财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025年全年营收为1610万美元，较2024年的2710万美元下降1100万美元[13] - 2025年总营收为1609.8万美元，较2024年的2711.9万美元下降40.6%[32] - 2025年净亏损为1.99亿美元，基本和摊薄后每股亏损3.46美元[20] - 2025年净亏损为1.9897亿美元，较2024年的2.3956亿美元亏损收窄16.9%[32] - 2025年稀释后每股净亏损为3.46美元，较2024年的4.92美元亏损收窄29.7%[32] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025年研发费用为1.407亿美元，较2024年的1.438亿美元减少310万美元[15] - 2025年销售、一般及行政费用为6550万美元，较2024年的5270万美元增加1280万美元[16] - 2025年研发费用为1.4067亿美元，较2024年的1.4378亿美元下降2.2%[32] - 2025年销售、一般及行政费用为6545.6万美元，较2024年的5265.7万美元增长24.3%[32] 财务数据关键指标变化：现金与流动性 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及当期投资证券约6.225亿美元，预计可支持运营至2029年下半年[1][11] - 公司现金及现金等价物为8024万美元，较2024年的1.5893亿美元下降49.5%[30] - 公司当前投资证券为5.423亿美元，较2024年的2.0859亿美元增长160.0%[30] - 公司预计现金储备可支撑运营至2029年下半年[26] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 公司总资产为8.249亿美元，较2024年的5.565亿美元增长48.2%[30] - 公司股东权益为1.989亿美元，而2024年为股东赤字675.2万美元[30] 业务线表现：AMT-130 (亨廷顿病) - AMT-130高剂量组36个月数据显示，疾病进展（cUHDRS评分）显著减缓75%[4] - AMT-130高剂量组36个月数据显示，总功能容量（TFC）评分显示的疾病进展显著减缓60%[7] - AMT-130高剂量组36个月时，脑脊液神经丝轻链蛋白（NfL）较基线平均降低8.2%[7] 业务线表现：AMT-191 (法布里病) - AMT-191在法布里病中显示α-Gal A酶活性剂量依赖性增加，范围从平均正常值的0.34倍至312.52倍[7] 公司融资活动 - 2025年公司通过后续公开发行获得净收益约4.042亿美元[11]