收入和利润表现 - 2025财年上半年净亏损为430.1万美元，较2024年同期的604.9万美元减少174.8万美元或28.9%[25] - 2025财年第二季度净亏损为93.8万美元，较2024年同期的343.2万美元减少249.4万美元或72.7%[25] - 截至2025年9月30日的三个月净亏损为93.8万美元，同比减少249.4万美元[168][169] - 截至2025年9月30日的六个月净亏损为430.1万美元，同比减少174.8万美元[168][169] 成本和费用表现 - 2025财年上半年研发费用净额为152.3万美元，较2024年同期的568.4万美元大幅减少416.1万美元或73.2%[25] - 六个月内临床开发项目费用从2024年9月30日的506.7万美元降至2025年9月30日的52.7万美元，降幅为89.6%[86] - 截至2025年9月30日的三个月研发费用为56.8万美元，同比减少240.8万美元[168][172] - 截至2025年9月30日的六个月研发费用为152.3万美元，同比减少416.1万美元[168][172] - 截至2025年9月30日的三个月总运营费用为252.9万美元，同比减少230.2万美元[168] - 截至2025年9月30日的六个月总运营费用为561.9万美元，同比减少417.4万美元[168] 现金流表现 - 2025财年上半年经营活动所用现金净额为494.4万美元，较2024年同期的783.5万美元改善289.1万美元或36.9%[29] - 公司2025年9月30日止六个月经营活动所用现金净额为494.4万美元，较2024年同期的783.5万美元减少289.1万美元[188] - 经营活动现金使用减少主要由于研发活动支出减少424.8万美元，部分被应付账款及其他应付款项变化增加150.6万美元所抵消[188] - 公司2025年9月30日止六个月投资活动所用现金净额为0美元，2024年同期因购买短期投资使用现金15美元[189] - 公司2025年9月30日止六个月融资活动所用现金净额为32.7万美元，用于支付与2025年私募相关的股票发行成本[190] - 公司2025年9月30日止六个月无融资活动，2024年同期亦无融资活动[190] 融资活动 - 2025年2月私募配售为公司带来净收益1370.5万美元[34] - 2025年10月因认股权证行权获得总收益400万美元[35] - 2025年2月私募配售净收益为13,705美元，发行了3,252,132股普通股及可认购总计4,418,292股普通股的认股权证[56][57][60] - 在截至2025年9月30日的六个月内，410,460份2025年预缴认股权证被行使，获得41美元收益[61] - 2023年9月私募配售净收益为7,338美元[62] - 2025年10月，公司从行使2023年私募配售的认股权证中获得4,000美元总收益，涉及1,345,464股普通股[64] - 2025年10月23日，公司通过行使2023年私募发行的普通权证获得约400万美元额外资金[93] - 2025年2月私募融资净收益为1370.5万美元，2025年10月认股权证行权获得400万美元总收益[167] - 公司2025年2月进行私募融资，净筹资1370.5万美元，发行普通股325.2132万股，每股价格3.395美元[191] - 公司2023年9月进行私募融资，净筹资733.8万美元，发行普通股195.1371万股，每股价格1.848美元[193] - 公司于2025年10月收到400万美元，来自行使134.5464万份2023年私募发行的普通认股权证[193] 财务状况和流动性 - 现金及现金等价物从2025年3月31日的2213.3万美元下降至2025年9月30日的1686.2万美元，减少527.1万美元或23.8%[23][29] - 总资产从2025年3月31日的7199.3万美元下降至2025年9月30日的6657.6万美元，减少541.7万美元或7.5%[23] - 股东权益从2025年3月31日的6661万美元下降至2025年9月30日的6281.8万美元，减少379.2万美元或5.7%[23] - 公司现有现金预计足以支撑未来至少12个月的运营[36] - 截至2025年9月30日，贸易及其他应付款总额为1,245美元，较2025年3月31日的1,930美元下降35.5%[53] - 公司现金及现金等价物为1686.2万美元，无形资产和商誉为4926.6万美元，流动负债为124.5万美元[166] - 公司预计现有现金足以支持未来至少12个月的运营[167][186] - 公司持续需要额外资本为运营提供资金，目前收入依赖于获得监管批准，存在重大不确定性[187] - 截至2025年9月30日，公司对未来十二个月的合同制造组织和合同研究组织承诺分别为185万美元和150万美元[195] 金融工具和公允价值计量 - 截至2025年9月30日，以公允价值计量的资产为14,969美元，全部为归类为现金等价物的国库券（1级）[51] - 截至2025年9月30日，衍生认股权负债的公允价值为201美元（3级），较2025年3月31日的1,141美元下降82.4%[51] - 截至2025年9月30日，归类为现金等价物的国库券为14,969美元，较2025年3月31日的21,304美元下降29.7%[51] - 