财务表现：净亏损与累计赤字 - 公司净亏损在截至2025年9月30日的九个月内为6720万美元，截至2024年9月30日的九个月内为6240万美元[101] - 2025年第三季度净亏损为1806.1万美元，同比改善293.8万美元；2025年前九个月净亏损为6721.8万美元，同比扩大483.6万美元[117] - 公司累计赤字为3.338亿美元[101] - 公司累计赤字为3.338亿美元[126] - 公司净亏损主要归因于研发活动以及一般行政开支[134][135] 收入与费用：同比变化 - 2025年第三季度合作收入为110万美元，而2024年同期为零；2025年前九个月合作收入为510万美元，2024年同期为零[117][118] - 2025年第三季度研发费用为1382万美元，同比下降214.4万美元（约13.4%）；2025年前九个月研发费用为5459万美元，同比增加791.6万美元（约17.0%）[117][119] - 2025年第三季度总运营费用为2032.7万美元，同比下降296.5万美元（约12.7%）；2025年前九个月总运营费用为7655.9万美元，同比增加768.9万美元（约11.2%）[117] - 2025年第三季度其他净收入为117.6万美元，同比下降110.8万美元（约48.5%）；2025年前九个月其他净收入为424.2万美元，同比下降228.4万美元（约35.0%）[117][122][123] 现金流状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为1.025亿美元[125][128] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为1.025亿美元[145] - 2025年前九个月运营活动所用现金净额为6085.9万美元，同比增加现金流出828万美元[133] - 2025年9月30日止九个月，经营活动所用现金净额为6090万美元，主要由6720万美元净亏损所致[134] - 2024年9月30日止九个月，经营活动所用现金净额为5260万美元，主要由6240万美元净亏损所致[135] - 2025年9月30日止九个月，投资活动提供现金净额为2910万美元，主要来自有价证券到期[136] - 2024年9月30日止九个月，投资活动所用现金净额为1.206亿美元，主要用于购买有价证券[137] - 2025年9月30日止九个月，融资活动提供现金净额为30万美元，来自股票期权行权[138] - 2024年9月30日止九个月，融资活动提供现金净额为6840万美元，主要来自2024年4月私募[138] 融资活动与现金储备 - 公司自成立以来通过可转换优先股销售筹集约2.236亿美元，通过2023年11月业务合并前私募筹集1.173亿美元，通过2024年4月普通股私募筹集7000万美元[100] - 公司预计现有现金储备可支持运营至2027年下半年[128] - 公司于2024年12月设立1亿美元股权分配方案，截至2025年9月30日尚未出售任何股份[127] 业务合作与相关收入 - 在截至2025年9月30日的九个月内确认合作收入510万美元，该收入与2024年9月与诺和诺德的研发合作有关[105] - 2025年11月公司与诺和诺德同意暂停合作12个月，预计在暂停期内不会确认重大合作收入[105] 研发项目进展 - KRRO-110在0.8 mg/kg剂量组的三名AATD患者中观察到功能性M-AAT蛋白最大增幅约为2 µM[103] - KRRO-110在五名AATD患者中总AAT蛋白峰值约为10 µM，最大增幅约为3 µM，未达到11 µM的保护阈值[103] - 公司计划在2026年下半年提交KRRO-121的首个人体试验监管申请[97] 重组活动与相关费用 - 2025年5月公司宣布裁员19%，涉及21个职位[98] - 2025年11月公司进一步裁员约34%，预计产生一次性重组费用约240万美元[99] 市场与外汇风险 - 市场利率立即变动10%不会对公司现金及现金等价物的公允价值产生重大影响[145] - 公司认为其不存在重大的外汇风险[146]