财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度净亏损为1800万美元，较2024年同期的2140万美元收窄15.9%，每股基本及摊薄净亏损为0.52美元[8] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1340万美元，较2024年同期的1770万美元下降24.7%[8] - 2025年第三季度总运营费用为1865万美元，较2024年同期的2317万美元下降19.5%[18] 业务线表现：PGN-EDODM1 - PGN-EDODM1在15 mg/kg剂量组中显示出53.7%的平均剪接矫正率，为迄今报道的最高水平[3] 业务线表现：FREEDOM2试验 - FREEDOM2试验5 mg/kg剂量组的所有患者已完成入组并至少接受了一剂治疗，数据预计在2026年第一季度公布[3][4] 管理层讨论和指引：现金流与融资 - 公司现金、现金等价物和可售证券总额为1.637亿美元，现金跑道预计可支撑运营至2027年下半年[8] - 公司通过承销公开发行筹集了1.15亿美元的总收益，进一步延长了现金跑道[8] 其他重要内容：公司股本 - 截至2025年9月30日，公司流通股约为6870万股[8]