财务数据关键指标变化 - 2026年第一季度其他收入净额为153.2万美元，同比增加103.0万美元[97] - 净亏损为4910万美元[108] - 公司累计赤字为9.375亿美元[102] 成本和费用（同比环比） - 2026年第一季度研发费用为3410.5万美元，同比下降645.7万美元（-15.9%），主要因人员费用减少374.7万美元及研发成本减少377.6万美元[94][96] - 2026年第一季度临床费用增加119.3万美元，因威尔逊病和AATD项目推进[94] - 2026年第一季度管理费用为1740.5万美元，同比增加412.1万美元（+31.0%），主要因专业和咨询费增加567.3万美元（主要为仲裁相关法律费用）[95] 现金流状况 - 2026年第一季度经营活动净现金流出为4271.0万美元，同比减少614.7万美元[106] - 经营活动现金净流出主要受净亏损5190万美元影响[113] - 投资活动现金净流入主要来自有价证券到期净额4360万美元[109] - 融资活动现金净流入包括来自囊性纤维化基金会协议的600万美元[110] - 有价证券净购买额为4530万美元，不动产及设备购买额为240万美元[113] 营运资本变动 - 应付账款变动为360万美元[113] - 预付款项及其他流动资产变动为120万美元[113] - 应计费用及其他流动负债变动为670万美元[113] - 递延收入变动为140万美元[113] - 非现金项目影响净亏损1070万美元，主要为股权激励费用等[113] 资金与流动性 - 公司现金、现金等价物和投资总额为1.355亿美元（不含受限现金）或1.492亿美元（含受限现金）[99] - 公司现金及投资等总额为1.492亿美元[125] - 现有资金预计可支撑运营至2027年[112] - 公司评估后认为对其持续经营能力存在重大疑虑，未来12个月持续经营依赖于获取额外融资[104] - 公司已建立“按市价发行”计划，可发行普通股筹集最多3.0亿美元，截至2026年3月31日尚未使用[101] 研发管线进展 - 公司计划在2026年上半年为威尔逊病项目提交IND/临床试验申请，2026年中期为AATD项目提交[82]