收入和利润 - 公司2025年第二季度净亏损3880万美元，同比2024年同期4860万美元有所收窄[139] - 2025年上半年净亏损7877.6万美元，同比扩大971.4万美元，主要因非金融资产出售收益减少2901.8万美元[208] - 公司2025年第二季度服务收入为369.1万美元，同比增长340.9万美元，主要由于PPQ服务进展[196][195] - 2025年上半年总营收561.7万美元，同比增长463.8万美元，均来自关联方服务收入[210][208] 成本和费用 - 2025年上半年总运营费用为9200万美元，较2024年同期9370万美元略有下降[140] - 2025年第二季度研发费用为3349.5万美元，同比下降143.9万美元，其中AAV-GAD项目支出增加750.4万美元[200][203] - 制造费用同比下降612万美元（2025年Q2），因成本重新分类至AAV-GAD项目及PPQ服务[203][200] - 2025年Q2总运营费用4848.4万美元，其中行政管理费用1231.3万美元（同比增长105.6万美元）[198][195] - 2025年上半年研发费用为6630万美元，较2024年同期的6926万美元下降298万美元，主要由于制造费用减少1076万美元[217] - AAV-GAD临床项目费用大幅增加679万美元至1043万美元，占研发费用增长的主要部分[217] - 制造费用从4039万美元降至2964万美元，降幅达1076万美元，因批次成本重新分类至AAV-GAD项目[217] 现金流和资金状况 - 公司截至2025年6月30日现金及现金等价物为3440万美元，应收账款为230万美元[138] - 公司累计赤字截至2025年6月30日达7.808亿美元[139] - 公司已通过股权融资累计获得6.322亿美元，债务融资7500万美元[137][138] - 与强生合作获得1.3亿美元预付款和里程碑付款，资产出售获得1.25亿美元[138] - 预计现有资金（含Hologen首期2000万美元）可支撑运营至2027年[142] - 与Hologen的战略合作将带来2亿美元首付款及最高2.3亿美元额外资金[147] - 2025年上半年运营现金流净流出8078万美元，较2024年5619万美元恶化，主要因临床项目及制造活动支出增加[226] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为3440万美元，预计现有资金可支撑运营至2027年，含Holgen合作预付款1700万美元[224] 合作与交易 - 与强生合作获得1.3亿美元预付款和里程碑付款，资产出售获得1.25亿美元[138] - 与Hologen的战略合作将带来2亿美元首付款及最高2.3亿美元额外资金[147] - 公司有资格获得强生2.85亿美元里程碑付款（取决于RPGR产品商业化进展）[142] - 2025年第三季度将完成神经领域合作交易，涉及AAV-GAD帕金森疗法授权[149][152] - Hologen将收购MeiraGTx Manufacturing的少数股权，并在交易完成后向该公司提供部分年度资金[155] - MeiraGTx Manufacturing董事会由MeiraGTx Limited指定的3名代表和Hologen指定的2名代表组成，重大业务决策需至少70%董事批准[156] - Hologen在交易完成后12个月内拥有以指定价格额外购买MeiraGTx Manufacturing股份的独家选择权，若行使该权利，Hologen将总计持有40%的股份[157] - MeiraGTx Cell Therapies以25万欧元收购Smart Immune的资产和业务，并支付10万欧元的许可转让费[158] - Hologen Neuro AI Ltd合资公司将获得Hologen额外承诺的2.3亿美元资金，用于开发AAV-GAD项目及其他中枢神经系统疗法[167] - MeiraGTx在Hologen Neuro AI Ltd合资公司中持有30%的股权，并负责所有临床开发和制造[167] - MeiraGTx有望在bota-vec首次在美国和欧盟商业化销售时获得高达2.85亿美元的付款[174] 研发进展 - AAV2-hAQP1的Phase 2 AQUAx2研究计划在2025年第四季度完成入组，关键数据预计在2026年底公布[161] - AAV-GAD获得FDA的RMAT认定，用于治疗帕金森病，并计划在2025年启动Phase 3研究[161][162] - AAV-AIPL1在11名LCA4患儿中均显示出显著疗效，所有出生时失明的患儿治疗后均能看见[168] - AAV-hAQP1项目研发支出275.4万美元（2025年Q2），同比下降186.3万美元[200][203] 财务其他 - 外汇收益862.4万美元（2025年Q2），去年同期为亏损28.4万美元，主要因美元对英镑和欧元贬值[205][195] - 利息收入40.8万美元（2025年Q2），同比下降41.9万美元，因利率降低及现金余额减少[206][195] - 债务利息支出303.4万美元（2025年Q2），同比下降22万美元，因融资利率降低[207][195] - 外汇收益从2024年80万美元亏损转为2025年1230万美元收益，变动达1310万美元，因美元对英镑和欧元贬值[218] - 利息收入从190万美元降至140万美元，减少50万美元，因利率和现金余额下降[219] - 利息支出从650万美元降至610万美元，减少40万美元，因债务融资利率降低[220] - 浮动利率贷款余额7500万美元，年利率14.33%，SOFR每上升1%将增加年利息支出80万美元[237] - 公司未持有外汇对冲合约，汇率10%不利变动将导致220万美元额外汇兑损失[236]