现金及现金等价物相关 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为6133千美元，较2021年12月31日的32938千美元有所下降[9] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2600万美元[23] - 截至2022年6月30日，公司现金资源为2600万美元，预计仅能支撑到2023年第二季度[101] 许可证及其他收入相关 - 2022年第二季度，公司许可证及其他收入为1000千美元，2021年同期为0[11] - 2022年上半年，公司许可证及其他收入为1346千美元，2021年同期为0[11] - 2022年第二季度许可及其他收入100万美元，2021年同期为零，源于与Taysha的 sublicense协议临床里程碑[75][76] - 2022年上半年许可及其他收入130万美元，2021年同期为零，源于Taysha协议临床里程碑及递延收入确认[84][85] 总费用相关 - 2022年第二季度，公司总费用为9008千美元，2021年同期为13715千美元[11] - 2022年上半年，公司总费用为29945千美元，2021年同期为28312千美元[11] 运营亏损相关 - 2022年第二季度，公司运营亏损为8008千美元，2021年同期为13715千美元[11] - 2022年上半年，公司运营亏损为28599千美元，2021年同期为28312千美元[11] 净亏损相关 - 2022年第二季度，公司净亏损为12077千美元，2021年同期为15207千美元[11] - 2022年上半年，公司净亏损为32868千美元，2021年同期为31209千美元[11] - 2022年第一季度净亏损为8,295千美元[12] - 2022年上半年净亏损2908.6万美元，2021年同期为3120.9万美元[15] 每股亏损相关 - 2022年第二季度，公司基本和摊薄后每股亏损为2.08美元，2021年同期为3.93美元[11] 普通股及股东权益相关 - 截至2022年3月31日，普通股数量为5,883,196股，股票金额为1,471千美元，额外实收资本为706,433千美元，累计亏损为676,431千美元，股东权益总额为31,443千美元[12] - 截至2022年6月30日，普通股数量为5,870,375股，股票金额为1,467千美元，额外实收资本为703,379千美元，累计亏损为684,726千美元，股东权益总额为20,086千美元[12][13] - 截至2021年3月31日，普通股数量为3,961,557股，股票金额为990千美元，额外实收资本为680,103千美元，累计亏损为586,706千美元，股东权益总额为94,390千美元[14] - 截至2021年6月30日，普通股数量为4,050,041股，股票金额为1,013千美元，额外实收资本为684,987千美元，累计亏损为601,913千美元，股东权益总额为84,086千美元[14] 股票薪酬费用相关 - 2022年第一季度，股票薪酬费用为724千美元[12] - 2021年上半年，股票薪酬费用为4,378千美元[14] - 2022年3月和6月的股票薪酬费用分别为72.4万美元和158.6万美元，2021年同期分别为242.8万美元和437.8万美元[52] 优先股相关 - 发行A类和B类可转换可赎回优先股，A类股数为1,000,006股，金额为17,974千美元；B类股数为250,005股，金额为4,494千美元[12] - A类和B类可转换可赎回优先股的推定股息，A类为3,026千美元，B类为756千美元，额外实收资本减少3,782千美元[12] - 赎回A类和B类可转换可赎回优先股，A类股数减少1,000,006股，金额减少21,000千美元；B类股数减少250,005股，金额减少5,250千美元[12] - 2022年5月2日，公司向机构投资者私募发行A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，购买价格为每股19美元，原始发行折扣为面值的5%，净收益为2250万美元，确认了380万美元的视同股息[56] - 2022年6月17日，优先股股东行使赎回权，公司以2630万美元赎回所有优先股，赎回价格为面值的105%[58] - 2022年5月2日公司完成私募发行，出售A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，购买价19美元，有5%原始发行折扣[72] 现金流量相关 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2270万美元，2021年同期为2507.4万美元[15] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为32.3万美元，2021年同期为提供3130万美元[15] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为378.2万美元，2021年同期为提供835.7万美元[15] - 2022年上半年经营活动净现金使用量2270万美元，2021年同期为2510万美元[93][94] - 2022年上半年投资活动净现金使用量30万美元，2021年同期为提供3130万美元[95][96] - 2022年上半年融资活动净现金使用量380万美元，2021年同期为提供840万美元[98][99] 反向股票分割相关 - 2022年6月30日，公司进行25比1的反向股票分割[17] - 2022年7月1日，公司股票进行25:1的反向股票分割，授权普通股数量仍为2亿股[59] - 2022年6月30日公司进行25比1反向股票分割，分割后普通股授权股数仍为2亿股[73] 费用重新分类相关 - 