财务数据关键指标变化：研发费用 - 2025年第四季度研发费用为583.4万美元，同比增长8.3%；上半年研发费用为920.4万美元，同比增长2.6%[175] - 2025年第四季度股权激励费用导致研发费用增加220万美元，管理费用增加200万美元[175][176] 财务数据关键指标变化：管理费用 - 2025年第四季度管理费用为754.3万美元，同比增长39.2%；上半年管理费用为1397.6万美元，同比增长83.4%[175] - 2025年第四季度股权激励费用导致研发费用增加220万美元，管理费用增加200万美元[175][176] 财务数据关键指标变化：其他收入与利息收入 - 2025年第四季度其他收入净额为154万美元，同比增长22.9%；上半年其他收入净额为237.8万美元，同比增长19.8%[177] - 2025年第四季度净利息收入为139万美元，同比增长68.9%[177] 财务数据关键指标变化：累计亏损与现金流 - 截至2025年12月31日，公司累计亏损为2.49亿美元[178] - 截至2025年12月31日的六个月，经营活动所用现金净额为712.7万美元[181][182] - 截至2025年12月31日的六个月，投资活动所用现金净额为1.1万美元[181][183] - 截至2025年12月31日的六个月，融资活动所获现金净额为9823万美元，主要源于发行普通股获得1.045亿美元总收益，扣除630万美元股票发行成本[181][184] - 截至2025年12月31日的六个月，现金及现金等价物净增加9104.6万美元[181] 主要候选药物BB-301的临床进展 - BB-301的IND申请于2023年6月获美国FDA批准，并于2023年11月完成首位受试者给药[147] - BB-301的1b/2a期临床试验（NCT06185673）中，队列1给药已于2025年第二季度安全完成，队列2给药于2025年第四季度安全启动[147] - BB-301临床开发项目总随访期约为76周，包括6个月自然史研究和52周治疗后评估[157] - 队列1的6名受试者已全部安全接受BB-301治疗，队列2的首名受试者已安全接受治疗[158] - 队列1的首名患者在治疗后24个月评估中持续显示疾病改善结果[159] - 队列1的前4名患者已完成12个月统计随访期，并持续显示对BB-301的持久反应[159] 主要候选药物BB-301的市场与监管地位 - 公司主要候选药物BB-301针对眼咽肌营养不良症，其潜在市场机会在产品商业生命周期内预计超过10亿美元[153] - BB-301已在美国和欧盟获得孤儿药认定，这将为其在获批后提供独立于知识产权保护的商业独占期[147][153] - OPMD是一种罕见疾病，已在约35个国家有患者确诊，患者群体明确且存在显著的地理聚集性[146] 公司技术与平台 - RNAi技术潜在适用于超过20,000个人类基因及大量致病微生物特异性基因[132] - 公司专有的“沉默与替换”技术平台结合了RNAi与基因治疗，旨在通过单次给药实现永久性基因沉默与替换[125][127][138] 公司合作与商业化策略 - 公司策略包括在适当阶段与大型生物制药公司合作，共同开发和商业化基于ddRNAi及“沉默与替换”技术的产品[144] 公司资金状况与需求 - 公司需要额外资金以推动产品候选物达到关键拐点[128] - 公司现金及现金等价物将用于推进BB-301治疗OPMD所致吞咽困难的临床研究，包括自然史导入研究和1b/2a期治疗研究[145] - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.888亿美元[180] - 2025年10月11日，公司签订销售协议，可通过“按市价发行”方式出售价值高达7500万美元的普通股[180] - 公司预计现有现金及现金等价物足以支持自本报告发布之日起至少未来12个月的运营[187] 公司收入与产品状态 - 公司目前无获批销售的产品，亦未从产品销售中获得任何收入[186] 其他财务数据（资产、债务、权益工具） - 截至2025年12月31日，公司未偿还借款或信贷额度[179] - 截至2025年12月31日，公司已发行认股权证允许持有人购买20,179,428股普通股[179]