公司业务概述 - 公司是临床阶段制药公司，致力于戒烟和尼古丁成瘾治疗药物cytisinicline的全球开发和商业化，全球每年超800万人因吸烟和尼古丁成瘾死亡[266] - 公司与Sopharma有独家许可和供应协议，估计超2000万人使用过cytisinicline治疗尼古丁成瘾，其中超2700人参与欧洲和新西兰的3期临床试验[267] 财务数据关键指标变化 - 2020年公司净亏损1470万美元，累计亏损6040万美元，现金及现金等价物余额3590万美元，营运资金余额3400万美元，全年经营活动净现金使用量1350万美元[270] - 截至2020年12月31日公司累计亏损6040万美元，现金及现金等价物余额为3590万美元，营运资金余额为3400万美元[303] - 2020、2019和2018年研发费用分别为690万美元、970万美元和590万美元，2020年较2019年减少主要因ORCA - 1试验完成和ORCA - 2试验启动时间[299] - 2020、2019和2018年一般及行政费用分别为790万美元、690万美元和690万美元，2020年较2019年增加主要因员工成本等增加，部分被旅行成本降低抵消[302] - 2019年5月30日，股东行使认股权证，购买13,515股和41,875股普通股，公司获约420万美元行使收益[307] - 作为认股权证行使的诱因，公司同意向股东发行新认股权证，可购买最多60,000股普通股，行使价90美元/股，新认股权证公允价值390万美元计入累计亏损[308] - 2019年12月17日，公司完成公开发行，出售478,875个A类单位和6,256个B类单位，总收益1380万美元，扣除费用后净收益1230万美元[308][312] - 2020年4月27 - 28日，公司进行私募配售，出售约280,782个单位，总收益约190万美元，扣除费用后净收益约160万美元[313] - 2020年7月1日，公司完成定向增发，出售731,707股普通股，总收益约600万美元，扣除费用后净收益约530万美元[315] - 2020年8月6日，公司完成公开发行，出售569,043股普通股和142,857份预融资认股权证，总收益约750万美元，扣除费用后净收益约680万美元[316][317] - 2020年12月7日，公司完成公开发行，出售2,472,500股普通股，总收益约1730万美元，扣除费用后净收益约1580万美元[318][319] - 2018 - 2020年，经营活动净现金使用量分别为1060万美元、1520万美元和1350万美元[320] - 2018 - 2020年，融资活动净现金提供量分别为1980万美元、1730万美元和3270万美元[321] - 2018 - 2020年，投资活动净现金使用量分别为510万美元、 - 500万美元和1.7万美元[322] 各条业务线数据关键指标变化 - 临床试验相关 - 2020年10月公司启动3期ORCA - 2临床试验，将在15个临床点对750名成年吸烟者评估3mg cytisinicline每日三次给药的疗效和安全性[271] - 2019年6月公司宣布2b期ORCA - 1试验积极结果，确定3mg每日三次剂量用于3期开发，试验中cytisinicline治疗组25天内吸烟量中位数减少74 - 80%，安慰剂组减少62% [271][273] - ORCA - 1试验中3mg每日三次给药组第4周戒烟率达54%，安慰剂组为16%；第5 - 8周持续戒烟率为30%，安慰剂组为8% [275] - 2020年6月公司宣布独立研究者发起的3期RAUORA试验结果，cytisinicline加行为支持在6个月时至少与varenicline加行为支持效果相当，且不良事件显著更少[278][279] - RAUORA试验中cytisinicline 6个月持续戒烟率为12.1%，varenicline为7.9%，相对风险为1.55 [280] - 公司与专家合作开发了2期ORCA - V1临床试验方案，评估cytisinicline对电子烟用户的疗效，目前正在寻求非稀释性资金支持该试验[283] - ORCA - 2临床试验因疫情出现入组延迟，预计2021年年中完成入组[285] - 两项慢性毒理学研究已完成并提交给FDA，一项致癌性研究正在进行，第二项计划在3期开发阶段启动[284] 市场调研相关 - 2018年美国约有1400万成年电子烟用户，公司调查约500名电子烟用户，约73%表示未来3 - 12个月打算戒烟，超半数近期打算戒烟者极有可能尝试新处方药[282] 股权相关 - 2020年7月31日公司进行1比20反向股票分割，授权普通股数量仍为1.5亿股[286] - 公司与林肯公园资本基金的购买协议可出售最高1100万美元普通股，截至2020年12月31日已出售27868股，总收益约440万美元，费用50万美元，约660万美元股票待售[304][305][306] 许可协议相关 - 公司与Sopharma的许可协议需支付不可退还许可费和一定比例特许权使用费，目前支付金额不重要[289] - 公司与布里斯托大学的许可协议需支付最高320万美元里程碑款项，修订协议后还需支付最高170万美元里程碑款项，截至2020年12月31日已支付12.5万美元[291][292] 研发费用预期 - 公司预计未来研发费用会增加，因持续进行非临床研究、启动新临床试验和注册相关活动[296] 会计准则相关 - 2016年2月FASB发布ASU No. 2016 - 02确立Topic 842，要求承租人将租赁计入资产负债表并披露租赁安排关键信息[332] - 公司于2019年1月1日采用该标准，使用修改追溯法，不更新2019年1月1日前财务信息及披露[333] - 公司对符合条件的短期租赁选择短期租赁确认豁免[333] - 该标准对公司合并资产负债表有重大影响，对合并亏损及综合亏损表无影响[335] - 该标准最显著影响是确认经营租赁的使用权资产和租赁负债，融资租赁会计处理基本不变[335] - 2018年8月FASB发布ASU 2018 - 13，修改并澄清公允价值计量披露要求[335] - ASU 2018 - 13对2019年12月15日后开始的财年财务报表生效，允许提前采用[335] - 采用ASU 2018 - 13对公司财务状况和经营成果无重大影响[335] 财务报表提供 - 提供截至2020年和2019年12月31日合并资产负债表[337] - 提供2020年、2019年和2018年12月31日止年度合并亏损及综合亏损表、股东权益表和现金流量表[337]