财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025财年总收入为977.3万美元，2024财年为833.3万美元[20] - 2025财年净亏损为1.08995亿美元，每股亏损0.34美元；2024财年净亏损为8929.8万美元，每股亏损0.36美元[10] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025财年研发费用为8640万美元，较2024财年的6600万美元增长2040万美元，增幅约30.9%[8] - 2025财年一般及行政费用为3387万美元，较2024财年的2895万美元增长492万美元，增幅约17.0%[9] 财务数据关键指标变化：现金及流动性 - 截至2025年12月31日，现金及现金等价物为3.198亿美元[11] - 现金及现金等价物大幅增长至3.19767亿美元，相比2024年的1.39036亿美元增长了130%[22] - 2025年第四季度通过股权发行计划筹集了5000万美元总收益，用于支持潜在的2027年商业库存建设[11] - 公司预计当前现金资源足以支持计划运营支出至2028年[11] 财务数据关键指标变化：资产、负债与权益 - 总资产显著增加至3.4332亿美元，相比2024年的1.60364亿美元增长了114%[22] - 股东权益大幅增长至2.46938亿美元，相比2024年的7152.5万美元增长了245%[22] - 累计赤字扩大至7.113亿美元，相比2024年的6.02305亿美元增加了1.09095亿美元[22] - 额外实收资本增加至9.58427亿美元，相比2024年的6.77859亿美元增长了41%[22] - 总流动负债为2655.2万美元，与2024年的2622.7万美元基本持平[22] - 递延收入从2024年的977.3万美元降至0美元[22] - 应付账款增长至627.5万美元，相比2024年的359.2万美元增长了75%[22] - 应计费用及其他流动负债增长至2027.7万美元，相比2024年的1286.2万美元增长了58%[22] - 总负债为9638.2万美元，相比2024年的8883.9万美元增长了9%[22] 业务线表现：研发与临床试验 - REVEAL关键试验计划招募15名6岁至<22岁的女性Rett综合征患者[6] 市场与机会评估 - 美国Rett综合征患者估计在6000至9000名之间[13] - 美国、欧盟和英国由致病性MECP2突变引起的Rett综合征患者估计在15000至20000名之间[15]