公司资产关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为573.3万美元，较2021年12月31日的3293.8万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，公司短期投资为1243.4万美元，较2021年12月31日的1208.6万美元增加[8] - 截至2022年9月30日，公司总资产为3876.1万美元，较2021年12月31日的7958.6万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，可供出售短期投资摊余成本为1244.5万美元，公允价值为1243.4万美元；2021年12月31日摊余成本为1207.7万美元，公允价值为1208.6万美元[32] - 截至2022年9月30日，按公允价值计量的资产总计1474.6万美元；2021年12月31日为4206万美元[45][46] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2350万美元[23] 公司负债关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总负债为2334.8万美元，较2021年12月31日的2821.1万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，应计费用总计412.1万美元；2021年12月31日为558.5万美元[47] - 公司需向REGENXBIO支付总计3000万美元，2021年11月已支付2000万美元，2022年11月应支付的流动部分为490万美元，2024年11月应支付的长期部分为410万美元[38][39] 公司收入及费用关键指标变化 - 2022年前三季度，公司实现许可及其他收入134.6万美元，2021年同期为0 [10] - 2022年前三季度，公司总费用为3932.5万美元，较2021年同期的4318.4万美元减少[10] - 2022年前九个月，基于股票的薪酬费用为632千美元[11] - 2021年，基于股票的薪酬费用为2,218千美元[12] - 2020 - 2021年，基于股票的薪酬费用为6,915千美元[14] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，折旧费用均为80万美元；九个月分别为230万美元和240万美元[34] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司处置设备损失分别为1.6万美元和10万美元[34] - 2022年截至9月30日的九个月，公司对在建工程计提减值准备180万美元[35] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司对许可技术分别计提减值准备0和140万美元[36] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司对租赁计提减值准备分别为0和160万美元[49] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，总经营租赁成本分别为63.8万美元和182.4万美元；2021年同期分别为55.2万美元和166.9万美元[50] - 2022年第三季度和前九个月，公司基于股票的薪酬费用分别为63.2万美元和221.8万美元，2021年同期分别为253.7万美元和691.5万美元[53] 公司亏损关键指标变化 - 2022年前三季度，公司运营亏损为3797.9万美元，较2021年同期的4318.4万美元减少[10] - 2022年前三季度，公司净亏损为3857万美元，较2021年同期的3825.3万美元增加[10] - 2022年前三季度，公司基本和摊薄后每股普通股亏损为7.05美元，2021年同期为9.93美元[10] - 2022年前三季度，公司综合亏损为4236.9万美元，较2021年同期的3825.2万美元增加[10] - 2022年前九个月净亏损3.857亿美元，2021年同期为3.8253亿美元[15] 公司普通股及股东权益关键指标变化 - 截至2022年6月30日，普通股数量为5,870,375股，股票金额为1,467千美元，股东权益总额为20,086千美元[11] - 2022年前九个月，按市价出售协议发行普通股，扣除发行成本后，新增普通股1,038,134股，增加金额4,189千美元[11] - 截至2022年9月30日，普通股数量为7,671,351股，股票金额为77千美元，股东权益总额为15,413千美元[11][12] - 截至2021年12月31日，普通股数量为5,888,217股，股票金额为1,472千美元，股东权益总额为51,375千美元[12] - 2021年，按市价出售协议发行普通股，扣除发行成本后，新增普通股1,038,134股，增加金额4,189千美元[12] - 截至2021年9月30日，普通股数量为4,074,702股，股票金额为1,019千美元，股东权益总额为79,744千美元[13][14] - 截至2020年12月31日，普通股数量为3,845,267股，股票金额为961千美元，股东权益总额为102,551千美元[14] - 2022年6月30日，公司进行25比1的反向股票分割，7月1日生效[17] - 2022年7月1日，公司股票进行25:1反向股票分割，分割后普通股授权股数仍为2亿股[62] - 2022年前九个月，公司通过ATM协议出售103.8134万股普通股，净收益420万美元，9月30日后又出售244.0882万股，净收益860万美元[64] 公司现金流关键指标变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为2949.1万美元，2021年同期为3540.8万美元[15] - 2022年前九个月投资活动净现金提供量为132.6万美元，2021年同期为5806.3万美元[15] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为40.7万美元，2021年同期为853万美元[15] - 2022年前九个月，公司经营活动现金流出为2950万美元[23] 公司折旧和摊销成本重新分类情况 - 2021年9月30日止三个月，公司将0.8万美元折旧和摊销成本重新分类至研发费用，1.6万美元重新分类至一般及行政费用[28] - 2021年9月30日止九个月，公司将240万美元折旧和摊销成本重新分类至研发费用，4.9万美元重新分类至一般及行政费用[28] 公司会计政策采用情况 - 2022年1月1日，公司采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[31] 公司经营租赁相关指标 - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债未折现总额为1031.1万美元，现值为829.4万美元，加权平均剩余期限为79个月，加权平均折现率为7.2%[51] 公司股票期权及受限股票奖励情况 - 2022年前九个月授予股票期权的预期波动率为95.1% - 96.0%，预期期限为6.07 - 6.08年，无风险利率为1.7% - 3.3%[55] - 截至2022年9月30日，2015激励计划下未行权股票期权为239444份，加权平均行权价格为37.10美元，未确认的非归属期权奖励总补偿成本约为330万美元，加权平均剩余归属期为2.3年[56] - 截至2022年9月30日，受限股票奖励为821269份，未确认的总补偿费用约为410万美元，预计在3.1年的加权平均归属期内确认，2022年前九个月归属的受限股票奖励总公允价值为130万美元[58] 公司优先股相关情况 - 2022年5月2日，公司私募发行A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，原始发行折扣为面值的5%，净收益2250万美元，确认视同股息380万美元[59] - 2022年6月17日，优先股股东行使权利，公司以2630万美元赎回所有优先股，价格为面值的105%[61] 公司许可协议相关情况 - 2022年5月16日，公司与Ultragenyx签订独家许可协议，公司有资格获得净销售额中个位数至10%的分级特许权使用费和最高3000万美元的商业里程碑付款，Ultragenyx应向公司支付的0.8万美元费用记录在其他应收款中[65][66] 公司证券购买协议相关情况 - 2022年11月3日公司宣布签订证券购买协议，将向新老机构投资者私募出售7,065,946股普通股、可兑换543,933股普通股的预融资认股权证及可购买7,609,879股普通股的认股权证[67] - 普通股及附带认股权证的发行价为每股4.60美元，预融资认股权证及附带认股权证的发行价为每份4.59美元[67] - 附带认股权证可按每股4.75美元的行使价购买公司普通股[67] - 预融资认股权证和附带认股权证立即可行使，有效期为自发行日起五年[67] - 私募总收益预计约为3500万美元，未扣除配售代理费用和其他开支[67]