财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度收入为1247.5万美元，同比增长10139万美元，主要得益于与礼来协议项下1000万美元的里程碑付款[127][128] - 公司净亏损在截至2024年12月31日的年度为3.223亿美元，截至2023年12月31日的年度为2.122亿美元，截至2025年9月30日的九个月为4.475亿美元[112] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1.54948亿美元，同比增长7775.1万美元，增幅101%[127][130] - 2025年第三季度管理费用为4633.3万美元，同比增长2306万美元，增幅99%[127][131] - 研发费用增加主要由于外部成本上升，其中单克隆抗体生产相关制造成本在前九个月增加4160万美元[130] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2025年前九个月运营活动所用现金净额为4.80668亿美元，较2024年同期增加2.79669亿美元[139][140] - 2025年前九个月融资活动提供现金净额8.56076亿美元，主要包括普通股销售净收益8.374亿美元[139][142] - 2025年前九个月投资活动所用现金净额为2.45253亿美元，主要用于购买10.969亿美元的有价证券[139][141] 财务数据关键指标变化：资金状况 - 截至2025年9月30日，公司拥有约19亿美元的现金、现金等价物和可售证券，预计足以支持未来至少12个月的运营[114] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计19亿美元[136] - 公司预计现有资金可支持其运营至少12个月[136] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为13亿美元[112] 业务线表现：del-zota (DMD) - 公司计划于2026年提交del-zota的生物制剂许可申请，以寻求加速批准[90] - del-zota治疗使肌营养不良蛋白水平达到正常水平的约25%，总肌营养不良蛋白恢复至正常水平的58%[92] - del-zota治疗使肌酸激酶水平较基线快速降低超过80%，并维持接近正常水平，50%参与者在治疗一年后肌酸激酶水平处于正常范围内[92] - 在4阶梯爬升测试中，del-zota治疗组较基线改善2.1秒，而自然病史组恶化2.7秒[97] - 在10米步行/跑步测试中，del-zota治疗组较基线改善0.7秒，而自然病史组恶化1.5秒[97] - 在地板起身时间测试中，del-zota治疗组较基线改善3.2秒，而自然病史组恶化1.6秒[97] - 在上肢功能测试中，del-zota治疗组较基线改善1.5分，而自然病史组恶化0.7分[97] 业务线表现：del-desiran (DM1) - 全球III期HARBOR试验正在评估del-desiran，涉及159名DM1患者，主要终点为视频手部张开时间[96] - 公司计划将HARBOR试验的数据截止点从30周移至54周，以展示del-desiran的长期疗效和安全性[99] - 2025年7月，公司宣布3期HARBOR试验已完成招募，共有159名参与者[100] 业务线表现：其他研发管线 - 治疗FSHD的全球确认性3期FORTITUDE-3研究计划招募约200名参与者[108] - 2025年3月，公司宣布del-brax生物标志物队列完成招募，共有51名参与者[101] 合作与协议 - 公司与百时美施贵宝的研究合作包含高达13.5亿美元的研发里程碑付款和高达8.25亿美元的商业里程碑付款[115] - 公司与礼来的研究合作包含每个目标高达6000万美元的开发里程碑付款、1.4亿美元的监管里程碑付款和2.05亿美元的商业化里程碑付款[116] - 2025年8月，公司因礼来合作项目达成临床开发里程碑而获得1000万美元付款[116] - 2023年11月，公司从与百时美施贵宝的合作中获得1亿美元预付款，其中包括6000万美元现金和约4000万美元的普通股购买款[115] - 若合并协议终止，公司需向诺华支付4.5亿美元终止费，诺华需向公司支付6亿美元反向终止费[88] 融资活动 - 2025年9月15日公司完成增发1725万股普通股，每股40美元，净筹资约6.514亿美元[134] 合同义务与承诺 - 公司签订转租协议作为企业总部，未来总租赁承诺约为7920万美元[145] - 公司选择增租相邻建筑8万平方英尺，修订后转租协议下未来租赁承诺约为5370万美元[145] - 公司与合同制造组织签订制造协议，未来无条件最低采购义务总额约为6.216亿美元[146] - 制造协议下的最低采购义务自2026年开始至2028年结束，按年度计算[146] 其他重要内容 - 截至2025年9月30日，关键会计估计相比2024年年报披露内容无重大变化[144] - 截至2025年9月30日，除转租协议和制造协议外，合同义务相比2024年年报披露无重大变化[148] - 截至2025年9月30日，公司市场风险相比2024年年报披露无重大变化[150]