OJEMDA临床试验疗效数据 - OJEMDA在FIREFLY-1试验臂1中的最佳客观缓解率为52.6%（95% CI: 40.8 - 64.2），其中包含29%的部分缓解和11%的轻微缓解[135] - OJEMDA在BRAF融合或重排患者中的客观缓解率为53%（64名患者），在BRAF V600突变患者中为50%（12名患者）[135] - OJEMDA在曾接受过MAPK靶向治疗患者中的客观缓解率为51%（45名患者），在未接受过此类治疗患者中为55%（31名患者）[135] - 根据RANO LGG标准，OJEMDA的客观缓解率为53.9%（95% CI: 42.1, 65.5）[145] OJEMDA临床试验持续时间和应答时间 - OJEMDA的中位缓解持续时间为18.0个月（95% CI: 12.0, 22.8）[135] - OJEMDA的中位应答时间为5.4个月（范围1.6个月至17.5个月）[145] 授权许可与合作相关收入及付款 - 公司从Ipsen获得7080万美元的预付款许可费[140] - 根据与Ipsen的授权协议，公司于2024年8月收到7080万美元的首付款，且Ipsen关联公司以4000万美元购买了公司2,341,495股普通股[172] - 公司于2024年5月29日以1.08亿美元出售其罕见儿科疾病优先审评券，其中810万美元用于支付给Viracta以履行相关义务[157] - 根据与MabCare的授权协议，公司于2024年7月支付了5500万美元首付款，未来可能支付高达11.32亿美元的里程碑款项及低至中个位数百分比的特许权使用费[170] - 因Ipsen向EMA提交tovorafenib的上市许可申请，公司于2025年3月向XOMA支付了400万美元的里程碑款项[159] - FDA于2024年4月23日加速批准OJEMDA用于治疗特定儿科脑胶质瘤，公司为此向Viracta支付了900万美元的里程碑款项[156] 授权许可与合作相关未来潜在款项 - 公司有资格获得高达约3.8亿美元的额外商业启动和销售里程碑付款[141] - 公司有权从tovorafenib的年度净销售额中获得分层两位数特许权使用费，起始比例为百分之十几[141] - 截至2025年9月30日，公司可能还需支付高达3600万美元的里程碑款项，并需支付中个位数百分比的净销售额分层特许权使用费[160] - 截至2025年9月30日，公司有资格从Ipsen获得高达约3.8亿美元的额外商业里程碑付款，以及从十几百分比起的分层特许权使用费[173] 知识产权与独占期 - 公司核心产品OJEMDA在美国获得5年新化学实体独占期（至2029年4月）和7年孤儿药独占期（至2031年4月）[179] - 公司共同拥有的tovorafenib美国成分专利保护期至2031年，若专利期延长申请获批准，保护期可延至2036年8月[177] 产品收入表现（同比变化） - 公司2025年第三季度产品净收入为3852.2万美元，较2024年同期的2007万美元增长1845.2万美元（91.9%），主要得益于OJEMDA在美国的销售增长[192][193] - 公司2025年前九个月产品净收入为1.026亿美元，较2024年同期的2826.2万美元增长7432.5万美元（263.0%），主要受OJEMDA在美国销售推动[199][201] 总收入表现（同比变化） - 公司2025年第三季度总收入为3979.5万美元，较2024年同期的9376.1万美元下降5396.6万美元（57.6%），主要因许可收入减少[192][194] 研发费用（同比变化） - 公司2025年第三季度研发费用为3141.9万美元，较2024年同期的3356.3万美元减少214.4万美元（6.4%），主要因人员相关费用和pimasertib临床开发成本降低[192][196] - 公司2025年前九个月研发费用为1.072亿美元，较2024年同期的1.659亿美元减少5869.2万美元（35.4%），主要因许可相关付款减少[199][204] 盈利与亏损（同比变化） - 公司2025年前九个月运营亏损为1.003亿美元，较2024年同期的1.519亿美元亏损改善5164.6万美元（34.0%）[199] - 公司2025年前九个月净亏损为8604.4万美元，较2024年同期的2978.2万美元亏损扩大5626.2万美元（188.9%）[199] 其他重要收益 - 公司2024年前九个月因出售优先审评券获得1.08亿美元收益，而2025年同期无此项收益[199] 现金状况与融资活动 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为4.516亿美元，累计赤字为6.401亿美元[211] - 公司通过私募股权融资获得净收益1.665亿美元，其中普通股分配1.456亿美元，预融资认股权证分配2090万美元[208] - Ipsen通过私募购买公司2,341,495股普通股，投资额为4000万美元，每股价格较VWAP溢价17.0%[140] - 根据与Ipsen的许可协议，公司获得7080万美元的首付款，且Ipsen关联公司以4000万美元购买公司普通股，每股价格较特定时期平均股价有17.0%溢价[209] - 公司设立ATM计划，可发行和出售总发行价最高达2.5亿美元的普通股，但截至2025年9月30日尚未售出任何股票[210] - 2024年前九个月融资活动现金流入2.014亿美元，主要来自私募发行普通股净收益1.782亿美元和发行预融资认股权证2090万美元[222] 现金流量表现 - 截至2025年9月30日的前九个月，公司经营活动所用现金净额为8960万美元，投资活动提供现金净额720万美元，融资活动提供现金净额70万美元[216] - 2025年前九个月经营活动现金使用包括8600万美元净亏损和2720万美元营运资本变动，部分被2370万美元非现金费用抵消[217] - 2024年前九个月投资活动现金流入3.864亿美元，主要来自出售罕见儿科疾病优先审评凭证获得1.08亿美元以及短期投资到期和出售[220] 未来现金需求与预测 - 公司预计现有现金及等价物和短期投资足以满足截至本季报提交日后至少12个月的资本需求[211][223] - 公司未来现金需求包括12个月内到期的约50万美元办公空间租赁付款义务[213] 产品销售成本预测 - 公司预计到2025年第三季度将用完此前已计入研发费用的库存，未来OJEMDA的销售成本占产品收入的比例将会上升[183]