财务数据关键指标变化 - 2025年总营收为5亿美元[21] - 2025年净亏损为41.878亿美元，较2024年的43.253亿美元亏损减少3%[21] - 2025年运营亏损为40.107亿美元，较2024年的47.364亿美元亏损有所收窄[21] - 2025年基本和稀释后每股亏损为0.05美元，较2024年的0.06美元有所改善[21] - 2025年全年净亏损为4190万美元，较2024年的4330万美元有所收窄[9] 成本和费用 - 2025年研发费用为17.766亿美元，较2024年的20.930亿美元下降15%[21] - 2025年一般及行政费用为23.008亿美元，较2024年的26.434亿美元下降13%[21] - 2025年研发费用为1780万美元，较2024年的2090万美元减少320万美元[7] - 2025年总务及管理费用为2300万美元，较2024年的2640万美元减少340万美元[8] 其他财务数据 - 公司现金及现金等价物为4100万美元，预计资金可支撑运营至2027年中[1][10] - 2025年外汇交易净损失为6.344亿美元，而2024年为净收益12.1亿美元[21] - 2025年研发税收抵免收益为1.85亿美元，较2024年的1.649亿美元增长12%[21] - 2025年加权平均流通股数为7.971亿股，较2024年的7.396亿股增长8%[21] - 2025年其他综合收益（外币折算调整）为8.026亿美元，而2024年为损失13.64亿美元[21] 产品研发进展 - Setrusumab的III期Orbit和Cosmic研究在主要终点（年化临床骨折率）上未达到统计学显著性[5] - Setrusumab的III期研究在关键次要终点骨密度改善上达到高度统计学显著性[5] - 公司预计alvelestat的III期关键研究将招募约220名AATD-LD患者[5] - 合作伙伴āshibio计划在2026年下半年启动vantictumab治疗骨硬化症的II期试验[2] 业务合作与里程碑 - 与合作伙伴Ultragenyx的协议包含最高可达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款[12]