主要候选产品BB-301概述 - 公司的主要候选产品BB-301是一种基于AAV的基因疗法，采用“沉默与替换”方法治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）[128][129][150] - BB-301已获得美国FDA的IND申请批准，并于2023年11月启动了1b/2a期临床试验（NCT06185673）[152] - 截至2025年4月，BB-301的1b/2a期临床试验中已有第六名受试者安全接受治疗[152] - BB-301已在美国和欧盟获得孤儿药认定[129][150] - BB-301已获得美国FDA和欧盟的孤儿药认定[160][170] - BB-301针对OPMD的潜在商业机会预计超过10亿美元[160] BB-301临床试验疗效数据 - BB-301的1b/2a期临床试验中，队列1患者达到100%应答率（6/6）[170] - 队列1患者治疗后吞咽症状问卷评分下降328点[175] - 治疗后患者咽部最大收缩面积减少40%（液体）和42%（所有稠度）[175] - 治疗后患者总咽部残留物减少45%（液体）和49%（所有稠度）[175] - 治疗后患者标准化残留比率量表评分下降69%（液体）和63%（所有稠度）[175] 目标疾病OPMD信息 - OPMD是一种罕见疾病，已在至少33个国家诊断出患者[149][158] - OPMD通常发生在40至50岁的患者中，其特征是进行性吞咽困难（dysphagia）和眼睑下垂（ptosis）[149][157] 技术平台 - 公司的专有技术平台包括DNA导向的RNA干扰（ddRNAi）和“沉默与替换”[128][132] - RNAi技术潜在适用于超过20,000个人类基因和大量致病微生物基因[135] 收入与亏损状况 - 公司在截至2025年9月30日和2024年9月30日的三个月内均未确认任何收入[192] - 截至2025年9月30日，公司累计亏损为2.37亿美元[200] 2025年第三季度运营费用 - 2025年第三季度总运营费用为980.3万美元，相比2024年同期的579.1万美元增长69%[196] - 2025年第三季度一般及行政费用为643.3万美元，相比2024年同期的220.6万美元大幅增长192%[196][197] - 2025年第三季度研发费用为337万美元，相比2024年同期的358.5万美元下降6%[196] - 2025年第三季度一般及行政费用增加主要源于400万美元的股权激励费用和26.7万美元的薪金工资增长[197] 2025年第三季度现金流与其他收入 - 2025年第三季度净现金用于运营活动为335.2万美元，相比2024年同期的458.6万美元有所改善[202][203] - 2025年第三季度其他收入（净额）为83.8万美元，其中净利息收入为101.1万美元[198] 现金状况与资金用途 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金及现金等价物约9450万美元[201] - 公司的现金及现金等价物将用于推进BB-301、自然史引导研究、1b/2a期治疗研究及其他一般公司用途[148] - 公司预计现金及现金等价物足以支撑未来至少12个月的运营[208] 融资能力与资本结构 - 公司通过销售协议可发行普通股募集最多7500万美元资金[190] - 公司拥有未行权的认股权证，可购买总计20,443,496股普通股[201] 资金需求与运营模式 - 公司需要额外资金来推动候选产品通过关键拐点[131] - 公司没有自主生产设施，依赖第三方合同制造商[177]