疾病相关数据 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）全球约有2000万患者，预计到2040年，年龄相关性黄斑变性（AMD）将影响全球2.88亿人，其中wet AMD约占10%[45] - 蓝色锥体单色视（BCM）影响全球每10万名男性中的约1 - 9人[48] Ixo - vec药物试验情况 - OPTIC试验中，6 x 10^11 vg/eye（“6E11”）和2 x 10^11 vg/eye（“2E11”）剂量均显示出治疗效果，包括10周 - 3年持续稳定的阿柏西普蛋白水平等[45] - LUNA试验评估Ixo - vec的2E11和6E10剂量，将在约40个美国和欧洲试验点进行，最多招募72名wet AMD患者[46][47] - 2022年4月公司宣布收到FDA关于Ixo - vec在wet AMD的2期试验的反馈，5月26日提交了2期试验的研究性新药（IND）修正案[46] - 2022年9月公司在Ixo - vec的2期LUNA试验中对第一名受试者给药[46] Ixo - vec药物荣誉及公司运营措施 - 2022年6月欧洲药品管理局（EMA）授予Ixo - vec优先药物（PRIME）称号[47] - 2022年7月公司宣布采取运营重组措施，预计这些措施足以支持Ixo - vec开发计划，并将预期现金储备延长至2025年[49] - 2022年7月公司实施运营重组，裁员约37%，预计2022年第四季度完成[57] 公司财务关键指标（累计亏损、现金储备等） - 截至2022年9月30日，公司累计亏损7.699亿美元[54] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.033亿美元[54] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损7.699亿美元，现金、现金等价物和短期投资为2.033亿美元，2021年12月31日为3.052亿美元[69] - 公司预计现有资金可支持运营至2025年，但未来需大量额外资金[69] - 若无法筹集额外资金，公司可能需推迟、减少或终止部分或全部开发项目和临床试验[69] 公司递延租金应收款情况 - 2022年6月30日和9月30日递延租金应收款分别为410万美元和零[61] 公司授权收入情况 - 2021年前九个月授权收入750万美元，来自与Lexeo Therapeutics的许可协议[63] 公司费用指标变化 - 2022年第三季度研发费用从2410万美元降至2380万美元，前九个月从6670万美元增至7710万美元[64] - 2022年第三季度管理费用从1450万美元增至1720万美元，前九个月从5250万美元降至4610万美元[65] 公司其他收入净额及所得税拨备情况 - 2022年第三季度和前九个月其他收入净额分别为90万美元和150万美元，2021年同期为20万美元和60万美元[66] - 2022年第三季度和前九个月所得税拨备分别为1.7万美元和5.5万美元，2021年同期无[67][68] 公司经营活动现金流量情况 - 2022年9月30日止九个月，经营活动使用的净现金为8961.6万美元，2021年同期为8201.6万美元[71][72] - 2022年9月30日止九个月，净亏损1.218亿美元致经营活动现金流出，非现金费用2000万美元和经营资产负债变动1220万美元部分抵消该流出[72] - 2021年9月30日止九个月，净亏损1.111亿美元和经营资产负债净减少180万美元致经营活动现金流出，非现金费用2730万美元部分抵消该流出[72] 公司投资活动现金流量情况 - 2022年9月30日止九个月，投资活动提供的净现金为1.39486亿美元，2021年同期为5482.6万美元[71][73] - 2022年9月30日止九个月，投资活动现金流入来自有价证券净到期1.511亿美元，购置物业设备1160万美元部分抵消该流入[73] - 2021年9月30日止九个月，投资活动现金流入来自有价证券净收益6560万美元，购置物业设备1080万美元部分抵消该流入[73] 公司融资活动现金流量情况 - 2022年9月30日止九个月，融资活动提供的净现金为36.5万美元，2021年同期为202.2万美元[71][74] - 2022年9月30日止九个月，融资活动现金流入主要来自员工购买计划所得40万美元[74] - 2021年9月30日止九个月，融资活动现金流入来自普通股销售净收益170万美元和员工购股计划所得50万美元，偿还贷款20万美元部分抵消该流入[74] 公司现金及现金等价物和受限现金净变化情况 - 2022年9月30日止九个月，现金及现金等价物和受限现金净增加5023.5万美元，2021年同期净减少2516.8万美元[71]