财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为9.707亿美元，完成拆分后约为5.185亿美元[139][144] - 2021年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为2.168亿美元和6.643亿美元，截至2021年9月30日累计亏损35.6亿美元[139] - 公司预计拆分后剩余资金至少可支持未来十二个月的当前计划运营，预计2022年支出减少[144] - 2021年前三季度研发总费用为4.29614亿美元，2020年为4.50862亿美元，同比下降4.71%[156] - 2021年第三季度总营收为2270万美元，2020年同期为1930万美元，同比增长17.67%，主要源于与BMS合作协议的收入[166] - 2021年第三季度研发费用为1.314亿美元，2020年同期为1.404亿美元，同比下降6.41%，主要因合作研究资金成本、股票补偿费用、临床试验成本和制造成本减少[166][167] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为6830万美元，2020年同期为6800万美元，同比增长0.34%，主要因咨询和专业费用增加[166][169] - 2021年第三季度特许权使用费和其他收入成本为1970万美元，2020年同期为130万美元，同比增长1415.38%，主要因2021年第二和第三季度确认的过量库存准备金[166][170] - 2021年第三季度重组费用为2017.5万美元，2020年同期无此项费用，主要与缩减欧洲业务导致的裁员成本有关[166][170] - 截至2021年9月30日，与Pregenen技术商业里程碑相关的未来或有现金付款为9990万美元，估计公允价值为200万美元[161] - 2021年第三季度净亏损为2.16816亿美元，2020年同期为1.94745亿美元，同比增长11.33%[166] - 2021年第三季度利息收入净额为31.9万美元，2020年同期为196.4万美元，同比下降83.76%，主要因投资减少导致利息收入下降[166][171] - 2021年第三季度其他费用净额为29.4万美元，2020年同期为668.6万美元，同比下降95.60%，主要因股权证券公允价值变化[166][171] - 2021年前九个月总营收4290万美元，较2020年同期的2.4亿美元减少1.971亿美元[173] - 2021年前九个月研发费用4.296亿美元，较2020年同期的4.509亿美元减少2120万美元[174] - 2021年前九个月销售、一般和行政费用2.297亿美元，较2020年同期的2.099亿美元增加1980万美元[177] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约9.707亿美元，完成分离后约5.185亿美元[180] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损35.6亿美元[181] - 2021年前九个月经营活动使用的净现金为4.95914亿美元，较2020年同期增加1.808亿美元[183] - 2021年前九个月投资活动提供的净现金为5.01625亿美元，较2020年同期增加7.348亿美元[184] - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为8006万美元，较2020年同期减少4.652亿美元[184] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为9.707亿美元和12.7亿美元[187] - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降约410万美元[187] 业务线发展与战略调整 - 公司预计eli - cel治疗CALD的生物制品许可申请（BLA）将于2021年底提交，2021年9月已完成beti - cel治疗TDT的BLA提交[136] - 2021年8月公司宣布聚焦美国严重遗传疾病市场，并有序缩减欧洲业务，预计可降低销售、一般和行政成本[136] - 2021年11月4日，公司完成严重遗传疾病和肿瘤项目拆分，分别成立bluebird bio和2seventy bio两家独立上市公司[137] 公司资金来源与收入确认 - 自成立以来，公司主要通过公开发行普通股、私募优先股和认股权证以及合作来为运营提供资金，产品销售收入微不足道[138] - 公司与BMS的合作安排收入主要来自ide - cel和bb21217相关的研发服务、许可和载体制造，相关履约义务在2021年第一季度已全部履行[146] - 非退还许可费在交付许可且无未履行履约义务时确认为收入，含销售特许权使用费的知识产权许可按规定确认收入[150] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司临床试验、制造、商业化和监管互动的时间产生影响，最终影响高度不确定[142]