收入和利润 - 公司目前尚未产生任何产品销售收入，且预计未来数年也不会产生销售收入[160] 净亏损 - 2025年前九个月净亏损为1.25937亿美元，较2024年同期的8327.8万美元扩大51.2%[17] - 2025年第三季度净亏损为4486.6万美元，较2024年同期的3062.9万美元扩大46.5%[17] - 截至2025年9月30日的九个月净亏损为1.259亿美元，较2024年同期的8328万美元亏损扩大51%[26] - 2025年第三季度净亏损为4486.6万美元，相比2024年同期的3062.9万美元增长46.5%[72] - 2025年前九个月净亏损为1.25937亿美元，相比2024年同期的8327.8万美元增长51.3%[72] - 截至2025年9月30日的三个月，公司净亏损为4486.6万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.44美元[106] - 截至2025年9月30日的九个月，公司净亏损为1.25937亿美元，基本和稀释后每股净亏损为1.75美元[106] - 截至2025年9月30日的三个月，公司净亏损为4486.6万美元，较2024年同期的3062.9万美元增加1423.7万美元[176] - 截至2025年9月30日的九个月，公司净亏损为1.259亿美元，较2024年同期的8328万美元扩大4266万美元[182] 每股净亏损 - 2025年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.44美元，较2024年同期的0.62美元有所收窄[17] 研发费用 - 2025年前九个月研发费用为1.0648亿美元，较2024年同期的7167.1万美元增长48.5%[17] - 2025年第三季度研发费用为3982.4万美元，较2024年同期的2629万美元增长51.5%[17] - 2025年第三季度研发费用为3982.4万美元，较2024年同期的2629万美元增加1353.4万美元，增幅约51.5%[176] - 研发费用为1.065亿美元，较2024年同期的7167万美元增加3481万美元，主要由于制造、临床试验和人员成本增加[182][183] 研发费用构成 - 2025年第三季度研发费用中的制造支出为1299.7万美元，相比2024年同期的483.5万美元增长168.8%[72] - 2025年前九个月制造支出为2963.9万美元，相比2024年同期的1217.6万美元增长143.4%[72] - 2025年第三季度临床试验支出为1087.2万美元，相比2024年同期的622.8万美元增长74.6%[72] - 2025年前九个月临床试验支出为2845.3万美元，相比2024年同期的1596.3万美元增长78.2%[72] - 2025年第三季度制造费用为1299.7万美元，较2024年同期的483.5万美元增加816.2万美元，是研发费用增长的主因[176][179] - 2025年第三季度临床试验费用为1087.2万美元，较2024年同期的622.8万美元增加464.4万美元，主要由于rese-cel项目患者入组增加[176][179] - 制造费用增加1750万美元，主要由于扩大细胞处理能力和患者入组[183] - 临床试验费用增加1250万美元，主要由于rese-cel项目多个临床研究的入组和试验点增加[183] - 人员成本增加760万美元，主要由于支持rese-cel项目增长而增加的人员编制[183] 一般及行政费用 - 一般及行政费用为2315万美元，较2024年同期的1969万美元增加346万美元[182][190] 利息收支及其他 - 2025年第三季度利息收入为180.8万美元，较2024年同期的241.7万美元减少60.9万美元[176][178] - 2025年第三季度利息费用为58.4万美元，而2024年同期为零，主要与Minaris和Lonza制造协议中的融资租赁有关[176][180] - 2025年第三季度其他收入净额为49.8万美元，而2024年同期为零，主要来自出售宾夕法尼亚州研发税收抵免[176][181] - 利息收入为470万美元，较2024年同期的808万美元减少337万美元，主要由于计息现金及投资余额减少[184] 现金流 - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为9574万美元，较2024年同期的6510万美元增加47%[26] - 2025年前九个月投资活动所用现金净额为1.0006亿美元，而2024年同期为提供现金3517万美元，主要由于购买9904万美元投资[26] - 2025年前九个月融资活动提供现金净额为9202万美元，主要来自普通股发行净收入9356万美元，而2024年同期为730万美元[26] - 2025年前九个月经营活动所用现金为9570万美元，投资活动所用现金为1.0001亿美元，融资活动所获现金为9202万美元[197] - 