财务与资金状况 - 截至2025年底，公司拥有现金、投资及受限现金总计1.252亿美元（未经审计），足以支持运营至2027年[4] - 公司于2026年1月根据与诺和诺德的许可协议实现了1000万美元的里程碑付款[4] - 根据协议，公司在2026年全年还有可能获得总计高达2000万美元的额外里程碑付款（但无法保证）[4] 融资活动 - 公司启动了承销公开发行，并计划向最大股东Invus, L.P.的关联方进行同步私募配售[5] 研发管线进展与计划 - SONATA-HCM关键性3期研究计划入组500名患者，预计在2026年中完成入组，顶线结果预计在2027年第一季度公布[9] - 公司准备在2026年可能重新提交ZYNQUISTA®（sotagliflozin）用于1型糖尿病的新药申请，前提是获得STENO1研究患者暴露量和安全性数据的支持[13] 临床数据与疗效 - 基于2期研究的汇总分析，pilavapadin的10mg剂量在12周时使平均每日疼痛评分较基线降低2分，显示出具有临床意义的疗效[11]