产品获批与市场准入 - 公司产品EKTERLY® (sebetralstat)于2025年7月3日获得美国FDA批准，成为首个也是唯一一个口服按需治疗遗传性血管性水肿的药物[81] - 2025年7月，英国MHRA授予EKTERLY上市许可，该产品将获得长达10年的市场独占期[83] 收入和利润表现 - 2025年7月31日止三个月，公司首次实现产品净收入142.6万美元，而去年同期为零，主要源于EKTERLY在美国的商业上市[88] 成本和费用表现 - 同期研发费用降至1516.2万美元，较去年同期的2661.4万美元减少1150万美元，主要因EKTERLY项目支出减少650万美元[90][91] - 同期销售、一般和行政费用增至4468.3万美元，较去年同期的1760.1万美元增加2708万美元，主要因人员成本增加1470万美元[92] - 基于股票的薪酬支出为540万美元[103] - 净亏损为6000万美元，是经营现金流出的主要原因[103] 合作与授权协议收入 - 公司于2025年7月从DRI获得一笔2200万美元的一次性付款，原因是EKTERLY在2025年10月1日前获得FDA批准[87][99] - 2025年4月，公司与Kaken Pharmaceutical达成授权协议，获得1100万美元不可退还的首付款，潜在监管和销售里程碑付款总额约1300万美元[100] - 2024年11月，公司与DRI达成特许权购买协议，获得1亿美元预付款，以换取sebetralstat全球净销售额的分层特许权使用费[99] 融资活动 - 2024年11月，公司通过股权发行获得净收益约5130万美元，并通过私募获得净收益约470万美元[97][98] 现金流表现 - 经营活动现金流出为5450万美元，较去年同期的4020万美元增加35.6%[102][103] - 投资活动现金流入为2126万美元，较去年同期的3716万美元减少42.8%[102][104] - 筹资活动现金流入为2321万美元，主要来自与DRI交易增加的2200万美元特许权负债[102][105] - 销售和到期有价证券产生4160万美元现金流入[104] - 购买有价证券导致2000万美元现金流出[104] - 汇率变动对现金及等价物的积极影响为272万美元[102] - 现金及等价物和受限现金净减少730.8万美元[102] 财务状况与流动性 - 截至2025年7月31日，公司的营运资金预计足以支持未来至少12个月的运营[94]