财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损2133万美元，相比2024年同期净利润289.8万美元由盈转亏[21] - 2025年上半年净亏损4315.5万美元，相比2024年同期亏损8104万美元收窄46.7%[21] - 公司2025年上半年净亏损4320万美元[36] - 2025年上半年净亏损4320万美元[138] - 2025年第二季度营业收入亏损2310万美元，较上年同期2040万美元亏损扩大[155] - 2025年上半年总营收为0美元，较2024年同期的33.4万美元下降100%[164][165] - 经营亏损4862万美元同比扩大17.1%，净亏损4316万美元同比收窄46.7%[164] - 公司2024年净亏损1.056亿美元，2023年净亏损1.198亿美元[213] - 2025年上半年净亏损4320万美元，2024年同期亏损8100万美元[213] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用2025年第二季度为992.3万美元，与2024年同期1000.4万美元基本持平[21] - 管理费用2025年第二季度为1317.5万美元，相比2024年同期1058万美元增长24.5%[21] - 2025年第二季度研发费用990万美元，同比下降0.1%，其中临床前费用减少170万美元[150][157][159] - 2025年第二季度管理费用1318万美元，同比增加260万美元，主要因法律专业费用增加480万美元[155][158][160] - 研发费用1780万美元同比下降20.1%，其中临床前费用减少729万美元降幅49.9%[166][168] - 行政费用3086万美元同比增加57.1%，法律专业费用激增1450万美元涨幅260.7%[167][173] - 人员相关费用2025年第二季度增至311万美元，同比增长137%[150][157] - 2025年第二季度其他费用为3.3万美元，同比下降2.9%，主要受汇兑损失影响[163] - 利息收入98.5万美元同比下降18.9%，主要因现金余额减少[169] - 2025年第二季度利息收入36万美元，同比下降26万美元，主要因现金余额减少[155][161] 财务数据关键指标变化：现金流和流动性 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的7939.8万美元下降至2025年6月30日的3042.1万美元，降幅达61.7%[18] - 2025年上半年经营活动现金流净流出4897.7万美元，相比2024年同期流出4150.6万美元扩大18%[29] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3040万美元[36] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物公允价值为3042.1万美元，其中现金620万美元，货币市场基金2422.1万美元[60] - 公司现金及现金等价物为3040万美元[138] - 运营现金流净流出4898万美元，较去年同期4151万美元流出增加18.0%[175][176] - 期末现金及等价物3040万美元，公司存在持续经营能力重大疑虑[172][174] - 融资活动现金流入为零，去年同期通过私募和权证行权获得1.138亿美元[179][180] - 公司现金及现金等价物为3040万美元[194] 财务数据关键指标变化：资产负债和权益 - 总资产从2024年12月31日的8669.1万美元下降至2025年6月30日的3734.2万美元，降幅达56.9%[18] - 股东权益从2024年12月31日的5700.6万美元下降至2025年6月30日的1743.8万美元，降幅达69.4%[18] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达6.174亿美元[36] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达6.174亿美元[213] - 认股权负债公允价值从2024年底的631.4万美元下降至2025年6月底的177.3万美元，减少454.1万美元[66] - 预付研发费用从2024年底的251.1万美元降至2025年6月底的167.1万美元[68] - 应计临床前及临床费用从2024年底的275.3万美元增至2025年6月底的412万美元[69] - 应计薪酬福利从2024年底的408.5万美元降至2025年6月底的249.6万美元[69] - 截至2025年6月30日，租赁负债总额为260.2万美元，未来最低租赁付款总额为352.4万美元[104] 业务线表现：研发项目 - AT-007治疗CMT-SORD患者血液山梨醇水平降低66%[132] - AT-001治疗组与安慰剂组差异0.30 ml/kg/min（p=0.210）[134] - 未使用SGLT2/GLP-1疗法患者中AT-001组改善0.08 ml/kg/min，安慰剂组下降0.54 ml/kg/min[134] - 安慰剂组46%患者心功能下降≥6%，AT-001组为32.7%（p=0.035）[134] - AT-007项目2025年第二季度研发费用543万美元，同比下降16%[150] 业务线表现：合作协议和许可 - 2025年二季度与哥伦比亚大学协议相关费用为1.1万美元，上半年为4.9万美元[50] - 2024年二季度与哥伦比亚大学协议相关费用为10万美元，上半年为20万美元[50] - 2025年二季度与迈阿密大学许可协议研发费用为5万美元，上半年为10万美元[54] - 2024年二季度及上半年与迈阿密大学许可协议研发费用均为20万美元[54] - 截至2025年6月30日，应付迈阿密大学款项为40万美元[55] - 截至2024年12月31日，应付迈阿密大学款项为30万美元[55] - 与Advanz