财务数据关键指标变化 - WAKIX 2025年第四季度初步未经审计净产品收入约为2.43亿美元，2024年同期为2.013亿美元[6] - WAKIX 2025年全年初步未经审计净产品收入约为8.68亿美元，较2024年全年7.147亿美元增长约21%[6] - 公司预计WAKIX在2026年全年净收入将达到10.0至10.4亿美元，实现重磅炸弹药物地位[2][6] 核心产品WAKIX运营表现 - 2025年第四季度平均患者数增至约8500名，较上季度增加约400名，为连续第三个季度增加超400名患者[6] - Harmony Biosciences计划在2026年实现WAKIX的全年净产品收入目标[27] 研发管线进展与计划 - 公司有5项针对不同中枢神经系统适应症的3期注册临床试验正在进行中[2][3] - 下一代Pitolisant GR（胃溶）制剂新药申请计划于2026年第二季度提交，预计处方药使用者费用法案日期为2027年第一季度[6] - 下一代Pitolisant HD（高剂量）制剂针对发作性睡病和特发性嗜睡症的3期试验顶线数据预计在2027年，预计处方药使用者费用法案日期为2028年[6] - 食欲素-2受体激动剂BP1.15205的1期药代动力学临床试验数据预计在2026年中获得[2][6] - Pitolisant在普瑞德-威利综合征的3期试验顶线数据预计在2026年下半年读出，可能为WAKIX带来额外的6个月监管独占期[6] - Harmony Biosciences计划提交pitolisant GR的新药申请[27] - Harmony Biosciences计划将pitolisant特许经营权扩展至2040年代[28] 研发项目调整 - 公司已决定逐步停止ZYN002在脆性X综合征的研发项目，并不再寻求22q缺失综合征适应症[7] 疾病背景信息 - 脆性X综合征在美国患者约8万人，在欧盟和英国患者约12.1万人[22] - 脆性X综合征在男性中患病率约1/4000至1/7000，在女性中约1/8000至1/11000[22] - 约60%的脆性X综合征患者存在FMR1基因完全甲基化，导致不产生FMRP蛋白[22] - Dravet综合征约85%的病例由SCN1A基因功能缺失突变引起[24] - Dravet综合征发病率估计为1/15700[24] - Lennox-Gastaut综合征在美国影响约4.8万名患者[25] 公司战略与资本配置 - Harmony Biosciences提及可能进行股票回购[28]