Avexitide项目研发进展与数据 - 公司预计在2026年第一季度完成关键3期LUCIDITY试验的患者招募，并在2026年第三季度获得顶线数据[83] - 在2期PREVENT试验中，与安慰剂相比，avexitide 30 mg每日两次和60 mg每日一次分别将平均血浆葡萄糖最低值提高了21%和26%[84] - 在2b期试验中，avexitide 90 mg每日一次使2级低血糖事件发生率显著降低53%，3级低血糖事件发生率显著降低66%[91] - 新的探索性分析显示，在2b期试验中，avexitide 90 mg每日一次与基线相比，2级和3级低血糖事件的复合发生率最小二乘均值降低了64%[91] - Avexitide项目2025年第三季度研发费用激增至488.6万美元，较2024年同期增长4424%[111] - 研发费用中，Avexitide项目支出大幅增加至1742万美元，而AMX0035-ALS项目支出下降94%至165万美元[118] AMX0035及AMX0114项目研发进展 - 公司计划在2026年下半年启动针对沃尔夫拉姆综合征的聚焦、关键3期AMX0035试验[94] - 在加拿大进行的AMX0114的1期LUMINA试验中，首个队列已完成招募（n=12）[97] - 公司预计在2026年上半年的一次医学会议上公布AMX0114的生物标志物数据[97] 目标疾病市场规模 - 沃尔夫拉姆综合征在美国影响约3000名患者，目前尚无获批疗法[89] - 肌萎缩侧索硬化症在美国影响多达30000名成年人，在加拿大影响约3000名成年人[95] 商业化计划 - 公司计划如果获得批准，在2027年将avexitide商业化上市[83] 收入表现 - 公司2025年第三季度净产品收入为0美元，较2024年同期的41.6万美元下降100%[108] 成本与费用表现 - 公司2025年第三季度总运营费用为3602.7万美元，较2024年同期的7607.7万美元下降53%[108] - 公司2025年第三季度研发费用为1985.5万美元，较2024年同期的2123.7万美元下降7%[108][111] - 公司2025年第三季度销售、一般和行政费用为1617.2万美元，较2024年同期的1782.8万美元下降9%[108][113] - 截至2025年9月30日的九个月，公司研发费用为6920万美元，相比2024年同期的8120万美元下降15%[118] - 截至2025年9月30日的九个月，公司销售、一般和行政费用为4750万美元，相比2024年同期的9720万美元下降51%[119] - 2024年九个月期间，公司确认了约2290万美元的重组费用，而2025年同期无此项费用[120] 盈利能力与亏损 - 公司2025年前九个月净亏损为1.117亿美元，较2024年同期的2.642亿美元收窄58%[114] - 截至2025年9月30日的九个月，公司净亏损为1.117亿美元[131] 资产减记与重组 - 因产品停产，公司2024年前九个月记录了约1.187亿美元的库存减记和采购承诺损失[116] - 公司于2024年4月宣布重组计划，将劳动力削减约70%[105] 融资活动与现金流 - 公司于2025年1月完成股票发行，每股价格3.50美元，净筹资约6550万美元[121] - 公司于2025年9月完成股票发行，每股价格10.00美元，净筹资约1.907亿美元[122] - 截至2025年9月30日的九个月，公司经营活动所用现金净额为9540万美元，投资活动所用现金净额为1540万美元，筹资活动提供现金净额为2.572亿美元[130] 财务状况与资金展望 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计3.44亿美元，累计赤字为7.184亿美元[123] - 公司预计现有资金可支持运营至2028年[124] 公司治理与合规 - 公司作为规模较小的报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[142]