财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2026年第一季度营收为620万美元，较2025年同期的1.586亿美元大幅下降，主要因2025年确认了与百健协议相关的1.508亿美元知识产权许可收入[12] - 2026年第一季度净亏损为5000万美元，每股亏损0.79美元；而2025年同期为净利润1.129亿美元，每股摊薄收益1.90美元[12] - 2026年第一季度营收为622.9万美元，较2025年同期的1.58569亿美元大幅下降96.1%[30] - 2026年第一季度净亏损5000.3万美元，而2025年同期净利润为1.12879亿美元[30] - 2026年第一季度每股基本净亏损为0.79美元，2025年同期每股基本净收益为1.95美元[30] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2026年第一季度研发费用为3970万美元，较2025年同期的3270万美元增加700万美元，主要用于支持zorevunersen的研发[12] - 2026年第一季度销售、一般及行政费用为2000万美元，较2025年同期的1470万美元增加530万美元，主要因人员及上市准备费用增加[12] - 2026年第一季度研发费用为3967.3万美元，同比增长21.4%[30] - 2026年第一季度销售、一般及行政费用为1997.4万美元，同比增长36.3%[30] 财务数据关键指标变化：现金与融资 - 截至2026年3月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计4.11亿美元，预计可支持运营至2028年[1][12] - 2026年第一季度通过选择性ATM销售筹集了约8070万美元，发行了260万股普通股[1][12] - 截至2026年3月31日，公司现金及现金等价物为1.55659亿美元，较2025年12月31日的8422万美元大幅增长84.8%[29] 产品研发管线进展：zorevunersen (STK-001) - 关键III期EMPEROR研究预计在2026年6月完成约150名患者入组，以支持2027年中期的数据读出[1][2][5] - 计划在2027年第一季度启动向美国FDA的滚动新药申请提交，III期数据预计将完成该提交[1][2] - 在开放标签扩展研究中，93% (75/81)的患者在完成I/IIa期研究后继续治疗；截至4年数据截止点，77% (58/75)的患者仍在研究中[6] - 在开放标签扩展研究中，约94%的患者出现脑脊液蛋白实验室值升高，其中59%被归类为治疗中出现的不良事件[6] 产品研发管线进展：STK-002 - STK-002针对的ADOA病例中，估计有65%至90%是由OPA1基因变异引起，这些变异通常导致OPA1蛋白表达减少50%[19] - STK-002的1期OSPREY研究剂量递增阶段将持续至2026年及2027年初[21] 其他财务与资本结构数据 - 截至2026年3月31日，公司总资产为4.43277亿美元，股东权益为3.94877亿美元[29] - 截至2026年3月31日，公司流通普通股为62,240,347股，较2025年底的58,921,999股增加5.6%[29]