现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为4378.1万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元增长247.5%[10] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为4475.6万美元，2020年为939.6万美元[21] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为6700万美元和9500万美元[95] 短期投资相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司短期投资为2321.7万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元下降71.8%[10] - 2021年9月30日和2020年12月31日，美国政府和机构证券及国债分别为23,217,000美元和82,438,000美元；可供出售债务证券摊余成本分别为23,217,000美元和82,448,000美元[41] - 2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资按公允价值计量分别为23,217,000美元和82,438,000美元，均属Level 2 [57] 负债与股东权益数据变化 - 2021年9月，公司总负债为3927.5万美元，较2020年12月31日的4864.7万美元下降19.3%[11] - 2021年9月，公司股东权益为7974.4万美元，较2020年12月31日的1.02551亿美元下降22.2%[11] 费用相关数据变化 - 2021年9 - 12月，公司研发费用为797.8万美元，较2020年同期的796.9万美元增长0.1%[13] - 2021年9 - 12月，公司一般及行政费用为609.2万美元，较2020年同期的443.2万美元增长37.5%[13] - 受限股票薪酬费用2021年为311.8万美元，2020年为81.2万美元[21] - 股票期权薪酬费用2021年为379.7万美元，2020年为408.3万美元[21] - 2021年第三季度研发费用43.2万美元，2020年同期为76.5万美元；2021年前九个月研发费用164.9万美元，2020年同期为238万美元[59] - 2021年第三季度经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本10.5万美元，短期租赁成本1.3万美元；2020年同期经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本8.1万美元，短期租赁成本1.9万美元[71] - 2021年第三季度许可及其他收入为零，2020年同期为700万美元[84] - 2021年和2020年第三季度研发总支出均为800万美元[84] - 2021年第三季度一般及行政总支出为610万美元，2020年同期为440万美元，增加170万美元[85] - 2021年前九个月许可及其他收入为零，2020年同期为700万美元[89] - 2021年前九个月研发总支出为2260万美元，2020年同期为2090万美元，增加170万美元[89] - 2021年前九个月一般及行政总支出为1810万美元，2020年同期为1640万美元，增加170万美元[89] 亏损相关数据变化 - 2021年9 - 12月，公司净亏损为704.4万美元，较2020年同期的723.7万美元下降2.7%[13] - 2021年9 - 12月，公司基本和摊薄后每股亏损为0.07美元，较2020年同期的0.08美元下降12.5%[13] - 2021年9 - 12月，公司综合亏损为705.2万美元，较2020年同期的735.3万美元下降4.1%[13] - 2021年前九个月净亏损3825.3万美元，2020年为6840.6万美元[21] 普通股相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司已发行和流通的普通股为1.01867539亿股，较2020年12月31日的9613.1678万股增长5.97%[11] - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[37] 经营、投资、融资活动现金流量数据变化 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为3540.8万美元，2020年为3340.9万美元[21] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为5806.3万美元，2020年使用量为8949.6万美元[21] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为853万美元，2020年为193.3万美元[21] - 2021年前九个月，公司经营活动现金流出为3540万美元[27] 股票期权与受限股票数据变化 - 2021年9月30日，股票期权为7,755,196，受限股票为2,989,224，总计10,744,420；2020年对应数据分别为6,431,183、818,233、7,249,416[39] - 文档未提及股票期权补偿相关具体数据，但有对应表格总结2021年和2020年第三及前九个月情况[58] - 2021年第三季度授予期权102.8万份，加权平均行使价格为1.25美元，授予日公允价值为0.94美元；2020年同期授予期权34.21万份，加权平均行使价格为3.08美元，授予日公允价值为2.56美元[62] - 2021年第三季度授予受限普通股76.7934万股，授予日公允价值为1.24美元；2020年同期无授予[65] 许可技术相关数据变化 - 公司与REGENXBIO的原许可协议费用总计1.8亿美元，包括初始费用2000万美元、年度费用最高1亿美元、销售里程碑付款6000万美元及低两位数至低十几的净销售特许权使用费；2020年3月记录3290万美元非现金减值费用；仲裁裁决公司支付2800万美元及利息；最终和解协议公司支付300万美元，产生670万美元和解收益[42][43][45][47] - 2021年9月30日和2020年12月31日，许可技术分别为2,156,000美元和2,156,000美元，累计摊销分别为743,000美元和656,000美元，净许可技术分别为1,413,000美元和1,500,000美元[49] - 