在截至2024年9月30日的九个月内，融资活动提供的现金为730万美元，其中570万美元来自普通股销售净额，160万美元来自员工股票期权行权和员工持股计划购股[203] 现金及投资状况 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的1.63962亿美元下降至2025年9月30日的6020.6万美元，降幅达63.3%[15] - 短期投资从2024年12月31日的0美元增至2025年9月30日的9972.5万美元[15] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为6021万美元，较2024年同期1.706亿美元减少65%，较2024年末减少63%[26] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为4.750亿美元，持有现金及投资总额为1.599亿美元[32] - 截至2025年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产总额为15.7823亿美元，其中现金等价物（货币市场基金）为5.8098亿美元（Level 1），短期投资（美国国债）为9.9725亿美元（Level 2）[47] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物总额为6.0206亿美元，包括现金2.108亿美元和货币市场基金5.8098亿美元[49] - 截至2025年9月30日，公司短期投资（美国国债）的摊余成本为9.9702亿美元，未实现收益26万美元，未实现亏损3万美元，公允价值为9.9725亿美元[49] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资总额为1.599亿美元[140] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资1.599亿美元，预计可支撑运营至2026年下半年[187] - 截至2025年9月30日，公司持有的现金及现金等价物和投资总额为1.599亿美元[210] 累计赤字与持续经营能力 - 累计赤字从2024年12月31日的3.49101亿美元扩大至2025年9月30日的4.75038亿美元[15][23] - 公司评估其现有现金及投资可能不足以支持未来至少12个月的运营，对其持续经营能力存在重大疑虑[32] - 公司自成立以来持续亏损，预计在可预见的未来将继续产生经营亏损[32] 融资活动 - 公司通过发行普通股、认股权证及预融资认股权证筹集资金，扣除发行成本后净额为9355.8万美元[23] - 2025年6月融资发行股票和认股权证后，扣除承销折扣和发行费用，公司获得净收益9355.8万美元[83] - 公司根据2024年ATM计划以总净收益772.4万美元的价格出售了2,609,865股普通股，其中2024年为512.9万美元，2025年为259.5万美元[85] - 公司于2025年8月设立了新的2025年ATM计划，授权发行总额高达1.5亿美元的普通股，但截至报告日尚未售出任何股份[86] - 2025年6月融资获得净收益9360万美元[194] 股权激励 - 2019年激励计划在2025年1月1日根据常青条款增加了2,029,724股，截至2025年9月30日，该计划下尚有1,008,670股可供发行[89] - 公司于2025年5月19日对9,900,096份已授予和未授予的股票期权进行了重新定价，导致股权激励费用增加302.1万美元，其中181.3万美元与已授予期权相关，120.8万美元与未授予期权相关[91] - 截至2025年9月30日，公司流通在外股票期权为13,618,173份，加权平均行权价为8.75美元，加权平均剩余合约期为7.2年，总内在价值为291.3万美元[92] - 截至2025年9月30日，已可行权的股票期权为7,479,760份，加权平均行权价为9.40美元，总内在价值为101.6万美元[92] - 在截至2025年9月30日的九个月内，授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为1.46美元，而2024年同期为15.61美元[93] - 在截至2025年9月30日的九个月内，公司确认的股权激励总费用为1,668.1万美元，其中研发费用为927.2万美元，一般及行政费用为740.9万美元[99] - 截至2025年9月30日，与未授予期权和受制于12个月持有期的已授予期权相关的未确认薪酬成本为3,866.4万美元，预计将在2.2年的加权平均期内确认[99] - 截至2025年9月30日，2019年员工购股计划（ESPP）下尚有190,326股可供发行[100] 股本与潜在稀释 - 截至2025年9月30日，公司流通股加权平均数为1.02262904亿股，较2024年同期的4947.0666万股增长约106.7%[106] - 