财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第四季度总收入为86.4万美元，同比大幅下降97.6%（2024年同期为3569.1万美元）[25] - CASGEVY在2025年第四季度营收为5400万美元，全年营收为1.16亿美元[5] - 2025年第四季度净亏损为1.306亿美元，而2024年同期净亏损为3730万美元[14] - 2025年第四季度净亏损为1.3061亿美元，同比扩大250.1%（2024年同期为3731.1万美元）[25] - 2025年全年净亏损为5.8160亿美元，同比扩大58.8%（2024年为3.6625亿美元）[25] - 2025年全年基本每股净亏损为6.47美元，同比扩大49.1%（2024年为4.34美元）[25] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第四季度研发费用为8350万美元，较2024年同期的7170万美元有所增加[14] - 2025年第四季度研发费用为8352.6万美元，同比增长16.4%（2024年同期为7173.8万美元）[25] - 2025年第四季度合作费用净额为5370万美元，远高于2024年同期的1040万美元[14] - 2025年第四季度合作费用净额为5370.3万美元，同比激增415.5%（2024年同期为1041.7万美元）[25] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第四季度其他收入净额为2476.5万美元，同比下降11.5%（2024年同期为2797.7万美元）[25] - 2025年第四季度运营亏损为1.5476亿美元，同比扩大139.6%（2024年同期为6458.8万美元）[25] - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券为19.758亿美元，较2024年底的19.038亿美元有所增加[14] - 截至2025年12月31日，现金及现金等价物为3.4756亿美元，市场证券为16.2827亿美元[27] - 截至2025年12月31日，总资产为22.6524亿美元，股东权益为19.2181亿美元[27] 核心产品表现 - 2025年全年有64名患者接受了CASGEVY输注，其中第四季度为30名；全年有147名患者启动了治疗流程[5] - 2025年患者启动和首次细胞采集数量较2024年增加了近三倍[5] - 截至2025年底，美国约90%的患者可通过报销获得CASGEVY[5] 研发管线进展 - 下一代LPA项目CTX321在临床前测试中显示出约两倍的效力提升[5] - 针对FXI的长效siRNA药物CTX611正在进行二期临床试验，目标市场为数十亿美元级别[9]