临床前数据成果 - 2020年第二季度公布BEAM - 102临床前数据，腺嘌呤碱基编辑器能以超80%的效率将致病血红蛋白S点突变转化为HbG - Makassar[91] - 嵌合抗原受体T细胞产品候选药物在临床前实验中，碱基编辑器能同时高效修饰多达8个基因组位点，效率为85 - 95%[92] - 2021年5月公布评估数据，非人类灵长类动物肝脏体内编辑率从最初的不到10%提高到52%，总RNA剂量为1.5mg/kg[96] - 疾病建模表明，12% - 20%的感光细胞足以保存视力，编辑该范围内细胞有望改善疾病[97] - 已鉴定出一种碱基编辑器，能编辑携带人类突变序列的重组细胞中约45%的等位基因[97] - 在敲入ABCA4 G1961E点突变的人类视网膜色素上皮细胞系中，双感染分裂AAV系统5周后，约75%的疾病等位基因被精确纠正[97] 项目计划安排 - 公司预计2021年下半年提交BEAM - 101的研究性新药申请[89] - 公司计划2021年启动BEAM - 102的研究性新药启用研究[91] - 公司计划2021年启动BEAM - 201的研究性新药启用研究[93] - 公司预计2021年下半年从肝脏项目组合中选定首个开发候选药物[96] 合作与研究成果 - 公司与Verve Therapeutics合作获2556322股普通股，完成1期研究后可参与开发商业化并分享50%美国损益[103] - Verve研究显示单剂静脉输注使非人类灵长类动物两周时血LDL - C降低59%，六个月平均降低61%，血PCSK9蛋白水平平均降低89%[104] 公司建设与收购 - 公司将在北卡罗来纳州建10万平方英尺cGMP合规制造设施，五年内投资达8300万美元，预计2023年第一季度运营[107] - 公司收购Guide Therapeutics，支付1.2亿美元，原股东和期权持有人还可能获最高1亿美元技术里程碑付款和2.2亿美元产品里程碑付款[108] 财务亏损情况 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2.016亿美元和3050万美元，截至2021年3月31日累计亏损5.992亿美元[114] - 公司预计继续产生大量费用和运营亏损，需额外融资支持运营和增长战略[114] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过销售可赎回可转换优先股、IPO、后续发行和私募融资[114] - 公司自成立以来通过多次股权融资获得资金，截至2021年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.035亿美元[131] - 2021年4月公司与Jefferies签订ATM销售协议，最高可筹集3亿美元，二季度已出售股票获得净现金0.8万美元[131] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足资金需求，暂无外部资金承诺来源[140] 费用情况 - 研发费用包括交付技术投资、知识产权许可成本等，预计随临床前和临床开发活动大幅增加[116][117] - 一般及行政费用主要包括行政人员薪酬等，预计未来因支持研发活动和作为上市公司而增加[118] - 其他收入和费用包括衍生负债公允价值变动、或有对价负债公允价值变动及利息等[119][120] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为1.901亿美元和2150万美元，增长1.686亿美元[124] - 2021年和2020年第一季度管理费用分别为1030万美元和680万美元，增长350万美元[128] - 2021年和2020年第一季度衍生负债公允价值变动费用分别为190万美元和270万美元[130] - 2021年第一季度或有对价负债公允价值变动费用为30.5万美元[130] 收入情况 - 2021年和2020年第一季度许可收入均约为6000美元[123] 现金使用量情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为3860万美元和2740万美元[134][135] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金使用量分别为2.79626亿美元和7679.2万美元[134][136] 租赁与付款情况 - 截至2021年3月31日的三个月内，公司签订2019年4月租赁的办公和实验室空间二期合同，最低未折现租赁付款额为4270万美元[143] - 2021年5月，首次成功付款测算完成，需向哈佛和博德研究所分别支付1500万美元，公司选择以普通股股份支付[143] - 2021年5月计算出应向哈佛和博德研究所支付的成功付款各为1500万美元，预计6月以普通股结算[131] 资金与风险情况 - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.035亿美元，主要为现金、货币市场基金、商业票据和公司票据、美国国债和政府证券[145] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[145] - 公司目前无重大外汇汇率变动相关市场风险，但与美国境外供应商合作可能增加外汇风险[145]