收入表现 - 2025年第三季度服务收入为40万美元，较2024年同期的1090万美元下降1050万美元，主要因PPQ服务活动减少[18][19] - 2025年第三季度总收入仅为41万美元，相比2024年同期的1091万美元大幅下降96.2%[31] 利润表现 - 2025年第三季度净亏损 attributable to ordinary shareholders 为5050万美元，或每股基本及摊薄净亏损0.62美元，而2024年同期净亏损为3930万美元，或每股亏损0.55美元[26] - 2025年第三季度运营亏损为4605.1万美元，相比2024年同期的4004.1万美元有所扩大[31] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为3250万美元，较2024年同期的2620万美元增加630万美元，主要因制造成本增加[22] - 2025年第三季度研发费用为3253.2万美元，相比2024年同期的2624.3万美元增长24.0%[31] - 2025年第三季度一般及行政费用为1360万美元，较2024年同期的1270万美元增加90万美元，主要因租金和设备处置损失增加[21] 其他财务数据（非核心业务） - 2025年第三季度外汇损失为160万美元，而2024年同期为外汇收益350万美元，变化达510万美元[23] - 2025年第三季度利息收入为20万美元，相比2024年同期的120万美元下降83.3%[24] - 2025年第三季度利息费用为310万美元，相比2024年同期的340万美元下降8.8%[25] 现金及流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1480万美元，应收账款包括强生创新医学280万美元和税收激励应收账款900万美元[17] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1484.1万美元，相比2024年12月31日的10365.9万美元大幅下降85.7%[33] - 公司预计现有资金加上礼来7500万美元首付款和Hologen合作剩余1.5亿美元，将足够支持运营至2027年下半年并偿还7500万美元债务[17] 资产负债表关键变化 - 截至2025年9月30日，公司股东权益为赤字4055.7万美元，相比2024年12月31日的股东权益6782.7万美元，由正转负[33] - 截至2025年9月30日，公司总资产为18947.1万美元，相比2024年12月31日的26975.1万美元下降29.8%[33] 战略合作与里程碑付款 - 公司与礼来达成眼科战略合作，获得7500万美元首付款，并有资格获得总额超过4亿美元的里程碑付款[7] - 公司与Hologen AI合作获得2亿美元首付款中的5000万美元，剩余部分预计在2025年第四季度收到，另获得25万股股权价值约3000万美元[14] - 公司有资格在bota-vec首次商业销售时获得高达2.85亿美元的里程碑付款[14] 研发管线进展 - AAV-hAQP1治疗放射性口干的关键二期研究预计2025年底完成入组，若数据积极可能于2027年初提交BLA[3][11] - 公司已完成第二个Specials项目材料的生产和提供，用于治疗BBS10相关视网膜营养不良，已有一名儿童接受治疗[4][5]