万美元，预计在3.75年内确认[138] - 2025年六个月期间，公司基于股票的薪酬总支出为941,523美元[142] - 2025年六个月期间，公司授予了1,204,325份股票期权，加权平均授予日公允价值为1.63美元[138] - 截至2025年6月30日，公司流通在外限制性股票单位为28,833股，未确认费用为154,659美元[140] - 2022年股权激励计划预留发行股票上限为1,800,000股，每年1月1日基于已发行普通股数量自动增加6%[135] - 2021年诱导股权激励计划预留发行股票上限为1,000,000股[136] 累计赤字与股本 - 2024年6月30日累计赤字为7294.1万美元[28] - 2024年第二季度末流通普通股数量为2517.3万股[28] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为9150万美元，而2024年12月31日为8120万美元[169][170] - 2025年6月30日已发行普通股为30,771,321股，较2024年12月31日的27,132,588股增长13.4%[126] - 截至2025年6月30日，公司流通在外认股权证为4,903,778份，加权平均行权价为2.73美元[134] 研发补助与税收抵免 - 2023年5月子公司获得瑞士加速器计划补助金额由280万美元修订为约200万美元，修订原因为项目范围变更[99] - 2023年3月子公司获得联合补助总额130万美元，公司分配份额为45万美元，因财团解散于2025年6月终止，剩余未使用补助21万美元需偿还[98] - 2025年第二季度澳大利亚研发税收激励计划税收抵免减少研发费用20万美元，2024年同期为0[101] 租赁与养老金 - 2025年第二季度总经营租赁成本为46,362美元，较2024年同期的61,259美元下降24.3%[114] - 卢加诺办公室租赁协议修订导致使用权资产和租赁负债均增加7.9万美元[113] - 2025年第二季度养老金净定期成本为46,476美元，较2024年同期的36,711美元增长26.6%[119] 折旧与摊销 - 截至2025年6月30日的三个月，软件摊销费用为1.2万美元，截至2025年6月30日的六个月，软件摊销费用为2.4万美元[68] - 2025年第二季度折旧费用为1万美元，2024年同期为0.9万美元[111] 持续经营能力与资金需求 - 公司持续经营能力存在重大不确定性，需要大量额外资本[45][46][47] - 如果无法在2026年第一季度后获得额外资金，公司可能需暂停运营、修改业务计划或寻求破产保护，股东投资可能遭受重大损失[51][52] - 公司计划通过股权或可转换债务融资、优化成本结构（包括研发和行政管理费用）以及寻求战略合作来改善现金流状况[50] - 公司预计现有现金资源（包括2025年7月公开发行筹集的710万美元净收益）足以支撑运营至2026年第一季度[195] - 公司报告存在对其持续经营能力的重大疑虑[195] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括临床前研究和临床试验的范围、时间、进展和结果，以及与第三方合作的程度[207][210] - 公司预计在产生可观产品收入前，将通过公开发行、私募、债务融资、ATM发行、政府或私人赠款、合作及许可安排等方式为运营提供资金[208] - 公司无法准确估计运营资本需求，也无法估计当前及预期临床试验带来的资本支出和运营费用增加额[207] - 全球宏观经济条件可能导致成本增加，包括高利率、供应链中断、汇率波动以及商品、能源和燃料价格上涨[210] 会计政策与披露 - 公司对市场性证券按公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益，未反映在当期盈利中[60] - 截至2025年6月30日，公司有370万美元的研究承诺，相关活动将在一年内执行[148] - 公司作为新兴成长公司，依据《JOBS法案》豁免部分披露要求，包括仅需报告两年经审计财务报表及管理层讨论与分析[212] - 公司关键会计估计涉及应计费用、确定福利养老金负债、股权激励和研究补助确认，截至2025年6月30日的六个月内无重大变更[209][211] 业务进展 - 主要候选药物GT-02287在健康志愿者中显示出GCase活性平均增加53%[155]