截至2025年9月30日，公司流通在外认股权证包括4,418,291份2025年普通认股权证（行权价3.395美元）和987,458份2025年预缴认股权证（行权价0.0001美元）[65] - 2023年普通认股权证初始确认为衍生认股权负债，公允价值为1,631美元[68] - 衍生权证负债公允价值从2025年3月31日的114.1万美元下降至2025年9月30日的20.1万美元，降幅为82.4%[69] - 2023普通权证于2025年10月21日到期，原因是FDA接受GTx-104新药申请后第60天已过[69] - 2025年9月30日与2025年3月31日相比，2023普通权证每股加权平均公允价值从0.45美元降至0.08美元，降幅为82.2%[70] - 关联方衍生权证负债余额从2025年3月31日的95.2万美元下降至2025年9月30日的16.9万美元，降幅为82.2%[71] 股权激励计划 - 截至2025年9月30日，2024年股权激励计划下已授权发行135万股普通股，其中96.022万股可用于未来授予[75] - 截至2025年9月30日，已发行但未归属的股票期权相关未确认薪酬成本为51.6万美元，预计在1.37年内摊销[78] 其他财务数据 - 其他分部收入为负值，主要因衍生权证负债公允价值变动及汇兑损益，六个月内从负177.1万美元改善至负94.3万美元[86][87] - 公司对部分国内递延所得税资产计提了估值准备，2025年9月30日当期所得税费用和有效税率为0%[88][89] 主要候选药物GTx-104进展 - 公司主要候选药物GTx-104的NDA申请已获FDA受理，PDUFA目标日期为2026年4月23日[104] - GTx-104是一种新型尼莫地平注射制剂，旨在通过静脉输注改善aSAH治疗[104][110] - 公司于2025年6月25日向FDA提交GTx-104新药申请，PDUFA目标日期为2026年4月23日[125][137] 主要候选药物GTx-104临床试验结果 - GTx-104在STRIVE-ON III期试验中使临床显著低血压发生率降低19%（28%对比口服尼莫地平35%）[124] - GTx-104组54%患者达到95%以上相对剂量强度，口服尼莫地平组仅为8%[130] - GTx-104组在90天随访时改良Rankin量表结果良好的患者比例相对增加29%[130] - GTx-104组有8例死亡，口服尼莫地平组有4例死亡，均与疾病严重程度相关[130] - GTx-104生物利用度为100%，口服尼莫地平胶囊仅为约7%[132] 主要候选药物GTx-104市场潜力与调研 - 在美国，动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的年患病人数约为42,500人，公司研究估计可能高达70,000人[112][120] - 在美国以外，欧盟aSAH年病例数约为60,000例，中国约为150,000例[120] - 市场调研显示，80%的受访医疗决策者表示可能采用GTx-104，前提是其具备更好的安全性等优势[121] - 针对GTx-104的市场调研显示，45名医疗专业人士认可其疗效、药物经济学和给药途径优势[139][148] 主要候选药物GTx-104安全性与知识产权 - GTx-104已在超过200名患者和健康志愿者中给药，耐受性良好[110][117] - 公司知识产权组合包括40多项已授予和待批专利，GTx-104的专利保护期最长可至2043年[98][106] 其他候选药物 - A-T（共济失调毛细血管扩张症）美国年患病人数约4300人，潜在可服务市场规模为1.5亿美元[145] - GTx-102在试验中使ICARS总分中位数降低13点（意向治疗人群）和16点（符合方案人群），症状相对减少28%和31%[147] - GTx-102口服喷雾仅需口服溶液1/70的剂量即可达到相似血药浓度[150] - 带状疱疹后神经痛（PHN）年患病人数约为12万，GTx-101总目标市场潜力达25亿美元[158] 公司背景与疾病信息 - aSAH是一种相对少见的卒中类型，约占所有卒中的5%[112] - 公司拥有三个获得孤儿药认定的候选药物[100] - 公司估计，孤儿药资格可为GTx-104节省约430万美元的NDA申请费[100] 高管薪酬 - DelAversano先生年度基本工资为306,360美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - Kumar先生年度基本工资为310,000美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - D'Andrea女士年度基本工资为310,000美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - Macdonald先生年度基本工资为200,000美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] 高管雇佣条款 - 非控制权变更情况下，公司无正当理由终止高管雇佣，将支付6个月基本工资作为补偿[217] - 控制权变更后12个月内公司无正当理由终止高管雇佣，将支付6个月基本工资加目标奖金作为补偿[218] - 控制权变更后12个月内公司无正当理由终止雇佣，高管所有未归属股权奖励将立即完全归属[218]