Pharma协议包含总额1.34亿欧元（约1.422亿美元）的里程碑付款和20%的销售分成[114] - 公司确认Advanz协议预付款1,070万美元，并将930万美元分配至许可义务，130万美元至研发义务[115][117] - AT-001授权协议获得100万美元首付款[126][135] 管理层讨论和指引：监管和诉讼 - 公司评估诉讼损失可能性合理但无法估计金额[125] - FDA于2024年11月27日就govorestat的NDA发出完整回复函[130] - 收到FDA针对ACTION-半乳糖血症儿童研究的警告信[214] - 面临证券集体诉讼和衍生诉讼导致额外成本增加[214] - 面临证券集体诉讼指控2024年1月至12月期间存在虚假陈述[206] - 2024年11月收到FDA关于govorestat新药申请的完全回应函[214] 管理层讨论和指引：经营风险和需求 - 公司对持续经营能力存在重大疑虑[36] - 需要完成临床前研究和临床试验获得监管批准[215] - 需建立销售营销和分销基础设施实现商业化[216] - 需维持扩大知识产权组合保护产品竞争力[216] - 需聘请额外临床监管和科学人员支持发展[216] - 公司未来最低办公租赁承诺总额为350万美元至2029年[186] - 外汇风险敞口主要涉及欧元计价服务协议但未进行套期保值[196] - 假设汇率波动10%不会对财务状况产生重大影响[196] 股权激励和融资活动 - 加权平均流通股数从2024年第二季度的1.439亿股增至2025年第二季度的1.451亿股[21] - 权证负债公允价值变动2025年第二季度产生收益143.7万美元，2024年同期为收益2274.4万美元[21] - 2025年二季度股权激励费用为210万美元，其中研发部门101.1万美元，行政部门108.9万美元[75] - 2025年上半年股权激励费用总计358.7万美元，较2024年同期的426.9万美元下降16%[75] - 2025年上半年授予120万股股票期权，加权平均公允价值为0.49美元[76] - 截至2025年6月30日，2019年股权激励计划下可发行普通股691.3209万股[74] - Black-Scholes模型关键参数：波动率160.92%，无风险利率3.77%，预期期限1.8年[64] - 截至2025年6月30日，公司未行权的股票期权为7,658,636份，加权平均行权价为1.54美元，加权平均剩余期限为4.79年[78] - 2025年上半年授予的股票期权加权平均波动率假设为98.05%至118.5%，无风险利率为4.15%至4.19%[81] - 2025年上半年公司授予了2,719,000份限制性股票单位（RSUs）[82] - 截至2025年6月30日，与未归属限制性股票相关的未摊销薪酬成本为770万美元，加权平均剩余摊销期为2.8年[82] - 员工持股计划（ESPP）下，截至2025年6月30日共有1,747,091股普通股可供未来发行[85] - 通过Leerink ATM协议，公司累计已出售20,615,976股普通股，平均售价为3.36美元/股，净收益为4,930万美元[92] - 2024年3月私募配售以每股7.00美元的价格出售了12,285,714股普通股，净收益约为9,230万美元[93] - 截至2025年6月30日，来自2022年6月发行的预融资认股权证有1,500,000份未行权，加权平均行权价为0.0001美元/股[98] - 截至2025年6月30日，来自2022年6月发行的普通认股权证有10,725,000份未行权，加权平均行权价为1.00美元/股[100] - 认股权证持有人已行使19,275,000份普通认股权证，公司获得1,930万美元现金收益[100] - 公司于2024年3月私募发行中发行了2,000,000份行权价为每股0.001美元的预融资权证，普通股发行价为每股7.00美元[101] - 截至2025年6月30日，预融资权证加权平均行权价为每股0.001美元且无到期日[102] - 截至2025年6月30日，公司权证总数从18,051,863份减少至14,350,618份，其中股权类权证减少3,701,245份[103] - 公司通过Leerink ATM协议出售20,615,976股普通股，平均价格每股3.36美元，扣除费用后净收益4930万美元[140] - 2024年3月私募发行共募集资金约9230万美元，包括12,285,714普通股(每股7.00美元)和2,000,000份预融资权证(每份6.999美元)[141] - 截至2025年6月30日，公司持有200万份预融资权证，这些权证已于2025年7月30日全部行权[144] - 权证负债公允价值变动带来收入140万美元，较上年同期2270万美元大幅减少[155][162] - 权证负债公允价值变动产生454万美元收益，较去年同期4066万美元损失改善111.2%[164][170] 运营租赁和员工福利 - 2025年第二季度运营租赁成本为20.6万美元（2024年同期为12.7万美元），上半年为41.2万美元（2024年同期为25.4万美元）[104] - 运营租赁加权平均剩余期限为4.3年（2024年同期0.8年），贴现率为15.06%（2024年同期7.82%）[104] - 2025年上半年401(k)计划匹配供款为40万美元（2024年同期为20万美元）[106] 每股数据和报告资格 - 2025年第二季度基本每股亏损0.15美元（2024年同期收益0.02美元），上半年基本每股亏损0.30美元（2024年同期亏损0.60美元）[109] - 公司符合小型报告公司资格标准：非关联方持有普通股市值低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且市值低于7亿美元[192] 内部控制和整改 - 截至2025年6月30日披露控制与程序被认定为有效[198] - 2024年财报存在重大内部控制缺陷涉及信息沟通环节[199] - 公司于2025年第一季度实施整改措施包括成立跨职能质量委员会[200] - 重大内部控制缺陷已于2025年6月30日完成整改[201]