收入和利润（同比环比） - 2020年公司营收为911,509美元，较2019年的535,166美元增长70.3%，较2018年的383,450美元增长137.7%[23] - 2020年公司净收入为4,920,167美元，而2019年和2018年分别净亏损20,116,938美元和15,134,485美元，实现扭亏为盈[23] - 2020年公司通过可交易证券投资获得25,241,556美元收益，而2019年和2018年分别亏损81,839美元和盈利501,522美元[23] - 2020年基本每股收益为0.20美元，而2019年和2018年分别为每股亏损0.64美元和0.53美元[23] 成本和费用（同比环比） - 2020年研发费用为11,586,923美元，较2019年的6,939,051美元增长67.0%，较2018年的3,101,432美元增长273.6%[23] 业务线表现 - AML Clinic是公司目前主要的收入来源，但收入不足以支持所有运营计划[38][39] - 公司尚未从候选药物中产生收入，且近期内无收入预期[38] - 公司目前专注于3个主要研发项目，资源有限可能错失其他商业机会[50] 研发与临床试验风险 - 新药研发平均成本高达26亿美元，耗时约12年，仅0.1%的药物能进入临床试验阶段[44] - 进入1期临床试验的药物最终获批概率仅为13.8%[44] - 已获批新药中仅20%能收回平均研发投资[44] - 临床试验患者招募困难可能导致成本增加或试验延迟[51][52] - 临床开发失败风险高，83.8%的候选药物在后期试验中失败[44][56] - 药物开发成本可能因测试或审批延迟而增加，且无法保证临床试验按计划开始、完成或产生积极结果[62] - 临床试验延迟可能缩短公司药物候选品的独家商业化周期，并让竞争对手抢先上市[63] - 海外临床试验数据可能不被FDA接受，导致需在美国重复试验，增加成本和时间[64][66] - 临床前和临床试验成本高昂且耗时，延迟将增加成本并危及商业化进程[74][75] 监管与合规风险 - 需满足FDA、NMPA等多国监管要求，合规成本高昂且可能影响数据有效性[58] - 监管审批流程通常耗时多年且不可预测，公司尚无任何药物候选品获批[68][73] - 药物候选品可能因安全性、有效性或数据统计问题被监管机构拒绝批准[69] - 监管机构可能要求追加临床试验或数据，延迟或限制批准范围[70][72] - 药物不良反应可能导致试验中断、标签限制或批准撤销[82][84] - 获批后仍需持续合规投入，包括生产监管、上市后研究及风险管理计划[85][87] - 违规可能导致产品召回、罚款、禁令或刑事处罚等严重后果[90] - 公司可能因不合规推广药品而面临重大责任，包括民事、行政处罚和刑事制裁[91] - 公司若无法适应监管要求变化或维持合规，可能失去已获得的监管批准并无法实现盈利[92] 知识产权与专利风险 - 公司专利组合中大部分为未授权的专利申请，若未能获批将严重影响业务[102] - 公司专利保护的不确定性可能导致竞争对手开发相似产品或技术[108] - 公司专利诉讼的平均成本为170万美元[109] - 公司在主要专利管辖区外的知识产权保护可能较弱，无法有效阻止竞争对手侵权[116] - 公司专利和专利申请可能与其他方共同拥有，若无法获得独家许可，共同所有者可能将权利许可给竞争对手[118] - 公司尚未在任何司法管辖区尝试执行已授权专利，执行专利可能导致高额成本并分散业务注意力[123] - 专利诉讼可能导致公司专利被无效、无法执行或解释范围狭窄，并可能引发其他方对公司提出侵权索赔[124] - 公司可能面临专利无效或不可执行的诉讼风险，尤其是在美国专利商标局或类似非美国机构[125] - 竞争对手可能侵犯公司专利或知识产权，诉讼可能导致高额费用和管理资源分散[126] - 公司专利可能因未支付维护费或未遵守程序要求而失效，导致竞争对手进入市场[138] 生产与供应链风险 - 公司依赖第三方（如CROs和合作机构）进行临床前研究和临床试验，若其未能履行合同义务将延迟产品开发[157] - 临床阶段需依赖第三方生产符合cGMP标准的候选药物，若供应不足或质量不达标将影响临床试验[160] - 公司计划依赖外部承包商生产临床供应品并处理药物候选物，但尚未在商业规模上生产或处理任何药物候选物[161] - 合同制造商可能无法满足临床和商业需求的数量和质量，导致时间延误[161] - 制造商的生产问题可能导致临床供应品延迟，增加试验成本或终止试验[164] - 制造工艺变更需经FDA、NMPA、EMA等监管机构审查，可能导致产品上市延迟[165] 人力资源与管理 - 公司高度依赖CEO Ian Huen及其他关键管理人员，人员流失可能阻碍业务目标实现[181][184] - 公司目前拥有26名员工，其中24名为全职员工，2名为兼职员工[186] - 公司员工分布为25名在亚洲，1名在欧洲[186] - 公司聘用了48名独立顾问和咨询师协助运营[186] - 公司计划增加大量具有上市公司经验的管理、运营、销售、市场营销和财务人员[186] 财务与内部控制 - 公司2018年财务报告中发现一个重大内部控制缺陷，涉及缺乏专职财务和会计人员[204] - 截至2020年12月31日，公司认为已通过培训、新会计系统和明确职责等措施修复了该缺陷[205][206] - 公司2020年12月31日的财务报告内部控制被评估为有效[207] 战略与收购 - 公司计划未来寻求战略合作、联盟或收购以推动药物和诊断技术商业化[191] - 公司可能通过发行证券或承担债务进行未来收购，可能稀释股东权益[210][211] - 公司面临收购交易中对方风险，包括对方现有药物或候选药物及诊断技术的前景和监管审批[213] - 公司可能无法通过收购技术或产品产生足够收入以实现收购目标，甚至无法抵消相关收购和维护成本[213] - 公司若进行收购，可能发行稀释性证券、承担债务、产生一次性大额费用及无形资产摊销[213] 国际业务与政治风险 - 公司面临国际业务风险，包括监管变化、政治不稳定和知识产权保护差异[209] - 公司若违反美国《反海外腐败法》(FCPA)或英国《反贿赂法》，可能面临声誉损害、罚款及重大费用[214][215] - 公司业务受英国脱欧影响，包括未来法规不明确、贸易壁垒增加及市场准入受限[216][217][218] - 英国脱欧可能导致公司面临新的监管成本和挑战，影响药物候选品的审批和临床试验[220] - 英国脱欧后，公司可能失去欧盟成员国全球贸易协定 benefits，增加在欧盟和欧洲经济区的贸易壁垒[220] - 英国脱欧可能影响公司员工从英国总部自由调动至欧洲其他地区的能力[217] - 公司未来在英国的药物审批和临床试验可能因脱欧后的监管框架变化而受到重大影响[220]