截至2025年9月30日，公司拥有未行权的股票期权1361.8173万份及权证5309.019万份，总计6670.8363万份潜在稀释股[109] 临床项目进展与患者潜力 - 公司主导产品候选resecabtagene autoleucel (rese-cel) 在RESET-Myositis™试验中，针对美国约16,000至20,000名潜在符合条件的肌炎患者[114] - 系统性红斑狼疮在美国影响高达32万名患者，其中30-40%患有狼疮性肾炎[121] - 系统性硬化症在美国影响约9万名患者，在欧洲影响约6万名患者[123] - 全身型重症肌无力在美国影响约5.5万名患者，在欧洲影响约10万名患者[125] - 在美国，寻常型天疱疮（PV）患者约15,000名，欧洲约20,000名[130]；多发性硬化症（MS）美国患者约750,000名，欧洲约550,000名[135] - 截至2025年9月11日数据截止，RESET-MG™试验中两名可评估的AChR阴性gMG患者停用免疫调节药物并实现症状显著改善[127] - 截至2025年10月24日，全球77个试验点已入组76名患者[141] - 在RESET-Myositis试验中，计划在注册队列中入组14名患者，主要终点为第16周时无免疫调节剂且使用或不使用低剂量类固醇下的中度或主要TIS应答[143] - 针对皮肌炎（DM）和抗合成酶抗体综合征（ASyS）的注册队列预计在2025年第四季度开始入组[143] - 在RESET-SSc试验中，4名至少有3个月随访数据的患者均实现了无免疫调节剂和类固醇下的rCRISS-25应答[146] - 在RESET-SLE试验中，9名患者截至2025年9月11日数据截止时均已停用所有免疫调节剂[147] 合作协议与承诺 - 公司与宾夕法尼亚大学的许可协议规定，若成功开发并推出多个产品，总里程碑付款可能约为2.1亿美元[52][53] - 公司与IASO Biotherapeutics的独家许可协议总对价（含首付款）最高可达16.2亿美元，包括首付款2500万美元、高达中数千万美元的研发监管里程碑及高达低数亿美元销售里程碑[56] - 公司就IASO协议在2023年第一季度确认了100万美元的IND申请里程碑费用，并在2024年第一季度支付了1500万美元的首例患者给药里程碑付款[56] - 公司与Oxford Biomedica的许可和供应协议涉及商业准备活动的工作订单成本约为2.3亿美元，截至2025年9月30日已确认相关费用6287万美元[59] - 公司与Autolus的期权和许可协议规定，每个授权目标的监管里程碑付款最高可达1.2亿美元，销售里程碑付款总额最高可达1.5亿美元[60] - 公司与Minaris的协议终止费从1500美元修改为最高1080美元[62] - 根据IASO协议，公司已支付250万美元首付款，并在2024年第一季度因首位患者用药支付了150万美元里程碑款项[150] - 与Oxford Biomedica的协议修订后，若Oxford生产载体，则公司无需支付基于产品净销售额的低个位数百分比特许权使用费[151] - 与Minaris的协议修订后，若终止rese-cel和MuSK-CAART工作订单，公司可能产生最高108万美元的终止费[152] - 公司与Lonza于2024年12月签订为期五年的制造服务协议，初始工作订单期限为12个月[155] 租赁负债 - 截至2025年9月30日，公司融资租赁负债总额为2215.4万美元，经营租赁负债总额为362.6万美元[80] - 截至2025年9月30日，公司未来融资租赁最低付款总额为2387.8万美元，经营租赁最低付款总额为382.6万美元[80] 应计负债 - 截至2025年9月30日，公司应计及其他流动负债总额为1.6246亿美元，较2024年12月31日的1.2188亿美元增长33.3%[51] 总资产 - 总资产从2024年12月31日的1.85046亿美元微增至2025年9月30日的1.89759亿美元[15] 未来支出预期 - 公司预计研发费用和管理费用在未来几年将持续增加以支持项目开发和运营[165][170] 公司资格与风险 - 公司为“小型报告公司”，若公众持股量超过2.5亿美元，或年收入超过1亿美元且公众持股量超过7亿美元，将失去该资格[207] - 公司面临的主要市场风险是利率敏感性，短期现金等价物对100个基点的即时利率变化不敏感，但利率下降将减少未来投资收益[210] - 通胀可能通过增加临床试验成本、劳动力成本和其他运营成本对公司业务产生不利影响[211] - 公司没有外币或衍生金融工具[211] 内部控制与合同义务 - 公司首席执行官和首席财务官得出结论，截至本报告期末的披露控制和程序是有效的[212] - 在截至2025年9月30日的财季内，公司的财务报告内部控制未发生重大变化[213] - 自2024年12月31日以来，除与Lonza协议相关事项外，公司的合同义务和其他承诺未发生重大变化[205]