截至2021年9月30日，无形资产剩余估计摊销费用2022 - 2025年每年117,000美元，之后916,000美元，总计1,413,000美元；2021年第三和前九个月许可技术摊销分别为29,000美元和87,000美元，2020年对应数据分别为43,000美元和140万美元[50] - 2021年9月30日和2020年12月31日，净许可技术按公允价值计量分别为1,413,000美元和1,500,000美元，均属Level 3；2020年净许可技术有32,916,000美元损失[57] PPP贷款相关情况 - 2020年5月2日公司获得约180万美元PPP贷款，2021年7月贷款获豁免[51][52] - 2021年第三季度PPP贷款应付账款豁免收入为180万美元，2020年同期为零[86] 公允价值计量相关数据 - 2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资按公允价值计量分别为23,217,000美元和82,438,000美元，均属Level 2 [57] - 2021年9月30日和2020年12月31日，净许可技术按公允价值计量分别为1,413,000美元和1,500,000美元，均属Level 3；2020年净许可技术有32,916,000美元损失[57] - 2021年9月30日和2020年12月31日，商誉按公允价值计量均为32,466,000美元，属Level 3 [57] 预期波动率数据变化 - 2021年第三季度预期波动率为92%，2020年同期为110%；2021年前九个月预期波动率为97%，2020年同期为111%[61] 和解收益相关情况 - 和解协议产生670万美元的和解收益，在2021年第三季度和前九个月的运营和综合损失报表中体现[68] - 2021年第三季度与许可方和解收益为670万美元，2020年同期为零[86] - 截至2021年9月30日，公司在资产负债表中记录了根据和解协议应向REGENXBIO支付款项的现值，和解协议会计处理在2021年9月30日止三个月和九个月的运营和综合亏损表中产生670万美元和解收益，在现金流量表中产生670万美元非现金和解收益[114] 经营租赁相关数据 - 2021年第三季度经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本10.5万美元，短期租赁成本1.3万美元；2020年同期经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本8.1万美元，短期租赁成本1.9万美元[71] - 截至2021年9月30日，经营租赁付款总额的未折现金额为756.4万美元，现值为616.5万美元[72] 公司业务与使命 - 公司是临床阶段生物制药公司，有三个临床开发项目，还有多个早期阶段项目[74] - 公司使命是为受严重疾病影响的人开发、制造和提供基因和细胞疗法[75] 仲裁相关情况 - 2020年5月25日公司向美国仲裁协会提出仲裁，称REGENXBIO在终止许可协议前重大违约，公司不应支付总计2800万美元及应计利息，REGENXBIO反诉要求支付该款项[100][112] - 2021年7月13日仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息[100][112] - 2021年8月9日公司提出第二次仲裁，称在第一次仲裁裁决前已达成和解，REGENXBIO反诉并请求提交案件处理动议[101][113] - 2021年11月12日公司与REGENXBIO达成和解协议，同意支付总计3000万美元，其中2000万美元在协议签订后一个工作日内支付，5000万美元在协议生效一周年支付，另5000万美元在协议生效三周年或战略交易完成较早者支付[102][114] - 仲裁案一审公司败诉，需支付REGENXBIO 2800万美元及利息；后达成和解协议，公司需支付3000万美元[66][68] - 公司与REGENXBIO的许可协议于2020年5月2日终止，公司于2020年5月25日提起仲裁，称REGENXBIO在终止协议前重大违约，涉及应付款2800万美元及应计利息[121] - 2021年7月13日，仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息[121] - 2021年8月9日，公司提起第二次仲裁，称在第一次仲裁裁决前已达成和解[121] - 2021年11月12日，公司与REGENXBIO达成和解协议，同意支付总计3000万美元，其中2000万美元在协议签订后一个工作日内支付，500万美元在协议生效一周年时支付，另500万美元在协议生效三周年或战略交易完成时支付[121] 公司未来情况 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍会亏损，无法保证能实现持续盈利[103] - 公司未来资金需求和可用资金充足性受新冠疫情、产品研发商业化、合作安排、科研进展、临床试验等多因素影响[107] - 公司计划将可用资金投资于定期存单、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[109] 公司内部控制与报告 - 截至2021年9月30日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[110][111] - 公司提交了2021年第三季度10 - Q季度报告的相关材料，包括合并资产负债表等[128] - 报告于2021年11月15日由Vishwas Seshadri（总裁兼首席执行官）和Edward Carr（首席财务官）签字[133] 公司许可协议风险 - 公司产品候选开发和商业化权利部分受第三方许可协议条款条件限制，许可协议可能存在多种风险和纠纷，影响产品候选商业化[115][116][117][118][120] 政府相关权利与介入权 - 若美国政府资助了公司某些许可专利技术的研究，政府可能拥有相关权利，包括非排他、免版税许可，可用于非商业目的[123] - 美国政府在特定情况下可行使介入权，可能损害公司竞争地位、业务、财务状况、经营成果和前景[123] 公司协议签订 - 公司与Edward Carr于2021年8月10日签订信函协议[124] 营运资金数据变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为4140万美元和5580万美元[96]