RP1联合nivolumab在IGNYTE试验（抗PD-1失败黑色素瘤）中的疗效 - IGNYTE试验中RP1联合nivolumab治疗抗PD-1失败黑色素瘤的确认客观缓解率为32.9%（完全缓解率15.0%），中位缓解持续时间为33.7个月，1年和2年总生存率分别为75.3%和63.3%[114] - IGNYTE试验抗PD-1失败黑色素瘤队列纳入140名患者，其中48.6%为IV M1b/c/d期疾病，65.7%具有原发性抗PD-1耐药性，56.4%为PD-L1阴性，46.4%曾接受抗PD-1和抗CTLA-4治疗[114] RP1联合nivolumab在特定黑色素瘤亚型中的疗效 - 针对肢端型黑色素瘤的新分析显示，RP1联合nivolumab治疗的客观缓解率为44%（8/18），中位缓解持续时间为11.9个月[117] - 肢端型黑色素瘤是一种罕见侵袭性皮肤黑色素瘤，占所有黑色素瘤病例的2-3%[117] RP1联合nivolumab在非黑色素瘤皮肤癌中的疗效 - 在非黑色素瘤皮肤癌队列中，RP1联合nivolumab治疗的总缓解率为30%，60%患者显示临床获益[119] - 非黑色素瘤皮肤癌队列中，抗PD-1初治患者的肿瘤类型特异性客观缓解率为：MCC 100.0%（n=4）、BCC 33.3%（n=3）、血管肉瘤66.7%（n=6）、CSCC 56.3%（n=16）[119] - 非黑色素瘤皮肤癌队列中，抗PD-1失败患者的肿瘤类型特异性客观缓解率为：MCC 26.3%（n=19）、BCC 30.0%（n=10）、血管肉瘤37.5%（n=8）、CSCC 15.2%（n=33）[119] RP1单药在皮肤癌中的疗效 - ARTACUS试验中RP1单药治疗皮肤癌的客观缓解率为34.5%，完全缓解率为21%[120] RP2在转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）中的疗效 - 在转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）患者中，RP2单药或联合nivolumab的客观缓解率（ORR）为29.4%（17名患者中有5名）[123] - 在转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）患者队列中，疾病控制率（DCR）为58.8%[123] - 对于转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）患者，中位缓解持续时间（DOR）为11.47个月[123] 监管申请与临床试验计划 - 公司已重新提交RP1联合nivolumab治疗晚期黑色素瘤的生物制剂许可申请，FDA设定的新PDUFA目标日期为2026年4月10日[115] - IGNYTE-3确认性试验计划在全球超过100个中心招募400名患者，评估RP1联合nivolumab在抗PD-1和抗CTLA-4治疗失败的晚期黑色素瘤患者中的效果[117] - 公司计划在2025年第四季度为胆道癌（BTC）队列招募首名患者，联合durvalumab进行RP2给药[126] 净亏损 - 公司净亏损在截至2025年9月30日的三个月为8310万美元，截至2024年9月30日的三个月为5310万美元[130] - 公司净亏损在截至2025年9月30日的六个月为1.698亿美元，截至2024年9月30日的六个月为1.068亿美元[130] - 2025年第三季度净亏损8310万美元，较2024年同期的5306万美元扩大56.6%[157] - 2025财年上半年净亏损为1.6979亿美元，较2024年同期的1.0683亿美元扩大58.9%[163] - 公司净亏损从2024年同期的1.068亿美元扩大至2025年的1.698亿美元[171][172] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为5790万美元，较2024年同期的4340万美元增长33.2%[157][158] - 2025财年上半年研发费用为1.157亿美元，较2024年同期的8640万美元增长33.9%[163][164] 销售、一般和行政费用 - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为2640万美元，较2024年同期的1547万美元增长70.8%[157][160] - 2025财年上半年销售、一般和行政费用为5900万美元，较2024年同期的2986万美元增长97.5%[163][166] 现金及现金等价物和短期投资 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为3.236亿美元[133] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为3.236亿美元[169] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为3.236亿美元[179] 累计赤字与融资历史 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为11.184亿美元[130] - 自首次公开募股以来，公司已筹集约11.018亿美元的净收益，其中IPO融资1.012亿美元[129] - 后续公开发行融资8.62亿美元，2024年6月私募融资9670万美元，ATM发行融资4190万美元[129] - 公司累计通过股权出售获得净收益11.018亿美元，并通过债务融资获得净收益4280万美元[169] 经营活动现金流 - 截至2025年9月30日的六个月，公司经营活动所用现金净额为1.582亿美元，较2024年同期的8780万美元增长80.2%[170][171][172] - 2025年运营资产和负债变动减少现金730万美元，主要因应付账款减少520万美元[171] 投资活动现金流 - 2025年投资活动提供现金净额1.492亿美元，主要来自短期投资销售和到期收益2.007亿美元[173] - 2024年投资活动提供现金净额3020万美元，主要来自短期投资销售和到期收益2.289亿美元[174] 融资活动现金流 - 2025年融资活动提供现金净额20万美元，而2024年同期为9660万美元，主要来自一笔私募投资[170][175][176] 非现金费用 - 2025年股权激励费用为1710万美元，非现金费用总额为1890万美元[171] 税务事项 - 由于预计在美国和英国出现无法确认税收优惠的经常性亏损，公司未将这两国纳入年度有效税率计算[155] - 公司对截至2025年9月30日的递延所得税资产全额计提了估值准备[156] 资金状况与未来融资需求 - 公司预计现有资金可维持运营至2026年第四季度末，该预测基于RP1开发仍可行的假设[179] - 公司目前没有已承诺的外部资金来源，未来可能需要通过股权或债务融资等方式筹集大量额外资金[181] 会计准则与供应商合作 - 近期发布的会计准则可能影响公司的财务状况和经营成果[196] - 公司与合同研究组织合作进行研发活动及临床前研究和临床试验[197] - 公司与合同生产组织合作生产临床前和临床试验材料[197] - 公司与研究基地或其他服务提供商合作进行临床试验[197] - 公司与供应商合作进行临床前和临床开发活动[197] - 公司与产品制造、开发以及临床前和临床用品分销相关的供应商合作[197] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[198]