财务数据关键指标变化：收入和利润 - OJEMDA在2025年第四季度的净产品收入为5280万美元，2025年全年净产品收入为1.554亿美元，较第三季度增长37%，较2024年增长172%[15] - OJEMDA在2025年第三季度净收入为3850万美元，同比增长91.5%（2024年同期为2010万美元）[42] - 公司2025年前九个月总营收为1.045亿美元，其中OJEMDA净收入为1.026亿美元[42] - 公司预计2026年OJEMDA在美国的净产品收入将达到2.25亿至2.5亿美元，较2025年预计的1.554亿美元中值增长超过50%[16] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为3140万美元，同比下降6.5%（2024年同期为3360万美元）[42] - 2025年前九个月基于股票的薪酬支出为2250万美元，2024年同期为2410万美元[42] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及短期投资为4.411亿美元[5] - 2025年前九个月净亏损为8600万美元，而2024年同期净收入为3700万美元[42] - 截至2025年12月31日，公司初步估计现金、现金等价物及短期投资为4.41亿至4.516亿美元[42] - 2024年前九个月非营业收入包含1.08亿美元的优先审评凭证销售收入[42] 核心产品OJEMDA的临床疗效与数据 - OJEMDA在复发/难治性pLGG中的中位缓解持续时间为19.4个月，中位至下次治疗时间为42.6个月[12] - 在完成24个月治疗后，77%的患者在至少12个月内无需治疗[12] - 早期OJEMDA再治疗经验显示平均肿瘤缩小约38%（中位随访9个月，n=8）[12] - 在FIREFLY-1试验的3年随访数据中，独立评审委员会评估的总体缓解率为53%（40/76名患者），中位缓解持续时间为47.3个月[22][23] - 截至2025年6月6日数据截止，在OJEMDA治疗中，38名患者出现RAPNO定义的疾病进展（PD）[24] - 在39名治疗后观察期患者中，治疗结束后3个月和6个月时，肿瘤大小相对于基线（C1D1）的中位变化分别为-51%和-55%[26] - 在8名接受OJEMDA再治疗的患者中，肿瘤大小的中位变化为-38.3%，中位再治疗持续时间为9.0个月[27] - 在39名治疗后观察期患者中，77%的患者获得至少12个月的无治疗间期，中位无治疗间期尚未达到[28] - 在137名患者的安全性分析集中，66%的患者出现≥3级的治疗相关不良事件（TRAEs），导致停药的比例为13%[29] 核心产品OJEMDA的商业化表现与市场 - OJEMDA在2025年第四季度的总处方量为1394份，较第三季度增长11%；2025年全年总处方量为4635份，较2024年增长181%[15] - 在美国，每年约有1100名复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者有治疗决策，这是OJEMDA可触达的市场[14] - 扩展访问计划患者的中位治疗持续时间为20个月，75%的EAP患者在服用OJEMDA达到24个月后仍在继续治疗[17] - 过去12个月中，将OJEMDA作为二线治疗选择的医疗保健提供者数量增长了超过60%[17] - 超过60%的处方账户已用OJEMDA治疗过多名患者，拥有4名或以上患者的账户数量环比增长28%[18] 核心产品OJEMDA的监管与专利 - OJEMDA在2024年4月获批，用于治疗6个月及以上患有复发或难治性BRAF融合/重排或BRAF V600突变儿科低级别胶质瘤的儿科患者[4] - OJEMDA的化合物专利在美国提供保护至2036年中（含专利期延长），其孤儿药独占期在美国为7年，新化学实体独占期为5年[20] 核心产品OJEMDA的市场机会与拓展 - 公司预计一线pLGG市场机会将使OJEMDA的市场机会翻倍[5] - 公司预计OJEMDA在复发/难治性pLGG、一线pLGG以及Emi-Le在ACC这三个领域有超过10亿美元的收入机会[7] - 高达75%的pLGG存在BRAF改变，其中约80%为BRAF融合，约20%为BRAF V600突变[9] - 估计美国每年有约5500名25岁以下的中枢神经系统肿瘤新发病例，其中低级别胶质瘤是主要亚型[13] - 公司预计一线pLGG适应症将使OJEMDA的年度治疗决策机会翻倍，从约1,100例（复发/难治性）扩大至总计约2,200例[31] 研发管线进展与计划 - 公司计划在2026年上半年完成前线RAF改变pLGG试验的全面入组，并在2027年中获得顶线数据以支持潜在的2028年批准[6] - 公司预计在2026年中期获得Emi-Le的1期数据，并在2026年下半年获得DAY301的1a期数据[6] - 关键III期试验FIREFLY-2预计在2026年上半年完成入组，2027年中期获得顶线数据，可能于2028年获批[31] - 公司预计其B7-H4靶向ADC（Emi-Le）项目有约3年时间可能获得批准，并在腺样囊性癌（ACC）领域做出有意义的商业贡献[34] - 公司预计其PTK7靶向ADC（DAY301）的Ia期数据将在2026年下半年获得[37] - 公司计划在2026年上半年完成FIREFLY-2试验入组，目标在2028年获得潜在批准[43] - 公司计划在2026年中期公布Emi-Le的1期临床数据，并推进后期开发[43] - DAY301临床1a/b期试验采用BOIN设计进行剂量递增，并计划在1b期评估两个推荐剂量[40]