财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度总收入为1.484亿美元，九个月总收入为4.364亿美元[233] - 2025年第三季度FIRDAPSE®净产品收入为9220万美元，同比增长1620万美元或16.2%[235][238] - 2025年第三季度AGAMREE®净产品收入为3240万美元，九个月为8180万美元，主要因2024年3月商业化推动[236][238] - 2025年第三季度FYCOMPA®净产品收入为2380万美元，同比减少830万美元或25.8%，因专利于2025年5月到期面临仿制药竞争[237][239] - 2025年第三季度许可和其他收入为2.7万美元，去年同期为230万美元，含日本FIRDAPSE®监管批准里程碑付款[240] - 公司九个月净收入为1.616亿美元，同比增长49.6%；每股基本收益为1.32美元[255] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度销售成本为2270万美元，九个月为6120万美元[241] - 2025年第三季度无形资产摊销为930万美元，九个月为2800万美元[242] - 2025年第三季度研发费用为270万美元，占总运营成本3%，同比下降19.1%[245] - 2025年九个月研发费用为1090万美元，同比增加205.2万美元或23.2%[245] - 第三季度销售、一般和行政费用为4750万美元，占总运营成本费用的58%；九个月累计为1.403亿美元，占比58%[247][248] - 第三季度销售费用增长4.6%至3046万美元；九个月累计销售费用增长9.9%至8864万美元[247][248] - 第三季度一般及行政费用下降7.8%至1175万美元；九个月累计下降7.5%至3431万美元[247][248] - 第三季度股权激励费用增长30.8%至526万美元；九个月累计增长10.2%至1738万美元[247][248] - 第三季度其他收入净额为480万美元，九个月累计为1568万美元，同比下降主要因Santhera投资股价下跌[251][252] 财务数据关键指标变化：现金流和资本 - 公司现金及投资总额约为6.899亿美元[214] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为6.899亿美元，营运资本为7.237亿美元[256] - 九个月经营活动产生的净现金为1.638亿美元，主要来自净收入及应计费用增加[263] - 九个月融资活动提供的净现金为860万美元，主要来自股票期权行权[266] - 公司启动2亿美元股票回购计划，截至2025年11月3日已回购405,092股，总价约840万美元，均价20.74美元/股[215][216] FIRDAPSE®业务表现与专利 - FIRDApSE®于2024年5月30日获FDA批准，其最大日剂量从80毫克增加至100毫克[171] - 公司通过约23名现场人员以及面向20,000名神经科医生和16,000名肿瘤科医生的非人员推广方式销售FIRDApSE®[172] - FIRDApSE®拥有六项美国专利，最早于2032年到期，最晚于2037年到期，其孤儿药专营权将于2025年11月26日到期[181] - 公司已与三家仿制药制造商（Teva, Lupin, Inventia）就FIRDApSE®专利诉讼达成和解，Teva和Lupin同意不早于2035年2月25日在美国市场推出仿制药[184][185][186] - 针对第四家仿制药制造商Hetero的FIRDApSE®专利诉讼仍在进行中，审判日期定于2026年3月[187] - 第三季度和九个月确认的FIRDAPSE®许可协议应付特许权使用费分别为1570万美元和4110万美元[268] - 公司签订FIRDAPSE®年度采购承诺约50万美元，协议于2025年12月到期[276] AGAMREE®业务表现与专利 - 公司于2024年3月推出AGAMREE®，并于2025年4月1日将现场团队拆分为分别支持FIRDApSE®和AGAMREE®的两个独立单元[170] - 公司于2023年10月26日获得AGAMREE®的FDA批准，用于治疗2岁及以上DMD患者，并因此向Santhera支付了3600万美元的里程碑款项[192] - AGAMREE®在美国的商业团队约为16人，包括12名区域客户经理和2名区域业务总监[194] - AGAMREE®在美国的新化学实体独占权将于2028年10月到期，孤儿药独占权将于2030年10月到期[202] - AGAMREE®受7项橙皮书专利保护，最早于2029年5月28日到期，最晚于2040年7月16日到期[202] - 最早于2027年10月26日可提交AGAMREE®仿制药申请，专利诉讼可能将FDA批准延迟至2031年4月26日[203] - 公司预计AGAMREE®免疫抑制剂量研究结果将于2026年第一季度末获得[200] - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司确认应付AGAMREE®许可协议的特许权使用费分别约为380万美元和950万美元；2024年同期分别为170万美元和270万美元[273] - 公司签订AGAMREE®采购承诺约540万美元，并于2025年5月履行完毕[276] FYCOMPA®业务表现 - 公司收购FYCOMPA®美国权利支付1.6亿美元首付款，并同意在专利到期后支付销售分成[206] - FYCOMPA®片剂专利已于2025年5月23日到期，口服混悬液专利将于2025年12月15日到期，已面临仿制药竞争[210] - 公司预计FYCOMPA®净产品收入未来将持续下降[239] 业务发展与投资 - 公司为获得AGAMREE®北美独家许可权向Santhera支付了7500万美元，并进行了约1570万美元的战略投资，获得其11.26%的普通股[190][191] - 公司为AGAMREE®许可协议向Santhera支付7500万美元首付款，并在2023年第四季度支付3600万美元监管里程碑付款[272] - 公司对Santhera进行战略股权投资，以每股9.477瑞士法郎收购1,414,688股普通股（约占总股本11.26%），投资总额约1570万美元[272] - 公司为FYCOMPA®资产购买协议向Eisai支付1.6亿美元首付款及160万美元预付款报销[272] 合作协议与承诺 - 公司向Jacobus支付和解金总额3000万美元，分三期支付：2022年7月11日支付1000万美元，第一周年支付1000万美元，第二周年支付1000万美元[270] - 公司向Jacobus支付amifampridine产品在美国净销售额的年度特许权使用费：2022至2025年为1.5%（最低年使用费300万美元），2026年至专利到期为2.5%（最低年使用费500万美元）[271] - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司确认应付Jacobus的特许权使用费分别约为140万美元和390万美元；2024年同期分别为120万美元和330万美元[271] - 公司租赁约10,700平方英尺办公空间，年租金约50万美元[276] 商业团队配置 - 公司拥有总计57名现场人员支持FIRDApSE®和AGAMREE®，16名现场人员支持FYCOMPA®，以及18名患者援助和保险导航支持人员[169] 市场背景 - 美国杜氏肌营养不良症患者估计在11,000至13,000人之间，约70%患者目前接受皮质类固醇治疗[197]