业务项目推进 - 公司预计2021年下半年为BEAM - 101提交研究性新药申请（IND）[129] - 2021年8月公司宣布启动BEAM - 201的IND启用研究[133] 临床前数据成果 - 2020年第二季度公布的BEAM - 102临床前数据显示，腺嘌呤碱基编辑器（ABEs）能以超80%的效率将致病血红蛋白S（HbS）点突变转化为HbG - Makassar [131] - 公司碱基编辑器能在原代人T细胞中同时高效修饰多达8个基因组位点，效率为85 - 95% [132] - 2021年5月公司公布的数据显示，非人类灵长类动物肝脏体内编辑率从最初的不到10%提高到总RNA剂量为1.5 mg/kg时的52% [139] - 治疗Stargardt病时，编辑12% - 20%的细胞足以保留视力[141] - 公司已鉴定出一种碱基编辑器，能编辑携带人类突变序列的重组细胞中约45%的等位基因[142] - 在敲入ABCA4 G1961E点突变的人视网膜色素上皮细胞系（ARPE - 19细胞）中，双感染分裂AAV系统5周后可精确纠正约75%的疾病等位基因[142] - 2021年1月，Verve报告非人类灵长类动物临床前概念验证数据，单次静脉输注两周后血液LDL - C降低59%，六个月平均降低61%，同期血液PCSK9蛋白水平平均降低89%[150] 战略合作情况 - 2020年7月公司与波士顿儿童医院结成战略联盟，赞助其研究项目并将其作为临床站点推进管道项目转化[146] - 2020年6月公司与Magenta达成合作，评估MGTA - 117与公司碱基编辑疗法联合治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的潜力[147] - 2019年4月公司与Verve达成合作，Verve获公司技术独家使用权，公司获其普通股，完成1期研究后可参与开发和商业化并分享50%美国利润和亏损[148] - 2020年7月公司与IOB合作，利用其眼科专业知识和公司碱基编辑技术治疗眼部疾病[152] - 2021年6月公司与Apellis达成合作，可获总计7500万美元前期及近期里程碑付款，包括签约时的5000万美元和2022年6月30日的2500万美元[155] 公司收购与建设 - 2020年8月公司租赁场地建设10万平方英尺的制造设施，预计投资8300万美元，2023年第一季度投入运营[157] - 2021年2月公司收购Guide，支付前期对价1.2亿美元，原股东和期权持有人最高可额外获1亿美元技术里程碑付款和2.2亿美元产品里程碑付款[159] 财务关键指标变化 - 2021年和2020年上半年公司净亏损分别为2.778亿美元和6470万美元，截至2021年6月30日累计亏损6.754亿美元[170] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，研发费用分别为4560万美元和1940万美元，增长2620万美元[182] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，行政费用分别为1340万美元和690万美元，增长650万美元[186] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，衍生负债公允价值变动费用分别为4230万美元和870万美元，增长3360万美元[188] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，长期投资公允价值变动收入分别为2580万美元和51.7万美元，增长2529.7万美元[189] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，研发费用分别为2.357亿美元和4090万美元，增长1.948亿美元[192] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，行政费用分别为2370万美元和1370万美元，增长990万美元[197] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，衍生负债公允价值变动费用分别为4420万美元和1140万美元，增长3280万美元[200] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，长期投资公允价值变动收入分别为2690万美元和51.7万美元，增长2633.5万美元[201] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月及六个月，许可收入均约为6000美元和1.2万美元[181,191] 股权发行与收益 - 2020年2月公司完成首次公开募股，发行12176471股普通股，每股发行价17美元，净收益1.883亿美元[203] - 2020年10月公司发行5750000股普通股，每股发行价23.5美元，总收益1.351亿美元，净收益约1.266亿美元[203] - 2021年1月公司私募发行2795700股普通股，每股发行价93美元，总收益2.6亿美元，净收益2.52亿美元[203] - 截至2021年6月30日，公司通过ATM销售协议出售2908009股普通股，总收益3亿美元，净收益约2.905亿美元[205] - 2021年7月公司与Jefferies修订销售协议，可额外发售价值5亿美元的普通股，后续已发售108617股，总收益1100万美元[206] 资金相关情况 - 2021年6月Verve首次公开募股结束时，公司持有其546,970股普通股，截至6月30日该投资价值2930万美元，上半年确认其他收入2690万美元[151] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.153亿美元[207] - 2021年5月，公司需向哈佛和博德研究所分别支付1500万美元成功付款，已在6月以股票形式结算[208][224] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为7110万美元，投资活动净现金使用量为2.92763亿美元，融资活动净现金提供量为4.13712亿美元[210] - 2021年上半年公司签订的租赁第二期最低未折现租赁付款额为4270万美元[223] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券预计可支持至少未来12个月的运营费用和资本支出[219] 会计政策与风险 - 公司关键会计政策涉及股份支付、可变利益实体、公允价值计量和租赁，与2020年相比无重大变化[164] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险[227] - 公司与美国境外供应商签订合同，可能受外汇汇率波动影响[227] - 未来公司可能与更多美国境外供应商签订合同，或增加外汇风险[227] 费用预期 - 公司预计研发费用和行政费用将大幅增加，以支持临床前和未来临床开发活动及公司运营[175,177]