财务数据关键指标变化：收入 - 公司2025年总营收为351万美元，较2024年的3731.4万美元大幅下降3380.4万美元[719] - 公司2025年未确认任何合作收入，2024年和2023年合作收入分别为3500万美元和3.7亿美元，主要来自与Vertex的合作[693] - 2025年合作收入为零，而2024年因Vertex达成里程碑获得3500万美元收入[719][722] - 公司2025年、2024年和2023年来自非营利实体合同的赠款收入分别为350万美元、230万美元和120万美元[694] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年研发费用为2.848亿美元，较2024年的3.1024亿美元减少2543万美元[719][724] - 2025年收购的在研流程研发费用为9625.3万美元，2024年此项费用为零[721][725] - 2025年一般及行政费用为7354.2万美元，较2024年的7297.7万美元小幅增加56.5万美元[721] - 公司2025年一般及行政费用为7350万美元，较2024年的7300万美元略有增加[726] - 一般及行政费用变动包括：员工相关费用减少2580万美元；设施费用减少560万美元；外部研发成本减少360万美元；但被增加的1040万美元分许可及许可费所部分抵消[727] - 2025年净合作费用为2.135亿美元，较2024年的1.207亿美元增加约9280万美元，主要原因是2024年达到了1.103亿美元的递延上限，而2025年无此限制[728] - 2025年合作费用净额为2.1348亿美元，较2024年的1.2067亿美元大幅增加9281.3万美元[721] - 2025年总运营费用为6.6808亿美元，较2024年的5.0388亿美元增加1.642亿美元[721] 财务数据关键指标变化：利润与亏损 - 公司2025年运营亏损为6.6457亿美元，较2024年的4.6657亿美元扩大1.9801亿美元[721] - 2025年净亏损为5.816亿美元，较2024年的3.6625亿美元增加2.1535亿美元[721] - 2025年其他收入净额为8660.6万美元，较2024年的1.039亿美元减少1729.5万美元[721] - 2025年其他净收入为8660万美元，较2024年的1.039亿美元有所下降，主要原因是现金、现金等价物及有价证券的利息收入减少[729] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计19.758亿美元，其中约1.034亿美元位于美国境外；累计赤字为19.476亿美元[730] - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为19.758亿美元[751] - 2025年运营活动净现金流出为3.45014亿美元，较2024年的1.42774亿美元增加2.022亿美元，主要原因是里程碑付款的收款时间差异[738][739] - 2025年融资活动净现金流入为4.26026亿美元，主要来自2021年及2025年ATM计划的股票销售净收益约3.973亿美元，以及股票期权行权净收益约2770万美元[738][741] - 2025年通过2021年ATM计划以平均每股59.63美元的价格发行并出售610万股普通股，总收益3.59亿美元（扣除470万美元股权发行成本及360万美元印花税）[732] - 2025年通过2025年ATM计划以平均每股60.81美元的价格发行并出售70万股普通股，总收益4230万美元（扣除50万美元股权发行成本及40万美元印花税）；该计划下仍有最多5.572亿美元的总收益额度可用[735] 各条业务线表现：已上市产品 - 首个CRISPR基因编辑疗法CASGEVY于2023年获批，已在美、欧、英、加、瑞士及中东部分国家获批用于治疗12岁及以上SCD或TDT患者[669][672] 各条业务线表现：临床阶段候选产品（血液与免疫） - 领先的下一代CAR-T候选产品zugocabtagene geleucel (zugo-cel) 在自身免疫病和血液恶性肿瘤的临床试验中持续推进[681] - zugo-cel针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的1/2期临床试验正在进行，初步积极临床数据支持其进入试验的2期部分[683] 各条业务线表现：临床阶段候选产品（体内编辑） - 公司体内肝脏编辑产品线包括针对ANGPTL3的CTX310，目前正在针对多种血脂异常的1b期临床试验中[675] - 候选产品CTX611（靶向凝血因子FXI）正在进行针对全膝关节置换术患者的2期临床试验[678][679] - 公司体内肝脏编辑早期研究项目包括针对血管紧张素原的CTX340（难治性高血压）和针对LPA的CTX321（Lp(a)升高），两者均处于IND支持研究阶段[676] 各条业务线表现：临床前产品 - 公司再生医学产品线包括用于治疗1型糖尿病的CTX213，临床前数据显示其通过直接给药有效[685] 管理层讨论和指引：财务展望 - 公司预计现有现金、现金等价物及有价证券足以支持未来至少24个月的运营支出和资本支出，未计入可能从许可协议、合作及融资交易中获得的额外收益[745] 管理层讨论和指引：业务合作 - 公司于2025年5月与Sirius达成合作，共同研发、商业化CTX611等Sirius合作产品[688] 其他没有覆盖的重要内容：投资与风险敞口 - 投资组合主要包括美国国债、政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户[751] - 利率每波动1%，公司投资组合的公允价值变动金额不重大[751] - 公司面临外汇汇率风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元[752] - 外汇风险主要来自现金、应付账款及公司间应收/应付款[752] - 外汇交易损益至今未对财务报表产生重大影响[752] - 公司未进行任何外汇对冲交易[752] - 通货膨胀会影响劳动力成本、临床试验和制造成本[753] - 在2025、2024及2023财年，通货膨胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[753]