收入和利润 - 2025年第三季度总收入为88.9万美元，较2024年同期的60.2万美元增长47.7%[30] - 2025年第三季度净亏损为1.064亿美元，高于2024年同期的8590万美元[14] - 2025年前九个月净亏损为4.50986亿美元，较2024年同期的3.28941亿美元扩大37.1%[30] - 2025年第三季度基本和稀释后每股净亏损为1.17美元，2024年同期为1.01美元[30] - 2025年前九个月基本和稀释后每股净亏损为5.12美元，2024年同期为3.92美元[30] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为5890万美元，低于2024年同期的8220万美元[13] - 2025年第三季度合作费用净额为5710万美元，高于2024年同期的1120万美元[13] - 2025年前九个月研发费用为2.0128亿美元，较2024年同期的2.38498亿美元下降15.6%[30] - 2025年前九个月合作费用净额为1.59777亿美元，较2024年同期的1.1025亿美元增长44.9%[30] - 2025年第三季度运营亏损为1.32059亿美元，较2024年同期的1.1013亿美元扩大19.9%[30] 现金及有价证券状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券为19.441亿美元[12] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为2.86497亿美元，较2024年12月31日的2.98257亿美元减少4.0%[32] - 截至2025年9月30日，有价证券为16.29213亿美元，较2024年12月31日的16.05569亿美元增长1.5%[32] 产品CASGEVY®表现与展望 - CASGEVY® 2025年总营收预计将超过1亿美元，2026年预计将显著增长[2][6] - 截至2025年9月30日，全球已有近300名患者被转诊至治疗中心，约165名患者完成首次细胞采集，39名患者已接受输注[2][6] - 2025年前九个月完成110例细胞采集，是2024年全年总数的两倍[6] 在研产品管线进展 - CTX460™临床前数据显示在AATD疾病模型中mRNA校正率超过90%，总AAT水平增加5倍[8] - CTX340™临床前数据显示在自发性高血压大鼠模型中平均动脉压降低53 mmHg，肝脏编辑率超过70%[8] - 公司主导的体内研究项目CTX310和CTX320正在进行针对心血管疾病的临床试验[18] 地区市场潜力 - 意大利约有5000名12岁及以上TDT患者和约2300名SCD患者[6]