财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度净亏损为1802.6万美元，较2024年同期的2138.4万美元改善335.8万美元（15.7%）[115] - 2025年前九个月净亏损为7130万美元，2024年同期为6770万美元[100] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1342.3万美元，2024年同期为1772.2万美元[106] - 2025年第三季度研发费用为1342.3万美元，同比下降429.9万美元（24.3%），主要因人员相关成本减少140万美元以及DMD项目终止后临床前成本减少130万美元[115][116] - 2025年第三季度管理费用为523.1万美元，同比下降21.8万美元（4.0%），主要受人员相关成本减少60万美元驱动[115][117] - 2025年前九个月研发费用为5719.2万美元，同比下降32.5万美元（0.6%），临床前成本减少390万美元被临床试验成本增加230万美元部分抵消[121][122] - 2025年前九个月管理费用为1671.5万美元，同比增加83.8万美元（5.3%），主要因咨询和法律费用上升[121][123] - 2025年第三季度利息收入为63.4万美元，同比下降119.2万美元（65.3%）[115][118] 财务数据关键指标变化：现金流 - 公司2025年前九个月经营活动现金净流出6580万美元，较2024年同期的6290万美元流出扩大4.6%[137][138][139] - 公司2025年前九个月投资活动现金净流入5100万美元，主要因有价证券到期收回5800万美元；而2024年同期为净流出6420万美元，主要因购买有价证券12.39亿美元[137][140][141] - 公司2025年前九个月筹资活动现金净流入1.0815亿美元，主要来自2025年发行股票筹资1.081亿美元[137][142] - 公司2025年前九个月现金及等价物净增加9335万美元，而2024年同期为净减少3849万美元[137] - 公司2025年前九个月净亏损7130万美元，导致经营活动现金流出；非现金调整总额为1130万美元，包括820万美元股权激励费用[138] - 公司2025年前九个月有价证券购买额为670万美元，购买物业和设备额为30万美元[140] 各条业务线表现 - 针对PGN-EDODM1的FREEDOM研究中，15 mg/kg剂量组显示平均剪接校正为53.7%[91] - 2025年前九个月PGN-EDODM1项目外部研发费用为2177.1万美元[106] 融资活动 - 2025年9月进行的增发（2025 Offering）获得净收益1.076亿美元[98] - 2024年2月的后续增发（2024 Offering）获得净收益7640万美元[97] - 2022年5月首次公开募股（IPO）获得净收益1.102亿美元[95] - 2025年9月完成增发普通股3125万股，每股价格3.20美元，扣除承销费690万美元后净融资1.076亿美元[131] - 公司累计通过IPO前股权融资获1.639亿美元，2022年5月IPO融资1.229亿美元[126] 财务状况与流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可售证券总额为1.637亿美元[100] - 公司预计现有资金可支持其计划运营至2027年下半年[101] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为1.637亿美元，预计足以支持运营至2027年下半年[132] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为1.637亿美元，主要投资于美国国债支持的货币市场基金[145] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为3.428亿美元[100] 其他重要内容 - 公司目前未计提美国联邦或州所得税负债，因自成立以来持续亏损且无收入[113][119] - 公司认为利率发生100个基点的变动不会对其财务业绩产生重大影响，因其投资期限较短[145]