XPro (阿尔茨海默病项目) 临床试验进展与结果 - XPro用于阿尔茨海默病已完成I期和II期试验，在多个国家临床中心招募患者[103] - II期AD试验在2024年底完成招募，共入组208名患者[109] - 2025年6月获得II期MINDFuL试验顶线数据，改良意向治疗人群未达到主要终点[109] - 公司计划在2025年底或2026年初与美国FDA举行第二阶段结束会议，以确定XPro™的后续开发计划[127] XPro (阿尔茨海默病项目) 生物标志物与亚组分析结果 - XPro治疗组在最高剂量1mg/kg/周时对神经炎症生物标志物降低幅度最大[106] - XPro显著降低神经元损伤标志物VLP-1达91%和NfL达84%[106] - XPro使Contactin 2增加222%，神经颗粒素减少56%，改善突触功能[106] - XPro治疗3个月后显著降低CSL中p-Tau217达43%和pTau181达2%[106] - 预先指定的亚组分析显示，在淀粉样蛋白阳性且具有2个以上炎症生物标志物的患者中XPro显示出信号[112] - 在富集人群（n=100，占总样本50%）中XPro对主要终点EMACC显示效应量0.27，超过0.2阈值[115] - 在富集人群中XPro对神经精神量表NPI显示效应量-0.23，显示出有益趋势[115] XPro (阿尔茨海默病项目) 安全性及研究人群特征 - XPro™治疗组中任何治疗期不良事件（TEAEs）发生率为94.2%（131/139），高于安慰剂组的88.1%（59/67）[123] - XPro™治疗组中导致治疗中止的任何TEAEs发生率为8.6%（12/139），高于安慰剂组的3.0%（2/67）[123] - 研究总人群（N=206）中APOE £4基因携带者比例为58.5%（117/200），其中纯合子比例为7.5%（15/200）[122] - 研究总人群（N=206）中基线时患有轻度阿尔茨海默病（mAD）的患者比例为54.9%（113/206）[122] CORDStrom (RDEB项目) 研发进展与监管资格 - CORDStrom在RDEB儿科患者研究中，对于疾病活动最严重的患者，在6个月时瘙痒评分持续降低超过27%[132] - 公司于2024年12月13日获得FDA授予CORDStrom产品罕见儿科疾病认定（RPDD），若在2026年9月30日前获批则有资格获得优先审评券[137] - 公司于2025年1月6日获得FDA授予CORDStrom产品孤儿药认定（ODD）[138] - 公司计划在今年提交CORDStrom治疗RDEB的生物制品许可申请（BLA），并计划于2026年向欧盟和英国提交上市许可申请（MAA）[139] CORDStrom (RDEB项目) 市场机会 - 公司估计在美国、英国和欧盟约有2000人患有RDEB，代表着一个巨大的未满足医疗需求机会[130] INKmune (mCPRC项目) 研发进展 - 公司预计INKmune治疗mCPRC的I/II期试验将在2025年第四季度完成入组，顶线数据预计在约6个月后公布[141] 现金状况与流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为2770万美元，较2024年12月31日的2090万美元增长32.5%[142] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为2770万美元，流动资产总额为3070万美元，但预计不足以支撑财务报表发布后一年的运营[169] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司现金及现金等价物增加了700.8万美元，而去年同期减少了205.9万美元[173] - 截至2025年9月30日，公司海外子公司持有的非美元货币现金余额约为20万美元[168] 净亏损 - 2025年前九个月，公司净亏损为4067万美元，而2024年同期为3286万美元[158] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大亏损和负经营现金流，并预计这些亏损将随着研发活动的推进而增加[142][165] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为488.7万美元，较2024年同期的1006.7万美元下降51.4%，主要因阿尔茨海默病临床试验完成[154][155] - 2025年前九个月研发费用为1833万美元，较2024年同期的2581.3万美元下降29.0%，主要因阿尔茨海默病临床项目费用减少950万美元[158][160] 总务及行政费用 - 2025年第三季度总务及行政费用为254.6万美元，较2024年同期的221.9万美元增长14.7%，主要因股权激励费用增加[154][156] 其他收入与损失 - 2025年第三季度其他收入为96.1万美元，其中包括约60万美元的应付账款豁免收益和约40万美元的利息收入[157] - 2025年前九个月，公司确认了1651.4万美元的已收购在研研发无形资产减值损失[158][162] - 截至2025年9月30日的九个月内，无形资产减值费用为1650万美元，非现金股权激励费用为660万美元[174] 经营活动现金流 - 2025年前九个月，公司经营活动所用现金净额为1960万美元，而2024年同期为2230万美元[165] - 截至2025年9月30日的九个月内，经营活动所用现金净额为1963.8万美元，主要源于4070万美元的净亏损[173][174] 投资活动现金流 - 截至2025年9月30日的九个月内，投资活动所用现金净额为89.9万美元，用于购买CORDStrom临床项目设备[173][176] 融资活动现金流 - 截至2025年9月30日的九个月内，融资活动提供现金净额为2754.5万美元，主要来自股权融资[173][177] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司通过ATM发行以每股8.01美元的平均价格出售了1,304,707股普通股，获得总收益约1040万美元[166] - 2025年6月，公司通过注册直接发行向投资者出售了3,000,000股普通股，获得总收益1890万美元（净收益约1740万美元）[166] - 截至2024年9月30日的九个月内，公司偿还了750万美元的债务[179]