财务数据关键指标变化 - Palsonify在2025年第四季度的净产品收入（初步且未经审计）超过500万美元[10] 产品Palsonify市场与商业进展 - 公司估计美国肢端肥大症患者总市场约为36,000名未诊断患者和17,000名已诊断但未接受积极治疗的患者[8] - 在已诊断患者中，估计有19,000名患者正在接受随访，10,000名患者最近接受过治疗，1,500名患者已停止治疗[8] - 每年约有500名新诊断并接受处方治疗的患者[8] - 81%的事先授权基于专业药房数据具有至少300天的持续时间[9] - 已有超过200份独特的Palsonify处方医生提交了登记表[10] - 来自美国开放标签扩展研究的患者提交的登记表中，约50%来自社区诊所，约50%来自垂体治疗中心[10] 产品Atumelnant (CAH) 临床疗效数据 - 在先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的2期研究中，atumelnant治疗使患者的雄烯二酮（A4）水平降低了4个等级[13] - 在40mg剂量组，雄烯二酮（A4）水平从基线平均降低58%[20] - 在80mg剂量组，雄烯二酮（A4）水平从基线平均降低70%[20] - 在120mg剂量组，雄烯二酮（A4）水平从基线平均降低67%[20] - 在Cohort 4（80mg AM给药）组，雄烯二酮（A4）水平从基线平均降低80%[20] - 在Cohort 4研究中，7/8（87.5%）的患者在治疗结束时达到了生理性糖皮质激素剂量（定义为<11 mg/m²/天氢化可的松当量）[21][22] - 在Cohort 4（80mg AM给药）组，治疗结束时平均糖皮质激素剂量降至约8.0 mg/m²/天[21] - 与FDA批准的CRF1拮抗剂相比，Atumelnant在将糖皮质激素剂量降至生理水平的同时，维持了雄烯二酮（A4）的降低[22] - 在Cohort 4研究中，减少糖皮质激素剂量对雄烯二酮（A4）的降低幅度没有产生有意义的影响[20] - 所有剂量组的基线雄烯二酮（A4）水平均显著升高（>1,000 ng/dL）[20] - 在队列4中观察到A4（雄烯二酮）降低67%，与之前在队列1中观察到的70%降幅一致[30] - 在开放标签扩展研究中观察到A4中位数降低72%[30] - 队列4中7/8的参与者达到了生理剂量的糖皮质激素剂量[30] 产品Atumelnant (CAH) 临床安全性与研究进展 - 在Cohort 4研究中，最常见的治疗期出现的不良事件是肾上腺功能不全（18.2%）和食欲下降（18.2%）[25] - 在第二阶段研究中，120mg剂量组参与者至少出现一种治疗相关不良事件的比例为100%[26] - 在第二阶段研究中，120mg剂量组出现头痛的参与者比例为50.0%[26] - 在第二阶段研究中，80mg剂量组出现头痛的参与者比例为36.4%[26] - Atumelnant在2期和开放标签扩展研究中累计拥有超过750周的CAH患者暴露数据[13] - 迄今为止，整个临床开发项目中已有超过200名参与者接受了atumelnant治疗[13] - 截至2025年12月31日，开放标签扩展研究已招募25名参与者[27] - 开放标签扩展研究的总患者暴露时间现已接近6.5年[27] 公司未来计划 - 公司计划在未来24个月以上交付多项商业和临床催化剂[31]