产品申报计划 - 公司预计2021年年中提交beti - cel生物制品许可申请（BLA）用于治疗所有基因型的输血依赖性β - 地中海贫血（TDT）患者[140] - 公司预计2021年年中提交eli - cel的BLA用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者[141] 合作与产品获批情况 - 2020年5月公司与百时美施贵宝（BMS）修订协议，BMS支付2亿美元作为未来美国以外里程碑付款和销售特许权使用费的替代[142] - 2021年3月BMS的ide - cel（商品名ABECMA）获FDA批准用于治疗经过四线或更多线治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，第一季度无产品销售[142] 财务关键指标（现金及等价物、亏损） - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.9亿美元[144] - 2021年第一季度公司净亏损2.058亿美元，截至2021年3月31日累计亏损31.1亿美元[144] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，费用将因多项活动大幅增加[144] - 公司预计2021年3月31日的10.9亿美元现金、现金等价物和有价证券足以支持至少未来十二个月的计划运营[150] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.9亿美元，预计至少能满足未来十二个月的运营资金需求[175] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损31.1亿美元[176] 公司战略调整 - 2021年4月公司宣布计划削减和调整员工队伍，主要在欧洲[149] - 公司计划在2021年末将严重遗传病和肿瘤学项目拆分为两家独立的上市公司[151] 营收相关指标变化 - 2021年第一季度总营收1280万美元，较2020年同期的2190万美元减少910万美元[169][170] - 营收减少主要归因于ide - cel许可和制造服务收入减少以及bb21217一期试验治疗患者相关收入减少[170] 研发费用相关指标变化 - 2021年第一季度研发费用1.545亿美元，较2020年同期的1.541亿美元增加40万美元[161][169][170] - 研发费用增加主要归因于合作研究资金成本增加1530万美元、员工薪酬等相关费用增加780万美元、信息技术和设施相关成本增加510万美元[170] 销售、一般和行政费用相关指标变化 - 2021年第一季度销售、一般和行政费用8690万美元，较2020年同期的7320万美元增加1360万美元[169][170] - 销售、一般和行政费用增加主要是由于某些未明确说明的因素导致[170] 特许权使用费和其他收入成本相关指标变化 - 2021年第一季度特许权使用费和其他收入成本228.1万美元，较2020年同期的102.5万美元增加125.6万美元[169] - 截至2021年3月31日的三个月，版税和其他收入成本为230万美元，2020年同期为100万美元[173] 未来或有现金付款情况 - 截至2021年3月31日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑付款2010万美元，商业里程碑付款9990万美元，估计公允价值为190万美元[164] 净亏损相关指标变化 - 2021年第一季度净亏损2058.08万美元，较2020年同期的2026.11万美元增加31.97万美元[169] 产品开发计划 - 公司计划继续在研发上投资，推进beti - cel、eli - cel等产品候选药物的开发[159] 成本费用增减情况 - 材料生产成本减少2130万美元，主要在临床制造方面；实验室费用和其他平台成本减少370万美元；临床试验和医学研究成本减少170万美元[171] - 员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的费用增加940万美元，其中基于股票的薪酬费用增加260万美元；咨询费用增加650万美元；商业准备和数字营销成本减少230万美元[172] 现金流量相关指标变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为203327000美元，2020年同期为206121000美元；投资活动净现金流入为321352000美元，2020年同期为224578000美元；融资活动净现金流入为3796000美元，2020年同期为963000美元[177] - 2021年第一季度经营活动使用现金较2020年同期减少280万美元，主要因经营资产和负债变化，部分被净亏损增加320万美元所抵消[178] - 2021年第一季度投资活动提供现金较2020年同期增加9680万美元，原因包括购买有价证券现金减少4820万美元等[178] - 2021年第一季度融资活动提供现金较2020年同期增加280万美元，由行使股票期权和员工股票购买计划缴款所得款项增加推动[179] 利率对有价证券影响 - 若市场利率立即且统一提高1个百分点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降约260万美元[182]