2021年三个月和六个月分别将0.8百万和16000美元折旧和摊销成本重新分类至研发和行政费用[28] - 2021年三个月和六个月分别将0.3百万和0.6百万美元租金费用从行政重新分类至研发费用[28] 潜在稀释证券相关 - 2022年1 - 6月潜在稀释证券中股票期权265411份、受限股票61108份、认股权证1788000份[31] 会计准则采用相关 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[32] 短期投资相关 - 截至2022年6月30日，短期投资中美国国债证券摊销成本为1397万美元，公允价值为1396.3万美元；2021年12月31日，摊销成本为1207.7万美元，公允价值为1208.6万美元[33] 固定资产相关 - 2022年6月30日，固定资产净值为746万美元，2021年12月31日为1233.9万美元；2022年和2021年3个月折旧费用均为80万美元，6个月均为160万美元；2022年3 - 6月设备处置损失为10万美元[35] 在建工程减值相关 - 2022年3月31日，公司对ABO - 101和ABO - 102项目在建工程计提减值330万美元；6月30日，收到供应商退款150万美元，冲减减值；6个月净减值为180万美元[36] - 2022年上半年在建工程减值180万美元，2021年同期为零[90] 许可技术减值相关 - 2022年3 - 6月，许可技术分别计提减值0和140万美元；2022年6月30日，许可技术净值为0，2021年12月31日为138.4万美元[37][38] 和解协议及受限现金相关 - 公司与REGENXBIO的和解协议需支付3000万美元，2021年11月已支付2000万美元，2022年11月到期应付480万美元，2024年11月到期应付400万美元；截至2022年6月30日，记录受限现金500万美元作为抵押[39][40] 按公允价值计量的资产相关 - 截至2022年6月30日，按公允价值计量的资产为1682.3万美元，其中现金等价物286万美元，短期投资1396.3万美元；2021年12月31日为4206万美元[41][44] 应计费用相关 - 2022年6月30日，应计费用为533.1万美元，2021年12月31日为558.5万美元[45] 租赁相关 - 2022年3 - 6月，租赁分别计提减值0和160万美元；2022年3个月和6个月的总经营租赁成本分别为59.7万美元和118.6万美元，2021年分别为54.3万美元和111.7万美元[47][48] - 截至2022年6月30日，经营租赁负债未折现总额为1068.5万美元，现值为853.5万美元；加权平均剩余租赁期限为82个月，加权平均折现率为7.2%[49] - 2022年上半年使用权租赁资产减值160万美元，2021年同期为零[89] 股票薪酬计划相关 - 公司有两个基于股票的薪酬计划，2005年激励计划不再授予[51] 股票期权及受限股票相关 - 截至2022年6月30日，2015年激励计划的股票期权未行使数量为265,398份，行使价格为38.18美元，剩余合同期限为6.69年；2005年激励计划的股票期权未行使数量为3,200份，行使价格为32.00美元，剩余合同期限为1.29年[53][54] - 截至2022年6月30日，受限股票未行使数量为61,108份，加权平均授予日公允价值为39.14美元，未确认薪酬费用约为210万美元，预计在2.6年的加权平均归属期内确认[55] 股票期权预期参数相关 - 2022年授予股票期权的预期波动率为95.1%-96.0%，预期期限为6.07-6.08年，无风险利率为1.7%-3.3%；2021年预期波动率为98.9%-99.8%，预期期限为5.25-6.08年，无风险利率为0.9%-1.2%[53] 普通股公开发行相关 - 2021年12月21日，公司完成普通股公开发行，净收益约为1600万美元，扣除承销折扣和佣金及发行费用150万美元[60] 股票购买认股权证相关 - 截至2022年6月30日，有178.8万份股票购买认股权证未行使，认股权证将于2026年12月21日到期[61] 独家许可协议相关 - 2022年5月16日，公司与Ultragenyx签订独家许可协议，公司有资格获得净销售额中个位数至10%的分级特许权使用费和最高3000万美元的商业里程碑付款，Ultragenyx应向公司支付的180万美元费用记录在其他应收款中[62][63] - 2022年5月16日公司与Ultragenyx签订独家许可协议，获批后公司可获净销售额中个位数至10%的分层特许权使用费和最高3000万美元商业里程碑付款[69] 纳斯达克上市规则相关 - 2022年7月19日公司收到纳斯达克通知，已重新符合最低出价每股1美元的上市规则[74] 研发费用相关 - 2022年第二季度研发费用670万美元，较2021年同期减少180万美元，主要因临床和开发工作及薪资成本降低[75][79] - 2022年上半年研发费用1720万美元，较2021年同期增加30万美元，主要因临床和开发工作及其他成本增加[84][87] 行政及一般费用相关 - 2022年第二季度行政及一般费用350万美元，较2021年同期减少170万美元，主要因专业费用和非现金股票薪酬减少[75][82] - 2022年上半年行政及一般费用770万美元，较2021年同期减少370万美元，主要因专业费用和非现金股票薪酬减少[84][87] 利息及其他收入相关 - 2022年上半年利息及其他收入3.1万美元，2021年同期为2.3万美元[91] 利息费用相关 - 2022年上半年利息费用50万美元，2021年同期为290万美元[92] ATM协议相关 - 截至2022年6月30日，公司通过ATM协议累计出售270,350股普通股，获得净收益2500万美元[102] - 公司与Jefferies LLC的ATM协议可出售普通股总价最高达1.5亿美元，2022年上半年未出售[102]